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12月22日，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》（以下简称《指导原则》）正式发布，进一步完善了我国细胞治疗的政策，行业步入规范发展期。《指导原则》使细胞治疗作为药品申报的标准更加清晰，将推动我国细胞治疗的产业化发展。 细胞治疗指导原则落地，将促使提高产业门槛和监管力度，使整个行业认真按规范向前发展。细胞治疗包括肿瘤细胞免疫治疗以及干细胞治疗两大类。西南证券认为，此次政策的主要获益项目包括干细胞、免疫细胞治疗和基因编辑。 细胞治疗产品的上市审批将获益 近年来，细胞治疗的开发可谓是如火如荼，根据中投顾问的分析报告，截止目前，我国的干细胞治疗研究项目占全球的10%，免疫细胞治疗临床研究占全球的1/3，我国已经成为仅次于美国的第二大市场，进入了细胞治疗产品转化的过度阶段。根据《指导原则》对细胞治疗临床试验设计以及临床试验数据的相关指导，未来产品审批上市将是最大的受益环节之一。 CFDA发布的《指导原则》相关问题解读指出，由于细胞治疗产品的特殊性，传统的I、II、III期临床研究分期设计不能完全适用于细胞治疗产品的临床研究，申请人可根据拟申请产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，一般按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段两部分。这将极大减少细胞治疗产品临床试验所需时间。 在试验数据方面，《指导原则》相关问题解读表示，可以有条件地免除非临床试验以及接受非注册临床试验数据，以推进急需新药在我国尽早上市。具体如下，如果已有的人体数据在经过科学地评估后，可以提示细胞治疗产品的有效性与安全性，可以保证临床受试者安全性，则非临床研究可以本着具体品种具体分析的原则免除不必要的动物试验；基于科学评价、减少重复研究、有利于患者的原则，可以不同程度接受非注册临床试验数据，用于支持药品在中国的注册上市以及上市后安全有效性信息的更新。这将极大地加速国内细胞治疗产品的上市审批步伐。 生产工艺有优势的项目将获益 与小分子药物、大分子药物不同，细胞治疗产品涉及到细胞活性、稳定性和一致性，对质量控制和制备工艺有十分严格的要求。《指导原则》表示，细胞治疗产品的生产过程应遵从《药品生产质量管理规范》的基本规范和相关原则，研究者需建立细胞治疗产品的质量控制策略，建议确证性临床试验用样品的质量控制与商业化生产时的质控要求保持一致。 这意味着，临床试验技术流程和商业化技术流程需互相一致，不同地区的细胞制备过程需达到同样的质控标准。《指导原则》表示，研究者应不断优化制备工艺，减少物理、化学或生物学作用对细胞的特性产生非预期的影响，尽量达到自动化、全封闭的生产。 我国细胞治疗研发水平不比国外差，但基础研究的临床转化和产业化面临瓶颈。食药监总局药品审评中心生物制品临床部部长高晨燕在接受媒体采访时表示，“如果我们的产品要供应全国，要送到华北地区、华东地区，多家医院需要达到相同的质量标准。这种规模化，我们还没有达到。”自动化制备工艺是解决标准化、产业化、质量控制难题的关键，未来拥有自动化生产工艺的细胞治疗项目有望优先获益。 今年是CAR-T细胞治疗产业化的元年，CAR-T细胞治疗项目将是此项政策的最大受益者之一。目前，博雅控股集团发布了全球第一条全自动、全封闭的CAR-T细胞CMC生产线——CAR-TXpress™。该平台拥有多项创新专利，能够解决当前CAR-T细胞制备面临成本高、产能低的瓶颈，为CAR-T技术开发机构提供卓越的整体解决方案。博雅控股集团董事长许晓椿博士表示， CAR-TXpress™平台能够帮助CAR-T细胞治疗从概念转化成产品，按照美国FDA的质量要求在全球指定地点生产临产级CAR-T细胞治疗产品。 目前，国内大多数细胞治疗相关企业比较热衷于临床试验，容易忽视工艺和治疗控制体系的建立。浙商证券认为，CAR-T疗法可能成为2018年中国A股创新新药重要投资主题，未来，临床疗效优秀，同时在产业化以及成本、质控等方面拥有优势的CAR-T企业被看好。 结语 从2016年的全面叫停，到2017年《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》的出台，我国细胞治疗基本结束了由“第三类医疗技术”向“药品”监管的过渡期，产品上市审批道路也逐渐打通。细胞治疗行业的未来趋势是自动化和标准化，随着自动化技术与细胞治疗技术的融合，未来细胞治疗产品将会造福更多患者。
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