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这两天，媒体满屏都是“编辑婴儿”的报道。科技的进步让人们对人类健康充满了遐想，在这里不讨论“编辑婴儿”这件事存在的种种科学以及伦理等争议，我们来讨论一项实质性的、给癌症治疗带来革命性进展的基因&细胞技术——CAR-T细胞疗法，以及说说人们十分关心的治疗费用的话题。 影响CAR-T细胞药物定价的要素 CAR-T细胞治疗被认为是“清除”癌细胞的有利武器。自2017年上市以来，这种疗法的高昂价格和支付问题成为了热门议题。 在电影《我不是药神》中，讨伐抗癌药物价格不亲民的声音十分高涨。如今CAR-T细胞药物的定价在50万美元左右（诺华Kymriah），这个定价的标准是什么呢？ 11月26日，诺华CEO表示，CAR-T细胞疗法的价格应基于四项关键价值衡量标准——它们在临床和生活质量方面为患者带来的改善，以及它们给医疗系统和社会带来的广泛益处。 诺华为CAR-T疗法Kymriah定价所采用的方法是基于价值衡量的一个典型例子，然而行业对于这种定价方法仍然存在分歧。因为对于一些缺乏创新或者仅专注于为病人提供渐进式改进的公司而言，基于价值的模式会产生额外的风险。 负责评估医疗费用成本效益的独立专家机构（临床经济评论研究所）对诺华CAR-T细胞疗法Kymriah治疗儿童白血病的成本效益设定在了168.8万美元。诺华将这款药物的定价在47.5万美元，远远低于上述所设定的成本效益。 目前CAR-T细胞疗法以及其他类似细胞和基因疗法的价格远远超过目前模式下的药品价格。但是人们要意识到，这些疗法是对过去的一种突破，它们所带来的巨大价值也应该考虑在内。 在许多情况下，这些一次性疗法具有潜在的疗效，延长了患者的生命并显著改善了他们的生活质量。例如，Kymriah可以挽救生命，在一项关键的临床试验中显示其整体缓解率为83%。此外，这些疗法对卫生保健系统也具有成本效益——减少住院率等。 英美已医保覆盖，CAR-T治疗降价仍有望 对于普罗大众来说，药厂定价逻辑似乎不太重要，人们更为关心的是最后自己要付多少钱的问题。 几十万美元的价格，对于大多数人而言仍然是天价。今年4月至今，CAR-T细胞药物相继被纳入美国和英国的医保范畴，给一部分人带来了便利和福音。 今年4月，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）宣布同意为CAR-T疗法买单，向医院支付数十万美元，用于CAR-T疗法治疗特定的癌症患者。具体而言该医保经由医保B部分，涵盖了特定残疾人，终末期肾癌患者或65岁及以上人口的医疗需求，CMS将为诺华公司的CAR-T疗法Kymriah向医院支付50万美元，为吉利德公司的CAR-T疗法Yescarta向医院支付约40万美元，不过，患者仍需支付20％的治疗费用。 今年11月中旬，诺华的CAR-T细胞药物Kymriah正式在英国国家医疗保健体系（NHS）中供年轻血癌患者使用，也就是说25岁以下患有复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的年轻人可通过癌症药物基金会（CDF）向诺华公司申请获得Kymriah进行治疗。 然而，即便CAR-T治疗费用被纳入医保，高昂的治疗费用仍然意味着对公共卫生服务资源的大量损耗。而CAR-T治疗费用之所以高昂，主要原因是制造成本和前期研发成本居高不下。大多数业内专家认为，加快自动化生产是降低CAR-T疗法成本的关键所在。 随着CAR-T疗法商业大门逐渐打开，越来越多的人意识到自动化细胞制备是未来CAR-T疗法可持续发展的重要途径，也是未来降低CAR-T治疗费用的重要途径。目前，市场上已经出现了自动化CAR-T细胞制造技术平台，例如博雅旗下的CAR-TXpress™能够使制造商以更少的时间和更低的成本来制备更高质量的CAR-T细胞。今年11月，博雅完成了这一自动化、全封闭CAR-T细胞制造平台的部分核心设备主文件备案，以便CAR-T细胞治疗技术临床开发机构在申报临床试验新药申请(IND)中直接引用，助力CAR-T细胞疗法的临床开发。 未来，随着自动化技术平台在CAR-T细胞制造中的广泛应用，CAR-T疗法有望以更低的价格进入市场，不仅减轻病人的支付负担，还能减少公共卫生服务资源的损耗。 声明 |
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