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明天就是儿童节，上周我们已经持续放送了“干细胞守护孩子系列”，在这三篇文章中，你可以了解到干细胞对儿童疾病治疗的研究进展： 我们也有节日礼物送出哦！   儿童医生玩具套装 1 丁香日历 2 在这篇文章中，我们将重新对干细胞治疗儿童疾病做出整合：
自闭症是一类发生于儿童早期的广泛性神经、精神发育障碍性疾病，主要表现为不同程度的社会交往障碍、言语发育障碍、兴趣狭窄和重复刻板的行为方式[1]。近年来，国内外的流行病学研究表明，自闭症的发病率达1%—3%，男女比例为4∶1。 Dr.博有专门发布过一些干细胞治疗自闭症的文章： 截止到目前，Clinical Trails上已有18项关于干细胞治疗自闭症的研究，已完成6项，其中更是包括我国1项山东交通医院的已完成研究。可见，干细胞治疗自闭症，国内的专家也在不断的探索，力求为更多的自闭症患者点亮希望。
小儿脑瘫是胎儿或者婴儿在发育的过程中因脑部损伤引起的以姿势异常和运动障碍为主的综合征。主要会存在长期的运动障碍、智力异常等问题，严重影响小儿的生长发育、社会生存及整个家庭状况[2]。 近年来，国外调查发现脑瘫的发病率为 1.5%~2.5%，而我国发病率为 1.4%~1.8%[3]，而且逐年呈上升趋势。 而近年来，随着干细胞的研究逐渐深入，发现干细胞可能是治疗脑瘫的有效手段。截止到目前，根据ClinicalTrails.gov上登记的临床试验，全球范围内关于干细胞针对脑瘫的研究有12项，已有6项完成实验，其中包括中国人民武装警察总医院的1项研究。这意味着国内的干细胞领域逐渐攻克难关，患者们也看到了希望。
除了脑瘫，创伤性脑损伤也是儿童常见的脑部疾病。儿童成长过程中容易发生各种意外，自我保护能力较差，颅脑损伤成为儿童死亡和致残的最常见的原因，脑损伤的后遗症常常祸及终生。 2017年，墨西哥坎昆的一家研究所，为4年前因为枪支故障意外事件而遭受创伤性脑损伤的11岁男孩布莱登进行了干细胞治疗。 医生采用了男孩自体的间充质干细胞进行移植治疗，18个月后，布莱登从无法说话、无法走路、视力模糊的状态开始恢复，后能够再次阅读，演讲能力、上肢运动能力均有所恢复。
支气管肺发育不良是早产儿常见的并发症之一。虽然现在围产医学在不断的发展，使得早产儿的生存率有很大提升，但是支气管肺发育不良的发生率不降反升。其中，胎龄25~27周的早产儿BPD发生率高达45%[4]。
同时，支气管肺发育不良也是导致新生儿死亡和远期神经系统障碍的重要原因，无疑给整个家庭都带来极大的经济与精神压力。目前还没有用于预防或治疗此疾病的可靠药物，虽然醛固酮激素、维生素A 对BPD 有一定的预防作用，但因其会引起不良反应或者疗效问题也具有使用的局限性[5]。 间充质干细胞对支气管肺发育不良的预防及治疗作用已有众多临床前研究，目前已进入了Ⅰ期临床研究阶段。 截止到目前，根据ClinicalTrails.gov上登记的临床试验，全球范围内关于干细胞针对支气管肺发育不良的研究有18项，而随着研究的深入，发现干细胞主要是通过分泌基质蛋白、外泌体等旁分泌信号传导发挥作用，所以说干细胞衍生物或可成为治疗支气管的一大突破。
2015年，意大利摩德纳大学的干细胞科学家Michele de Luca从患有这种疾病的9岁小男孩Hassan身上取出1平方英寸的皮肤，然后从中分离出干细胞，矫正突变位点并离体培养。
10月，研究团队对Hassan进行了皮肤移植治疗，2016年3月，Hassan便重返校园了，开始朝气蓬勃地进行运动和正常社交。
2015年6月，德国波鸿鲁尔大学儿童医院的烧烧病房接收了一名7岁儿童患者。该患者患有交界性大疱性表皮松解症，全身80%的皮肤损伤。在监护人签署知情书、当地监管机构同意及德国波鸿鲁尔大学伦理审查委员会批准同情使用的前提下，医院对这名7岁的儿童患者实施了表皮干细胞基因疗法。在8个月后，也就是2016年2月，这名儿童重获健康皮肤并出院。 该研究团队在总结的过程中声称，基因修饰表皮干细胞能可再生形成功能完整的表皮，甚至和正常的表皮难以区分。这一成功结果同样可以为其他类型的大疱性表皮松解症采取干细胞基因疗法相提铺开了道路，甚至建议在出生时即可存储干细胞以作预防。
脊髓损伤是在临床上较棘手的创伤性神经疾病，脊髓特殊的构造和功能的独特性，目前尚无很好的治疗手段。据估计，在北美每年约有1.1万例急性脊髓损伤病例，其中有5%与儿童有关。而近年来的研究发现，干细胞在脊髓损伤中也有好的临床作用效果。
休斯顿医学中心与赫曼纪念儿童医院联合进行干细胞针对1到15岁儿童脊髓损伤的安全性与有效性的研究，现在已处于临床Ⅰ期阶段。 在2019年2月，日本卫生部的一个委员会首次批准重编程干细胞用于临床治疗脊髓损伤，这一准入意味着诱导多能干细胞治疗脊髓损伤的临床试验将于今年年底进行。
出血性膀胱炎是儿童异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一， 可从镜下血尿、肉眼血尿发展到肾功能衰竭，直接影响移植成功率和患儿生存率。 但是目前其发病原因仍未完全明确，缺乏针对性的预防和治疗措施，已知治疗方法有水化、碱化、利尿、膀胱冲洗及药物灌注等，而情况严重则经常需要借助外科干预。以上的方法虽然能够暂时缓解患儿的情况，但是治疗效果并不是非常的理想，与此同时会带来患儿感染以及其他出血的风险。 在利用间充质干细胞治疗后，参与治疗的8例患儿全部治愈，均无发热、皮疹等过敏反应，伴随 GVHD 的 4 例患儿未出现 GVHD 相关病情加重，安全性高。而在随访中，除去一名患儿无联系外，其余7名患儿均病情平稳。
Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年，全世界每天有200多名儿童患上糖尿病，Ⅰ型糖尿病占所有儿童糖尿病90%~95%，过去20年间，我国15岁以下儿童发病率增加近4倍。 Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病，主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的ß细胞，导致胰岛功能受到破坏。 在clinicaltrials.gov上，我们能看到54项干细胞治疗Ⅰ型糖尿病的临床研究，充分说明干细胞治疗糖尿病不仅受到重视，而且非常具有前景。  这其中不少研究都在招募志愿者或者已完成的状态，国内干细胞治疗糖尿病也是重点研究领域，北京301医院的母义明教授团队、中南大学湘雅二医院周智广教授团队，都十分看好并专注于糖尿病的干细胞研究，美国纽约的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan便是中南大学湘雅二医院曾进行过的一个著名临床案例。
明明是孩童的年纪，却长得像老人，身材瘦小、脱发、满脸皱纹，这些都是早衰症儿童的典型特征。早衰症是一种遗传疾病，患儿通常只能活到7-16岁，一般无法成年，通常都死于衰老疾病。 2016年，北医三院与博雅干细胞合作了世界首例胎盘干细胞治疗早衰症的临床试验，利用14岁早衰症患者弟弟的胎盘干细胞移植治疗，获得了积极的临床结果。这个案例同时也显示出干细胞逆转人体衰老的潜力。
线粒体病的发病几率大约是1/5000，属于罕见病。线粒体作为身体的“发电厂”，为我们的身体提供能源，也因此线粒体病的患者通常表现为极度容易疲乏，此外，线粒体突变可以引起多种致命或严重的致人衰弱的疾病。 最近几年，针对线粒体疾病的研究非常活跃，这些研究主要集中在线粒体替代治疗、干细胞治疗的研究上。 在clinicaltrials.gov上，登记了6项干细胞治疗线粒体病的研究，其中4项正在临床试验患者的招募中。2015年，俄勒冈健康与科学大学一篇发表在《自然》期刊上的重磅文章显示，将线粒体病患者自体细胞诱导的干细胞内缺陷线粒体更换为健康线粒体，可以制造出携带患者基因组的健康干细胞，这可能将成为治愈线粒体病的新希望。
“瓷娃娃”算得上近年来比较受关注的一种儿童罕见病，又叫儿童成骨不全症或“脆骨病”。
这种疾病的患儿极易受伤，打个喷嚏、睡着了不小心蹬下被子这些小事都可能让他们反复骨折。“伤筋动骨100天”，这些患儿和家庭都忍受着常人难以想象的痛苦。 2009年，首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道，6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注，其中5个身体骨架生长非常明显。 2018年，王子涵等研究者整理PubMed上2000年1月至2018年6月干细胞治疗成骨不全的相关文献，形成了一片综述，结论是间充质干细胞可以通过直接分化为功能细胞和旁分泌作用治疗成骨不全带来的骨缺损,并且间充质干细胞的低免疫原性和免疫调节作用可保证移植治疗的安全性。间充质干细胞可以从根本上治疗成骨不全,并且能避免药物治疗的不良反应,具有广阔应用前景。[9]
儿童因为其特殊性，所以对疾病的研究必须要严格保证治疗的安全性，干细胞的研究也是一样。 相信在未来，干细胞也可以不断的进行突破，为更多儿童疾病带来新的治疗的思路。 而我们更希望能够通过干细胞技术守护更多的孩子，带他们远离病痛，也带家庭走出痛苦。
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