|
2月22日，一则《布美他尼的利尿剂可能对小龄自闭症干预有效果》的新闻成为热议话题，更是在自闭症圈内引发极大反响。 很多星儿家长急切地询问该药是否可以治疗乃至治愈自闭症？真的有效果吗？从哪里可以购买？从而让布美他尼（bumetanide）这款“老药”成为了很多星爸星妈寄希望治疗自闭儿的救星。（具体详情点击阅读：《这款“老药”或可为低龄自闭症患儿治疗带来希望？》）然而，成为热议话题的布美他尼究竟是什么样的“神药”？它真的能够治疗自闭症吗？是否如研究所说可以得到大面积临床应用？小龄自闭儿能用于治疗吗？是否可以填补自闭症药物治疗空白？新闻引发广泛关注和疑问后，上海交通大学医学院附属新华医院官微@新华医学科普发布“重要提醒”：布美他尼目前还没有从研究到真正的临床适应与推广，目前在新华医院里使用布美他尼的病人，都是在严格的管控和评估之下进行的。希望大家一方面要保持乐观，另一方面要有耐心，切勿造成药物的滥用。李斐教授也于发视频强调“该药目前还在研究阶段，还没有写入布美他尼的适应症，这还需要有一个努力的过程和进一步的深入研究。另外，自闭症病因非常多，这个药不是万能药，所以并不是对所有病人都适用。”而且，此前国内外已有很多关于药物治疗自闭症的相关研究，但目前仍没有真正投入到临床用于治疗自闭症的特效药。在看到有研究药物或可治疗自闭症的喜讯和希望时，更应该关注这些研究和药物是否真正的能够用于临床试验，而目前医学上确定一个疗法（药物或训练）是否有效，因为临床试验是一复杂和长期的过程。需要进一步指出的是，不仅症状严重程度上有不同，而且自闭症还不是一个单一的疾病，而是由很多疾病共同组成的一类疾病的总称，不同患儿的病因也可能不同。中国协和医科大学、生物化学与分子生物学博士，也是自闭症圈有名的星爸“秋爸爸”也对此进行了专业回复。他说，单说在美国开展的针对自闭症的临床试验项目，仅三期以上的就有108个，其中进入四期的有30项，单这个数据也许就能让你开心激动100多次。处于临床二期和一期的就更多了。尽管每年向美国FDA（美国食品药品监督管理局）提交申请开展临床试验的自闭症的医药项目非常多，但至今为止，还没有一个针对自闭症核心社交障碍的治疗药物获批面世。FDA在审批政策上也非常鼓励针对自闭症的药物研发，开辟了绿色通道。但是，药物研发的探索过程是非常艰苦，也是高风险的，最终失败的概率非常大。哪怕进入三期临床，最终能上市的比率也许不超过10%。更别说在临床研究之前的还有数量更庞大的基础性前沿研究正在全世界各地开展。中山大学附属第三医院儿童发育行为中心主任、自闭症专家邹小兵也曾撰文指出，自闭症作为一种神经发育异常性疾病，由于其病因学和生化异常改变没有完全阐明，到目前为止，没有特效药可以治好自闭症，尤其对于核心的语言和焦虑障碍缺乏有效药物，长期和艰苦的特殊教育训练是当前治疗的主要方法。秋爸爸也以本身的专业度提醒各位星儿家长，要想正确看待见诸刊物的“突破性”前沿科技报道，家长除了要把握好自己的心态，还需要尽可能地去了解一些专业的背景知识，需要比较不同信息来源的消息，可以多听听圈内有经验家长的经历和看法，多思考来自医生、老师等专业人员的建议，避免听风就是雨，一激动就盲目尝试。FDA（美国食品药品监督管理局）正式批准上市的，适应症里写明了可以用于治疗儿童和青少年自闭症的药物，目前只有两个，一个是利培酮（risperdal），另一个是阿立哌唑（aripiprazole）。但是，这两个药物都不是针对自闭症核心障碍的，不会在社交能力和刻板行为方面起作用，它们的药效作用都是缓解自闭症患儿的冲动易怒表现的。分子药理机制也都比较清楚，简单说，就是抬高了发脾气的门槛。但这里明确提醒的是，这类精神科药物，在使用时都必须在专科医生指导下使用。另一方面，我们还应该看到，不仅是自闭症，这世界还有很多其他疾病，比如癌症、艾滋病、新冠肺炎，全球投入的研发资源要远比自闭症大得多，可是很多情况依然缺少特效药物。同时，即便在精神疾病领域，现在已有很多成熟的针对精分、抑郁、多动症等疾病的药物，虽然也取得了很好的临床应用效果，但是这些疗效，也未必就是很多自闭症家长所期待的那种所谓“治愈”效果，依然需要家人给予大量的关乎与帮助。而除了近日热议的布美他尼的利尿剂可能对小龄自闭症干预有效果，关于自闭症的常用教育训练方法、补充疗法和替代疗法种类繁多，一些疗法存在风险，一些疗法存在争议，而且很多疗法费用高昂，时间耗费也很大，所带来的家庭经济压力和时间消耗需要家长在选择时务必十分慎重。作为补充疗法和另类疗法，主流医学并不推荐，但是这些疗法方法依然大行其道，这与自闭症目前缺乏有效药物治疗，家长寻找“灵丹妙药”的急切心情有关，当然也有厂家推波助澜的作用。其实不仅是在自闭症这个疾病，在很多没有特效药物治疗的其他疾病，都普遍存在这种现象。需要药物治疗的情况，根据严格的随机对照治疗研究发现，对于部分自闭症患儿的某些异常行为，一些精神药物可以起到很好的辅助治疗作用。例如在自闭症儿童的特殊教育训练过程或日常的训练效果以及日常生活和学习，此时可以考虑采用合理的药物治疗作为辅助治疗。目前已经证实，有一些新型的精神药物可以应用于自闭症患儿，这些药物的合理运用可以显著改善自闭症儿童的训练和教育效果，促进儿童正常生活学习。但是通常不主张单独用药，而是建议在干预训练的基础上根据需要合理用药。自闭症儿童药物治疗必须在专科医生的处方和监测下使用，任何自行用药或调整药量都是不恰当的。由此，虽然药物治疗是最快且最有效能够治愈精神类疾病的最佳方法，可是，并不是治疗自闭症的主要方法，不能治愈自闭症。如果患儿有明确的适应证，应在医生指导下使用，对于部分症状明显、严重影响教学训练和日常生活的患儿来说，使用药物可以控制滋扰行为，有利于训练和学习的开展。目前来说，最有效的方法就是家长应该学习科学的适且的自闭症知识和技能，理智判断各类疗法的效果，家长请慎重选择。专业医生更应该在这方面发挥重要的指导作用。参考资料： 美国临床试验数据库（clinicaltrials.gov）； 上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授视频资料； 《与你同行，自闭症儿童家长必读》 人民出版社出版； 邹小兵，《我应该怎样帮助你，我的孩子之需要药物治疗的情况》； 《Science Bulletin》杂志 中国科学院和国家自然科学基金委员会主办。 荐 |
|
|
