【原】新药普雷西替尼获FDA批准，治疗RET+髓样甲状腺癌

Pralsetinib (blul -667，普雷西替尼)的一项新药申请已提交FDA，申请批准其用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌患者。

 

Pralsetinib（普雷西替尼）在满足RET基因改变的癌症患者的医疗需求方面具有广泛的潜力，即便这些患者的肿瘤有已知的疾病驱动因素，但是他们传统上并没有受益于靶向治疗。

 

Pralsetinib（普雷西替尼），一种RET融合和突变的研究抑制剂，最近在一项1/2期ARROW研究(NCT03037385)中表现出对RET融合阳性MTC（甲状腺髓样癌）患者的希望。

 

抗癌新星，临床效果惊艳！

 

MTC（甲状腺髓样癌）组：未接受治疗的患者，客观缓解率(ORR)可达74%，先前接受治疗的患者，客观缓解率(ORR)达到了60%。

 

RET融合阳性甲状腺癌组：疾病控制率(DCR)为100%。

 

最好的反应是部分反应，91%的患者可达到。

 

一位66岁的分化型甲状腺癌男性患者接受pralsetinib（普雷西替尼）治疗效果良好。他实现了持续18个月的深度且持久的部分反应，并且目标病灶缩小94%。

 

总体而言，pralsetinib（普雷西替尼）在RET融合阳性的甲状腺癌和多种实体肿瘤中均表现出抗肿瘤活性，且患者耐受性良好。ARROW研究正在进行中，正在积极招募患者。

 

不仅如此，2020年5月，FDA 接受pralsetinib（普雷西替尼）用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌的申请，并获得优先审评。欧洲药品管理局(European Medicines Agency)也正在验证该申请。FDA对肺癌适应症的目标行动日期是2020年11月23日。

 

 

参考文献：

1. Blueprint Medicines announces submission of New Drug Application to FDA for pralsetinib for the treatment of advanced ret mutant and ret fusion-positive thyroid cancers. News release. Blueprint Medicines, Inc. July 1, 2020. Accessed July 1, 2020. https:///2NJXn4z