【原】FDA授予Aspacytarabine治疗急性髓系白血病快速审核资格

美国食品和药品管理局FDA授予了aspacytarabine（BST-236）快速审核资格，用于治疗75岁或以上急性髓系白血病（AML）成人患者，或有伴随疾病无法进行强化诱导化疗的患者。

荣获此资格的药品开发公司叫做Biosight有限公司，目前正在招募患者参与第2b期试验，以评估aspacytarabine是否可以作为治疗无法进行标准化疗患者的一线疗法。

 

Biosight公司首席执行官Ruth Ben Yakar博士在一份新闻稿中说：“获得FDA的快速审核资格是对aspacytarabine (BST-236)潜力的一个重要认可，它有潜力填补医学上不适合接受强化化疗的AML患者群体的巨大医疗空白，并改善这些患者的预后。”

 

该公司还宣布，计划与欧洲合作集团GFM合作，今年晚些时候，启动一项2期试验，用以评估aspacytarabine治疗复发性/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）和AML的疗效。

 

Aspacytarabine是该公司的主打产品，是一种新颖的专利抗代谢药，旨在产生类似强化化疗的各种疗效，而不出现强化化疗的诸多副作用。该药物由阿糖胞苷与天冬酰胺共价结合而成。

 

FDA之前已经授予aspacytarabine孤儿药资格认定，允许Biosight公司在获得治疗AML的市场许可后拥有7年的市场独占期。

 

Yakar博士在一份新闻稿中说：“BST-236已完成的1/2a期试验和正在进行的2b期试验的安全性和有效性数据非常喜人，可能将其确立为AML强化治疗的新支柱，并可能首次使不适合标准化疗的老年患者受益于强化治疗。”

 

FDA通过授予快速审核资格，来“促进治疗严重疾病药物的开发，加快其审查速度，以满足之前未得到满足的医疗需求”。通常，这使得药物研发公司可以就加速审批和优先审查资格事宜与FDA进行频繁的互动和沟通。

 

根据美国癌症协会的说法，急性髓系白血病（AML）是一种罕见的白血病，仅占所有成人癌症的1%。预计2020年，美国将出现大约19,940例AML新确诊患者，其中约11,180人将死于AML。几乎所有的AML病例和死亡都将发生在成年人身上。

 

参考文献：

https://www./view/fda-grants-fast-track-designation-to-aspacytarabine-to-treat-acute-myeloid-leukemia