【原】Retevmo为RET非小细胞肺癌和RET甲状腺带来持久缓解！

8月27日，礼来公司今天宣布，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了Retevmo（selpercatinib）注册试验的1/2期研究结果，在RET融合阳性NSCLC和RET甲状腺患者中观察到了持久的缓解。

这是专门针对 「RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）」的第一种也是唯一的治疗方法，以及12岁及以上的成人和儿童患者的需要系统治疗的晚期或转移性「RET甲状腺髓样癌（MTC）」，或晚期或转移性RET，需要系统治疗，且放射性碘难治性（如果适宜使用放射性碘）的融合阳性甲状腺癌。

根据LIBRETTO-001阶段1/2试验的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）的终点，Retevmo根据FDA的加速批准法规获得批准。

 

Retevmo在2020年5月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准是基于LIBRETTO-001的结果。该研究招募了初治患者和重度预处理患者，他们患有各种晚期实体瘤，包括RET融合阳性NSCLC，RET突变MTC，RET融合阳性甲状腺癌以及某些其他具有RET改变的晚期实体瘤。LIBRETTO-001的主要疗效指标是ORR和DoR。

#在RET融合阳性NSCLC中的数据

105 例至少接受过铂类化疗的连续入选的RET融合阳性转移性NSCLC转移患者以及39例未接受过全身治疗的患者。所有分析均以意向性处理为基础。

RET融合阳性NSCLC 的患者中，多达50％的肿瘤会转移到大脑。在先前接受过治疗且具有可测量的脑转移的NSCLC患者中，有11名患者中有10名观察到了颅内反应（CNS ORR），所有患者的CNS DoR均大于或等于6个月。

Vivek Subbiah补充说，

“鉴于RET融合阳性NSCLC 患者面临终身发展为脑部疾病的高风险，因此颅内有效性是治疗过程中的重要考虑因素， selpercatinib在11名患者中有10名表现出持久的颅内反应这一事实表明，这对于脑转移难以治疗的患者是一种有意义的治疗选择。”

#RET突变甲状腺癌中的数据

重点介绍了在三个RET改变的甲状腺癌疗效分析队列中接受治疗的162名患者。

癌胚抗原（CEA）和降钙素的变化是预先确定的探索性终点，并且不受差错控制。在先前治疗过的RET突变的MTC患者中，Retevmo治疗带来血清降钙素（91％BRR）和癌胚抗原（64％BRR）的BRR稳定。

Lori J说：

“根据已公开的数据，selpercatinib在RET突变型MTC 的一线和复发环境中均表现出强烈，持久的反应，这提供了令人鼓舞的证据，表明该治疗可能在这两种环境中均成为新的治疗标准。” 

#安全性

在144例接受Retevmo治疗的RET融合阳性NSCLC 患者中，最常见的≥3级不良事件为高血压（14％），丙氨酸转氨酶升高（13％），天冬氨酸转氨酶升高（10％），低钠血症（6％）和淋巴细胞减少症（6％）。

#关于Retevmo ™  （selpercatinib）

Retevmo（selpercatinib，前身为LOXO-292）（发音为reh-TEHV-moh）是一种选择性有效的RET激酶抑制剂。Retevmo可能影响肿瘤细胞和健康细胞，这可能导致副作用。RET驱动因子的改变主要与其他致癌因子互斥。Retevmo是美国FDA批准的口服处方药，取决于体重（-/ + 50公斤），为120毫克或160毫克，每天服用两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

参考资料

[1]https://finance.yahoo.com/news/england-journal-medicine-publishes-phase-104500913.html