2020年10月7日，BioMarin制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了一项补充生物制品许可申请（sBLA），将Palynziq®（pegvaliase-pqpz）注射剂的最大允许剂量增加为60 mg，用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU）。以前，最大剂量为40毫克。该项批准是基于PRISM 3期研究中，有19％的研究参与者需要60 mg剂量才能对Palynziq产生足够的反应。 Palynziq 标签扩展包括增加了长期功效数据，显示持续的苯丙氨酸（Phe）降低至三年，而六年以上的数据进一步支持了良好的安全性。考虑到患者对Palynziq的耐受性和饮食中蛋白质的摄入量，所以更新了标签，允许个体化的维持剂量，以控制血液Phe浓度小于或等于600μmol/ L。 使用Palynziq可以降低患有苯丙酮尿症（PKU）的成年人的血液Phe浓度，在现有治疗下，苯丙酮尿症的未控制血液Phe浓度大于600μmol/ L。 Palynziq是一种PEG化的重组苯丙氨酸氨裂合酶，它是首个也是唯一一种通过帮助人体分解Phe来针对PKU潜在病因的酶替代疗法。 此标签长期数据更新基于一项开放标签扩展研究长达三年的功效数据，表明在接受至少两年治疗的86名参与者中，三分之二（66％）的血液Phe水平≤360μmol / L，这符合美国医学遗传学和基因组学学院（ACMG）推荐的指南中的Phe指标；并且50％的参与者两年内血液Phe水平≤120μmol/ L。 在接受了至少三年治疗的77名参与者中，分别有58（75％），51（66％）和37（48％）的血液Phe浓度小于或等于600、360和120μmol/ L。无论剂量多大，后续六年的额外安全性数据均与Palynziq先前的安全性相一致。 Jean-JacquesBienaimé说：“ BioMarin感到高兴的是，FDA已经认识到为苯丙酮尿症（PKU）患者个体提供给药选择的重要性。与欧洲的标签一致，Palynziq现在在美国的剂量高达60 mg，BioMarin董事长兼首席执行官。BioMarin始终致力于PKU患者群体的治疗，并继续在我们超过15年的研发基础上发展，这使我们能够推出两种PKU药物疗法。” 参考资料 [1]https://news.yahoo.com/biomarin-pioneer-rare-disease-treatments-123100673.html |
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