【原】欧盟专家小组批准阿扎胞苷用于维持治疗急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。急性髓系白血病是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病。是一个具有高度异质性的疾病群，它可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化。

 

1990年～2017年，全球AML发病率逐渐上升。男性和老年人发生AML的可能性较高。发达国家的年龄标准化发病率和死亡率往往高于发展中国家。吸烟、高体质指数、职业接触苯和甲醛是AML相关死亡的主要风险因素。

 

2018 年 2 月阿扎胞苷在中国已经上市并开始销售。阿扎胞苷是一种核苷代谢抑制剂，现已在中国获得批准，可用于治疗中危 -2/ 高危骨髓增生异常综合征 ( MDS ) 、伴有 20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病 ( AML ) 和慢性粒单核细胞白血病 ( CMML ) 。

 

欧盟批准

 

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）采纳了一项积极建议，将阿扎胞苷（azacitidine，Onureg）用于急性髓系白血病（AML）患者（已经达到首次完全缓解）的维持治疗。

 

上市许可的建议还包括将其用于诱导化疗（有或无巩固治疗）后达到血细胞计数不完全恢复的完全缓解的患者以及不能进行造血干细胞移植的患者。

 

阿扎胞苷将会有200mg和300mg的薄膜包衣片。EMA表示，该药物通过多种机制发挥抗肿瘤作用，包括对骨髓细胞的细胞毒性和对DNA的低甲基化。

 

相关试验

 

阿扎胞苷由百时美施贵宝制药公司EEIG生产，EMA表示：“阿扎胞苷的益处在于其能够提高总生存期。”

 

在QUAZAR AML-001试验中，与安慰剂相比，阿扎胞苷显著提高了总生存期，美国食品和药物管理局（FDA）就是基于此，在去年批准了该药物。

 

该3期试验包含472名患者，中位随访时间为41.2个月，口服阿扎胞苷患者的中位总生存期为24.7个月，而安慰剂组患者的中位总生存期为14.8个月（P<0.0009；危险比，0.69）。

 

北卡罗来纳州达勒姆杜克癌症研究所的Harry Erba博士说：“让这些患者达到缓解并不难，难的是让他们保持缓解。”

 

EMA表示，最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、中性粒细胞减少和血小板减少。

 

总结

 

在这一患者群体的治疗中，该新药占了一个第一。

 

澳大利亚墨尔本阿尔弗雷德医院的Andrew Wei博士在2019年表示：“尽管进行了各种尝试，但过去30年来，在确定这些患者的维持治疗方面一直没有成功。口服阿扎胞苷是急性髓系白血病缓解期患者的新治疗标准。”

参考资料

[1]https://www./viewarticle/949908