全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布｜丁香早读

 每个工作日早晨

丁香早读 准时更新

第一时间 追踪医疗热点

FDA：增设心脏炎性疾病为辉瑞、Moderna 新冠疫苗副作用信息

 

6 月 25 日，美国食品和药物管理局宣布，在接种注意事项中，增加辉瑞和 Moderna 新冠疫苗的一种罕见副作用，即心脏炎性疾病。

 

图源：FDA

 

FDA 称，该两种 mRNA 新冠疫苗的接种注意事项已更新，即其副作用增加了心肌炎或心包炎，提示尤其在接种第二剂疫苗后的几天内可能出现上述心脏炎性疾病。

 

美国疾病控制和预防中心 23 日召开的免疫实践咨询委员会会议公布，截至 6 月 11 日，全美累计接种大约 3 亿剂 mRNA 新冠疫苗，已报告超过 1200 例心肌炎或心包炎病例。

 

免疫实践咨询委员会专家说，出现心肌炎或心包炎属「罕见情形」，最常见表现是胸痛。

 

据美疾控中心，年轻男性可能更容易在接种第二剂疫苗后的一周内出现症状。已有 309 名 30 岁以下接种者因出现心脏炎性疾病入院治疗，其中 295 人已经出院。（来源：FDA）

 

全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布

近日，再生元制药公司（RegeneronPharmaceuticals）和 Intellia Therapeutics 报告，在研 CRISPR 体内基因组编辑疗法 NTLA-2001 在 1 期临床试验中获得积极结果，具有治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。

图源：Science News

6 月 26 日，该研究结果发表于 NEJM 杂志，论文题为 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis。

图源：NEJM

ATTR 患者由于 TTR 基因发生特定突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001 通过非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送，可以肝脏特异性敲除 TTR 基因，从而降低 TTR 蛋白的表达。

该临床试验入组 6 名 ATTR 患者（4 男 2 女），其中 3 名接受剂量为 0.1 mg/kg 的 NTLA-2001 的治疗，另外 3 名接受剂量为 0.3 mg/kg 的相同疗法的治疗。

在接受较大剂量治疗的 3 人中，2 人体内 TTR 的水平下降了 80～96%，而目前针对该疾病的标准疗法通常将这一指标平均下降 81%。

在安全性方面，截至接受治疗后 28 天，NTLA-2001 表现出良好的安全性，未发现严重不良事件和肝脏问题。并且治疗剂量的遗传 NTLA-2001 并未产生脱靶效应。

该研究首次通过血液注射 CRISPR 成功治疗遗传性疾病，甚至可能成为第一种彻底治愈该类疾病的方法。

该研究首次通过血液注射 CRISPR 成功治疗遗传性疾病，甚至可能成为第一种彻底治愈该类疾病的方法。（来源：Science News，NEJM）