|
2021年8月26日，弥漫性大B细胞淋巴瘤患者陈阿姨从上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科办理了出院手续。 陈阿姨成为全国首个“吃螃蟹”的人，首位接受了CAR-T治疗后被评估症状完全缓解的患者。 有不少抗癌的朋友得知这一消息，欢呼雀跃。但是很快，惊喜还没落幕，另一条新闻却冲上了热搜榜。 CAR-T疗法的天价费用曝光，120万元/袋（约68ml），加上其他配套治疗费用，总价格或接近200万。  那么，为啥CAR-T细胞疗法这么贵，真的有那么神奇吗？ 120万一针的神药， 奢侈在哪里？ 实际上，CAR-T疗法最早在美国上市，价格就不便宜，定价在37.3万美元和47.5万美元之间，折合当下的汇率，为241万元至307元。所以120万一针并不是国内乱定价，而是原本就那么贵。 CAR-T是一种细胞疗法，并不是单一的药。其“奢侈“的原因，是它需要给每个癌症患者进行“私人定制”。 来看下CAR-T治疗的步骤： 首先，会从癌症患者身上分离提取出发挥免疫作用的T细胞； 其次，利用基因工程技术加强T细胞的免疫作用，给它一个能识别的癌细胞的精准“导弹头”，并且激活T细胞的能力，能够精准杀癌； 然后，对这些具有精准抗癌作用的T细胞进行体外培养，一个患者至少需要培养几十亿，甚至上百亿个CAR-T细胞； 最后，完成培养后，会将这些细胞重新输入病人体内，完成抗癌的过程。  这个过程看似简单，实际上繁杂的程度是普通人难以想象的，每一个过程都需要投入巨大的人力、物力和财力。 这就导致了最后定价的时候，价格必定昂贵。 该药才上市2个多月，目前尚未纳入医保，这么高的价格，是否会通过集采限价纳入医保，目前不得而知。 120万一针的神药， 神奇在哪里？ CAR-T这种免疫细胞治疗手段，在体内选取的是免疫细胞的战斗主力——T细胞，这些T细胞不仅会接受人为扩增，数量会变多，还会接受特殊改造，攻击力也会变强变精准。首位接受CAR-T治疗的中国患者陈阿姨罹患的疾病叫做“弥漫性大B细胞淋巴瘤”，最初陈阿姨听到这个消息时犹如晴天霹雳。 B细胞是每个人体内都有的淋巴细胞，只是陈阿姨的这个B细胞不受控制地增殖，在身体里野蛮生长。身体里的T细胞会把它当自己人，发挥不了免疫杀伤能力，因此出现了“免疫逃逸”现象。 为了扭转这种被动局面，需要改造病人的T细胞。CAR-T就是改造过的T细胞，是更强大的T细胞，可以理解为“超级”T细胞。  此前，陈女士已经使用了许多治疗方法，但效果不是很好。另外，由于年纪大了，身体不好，很多治疗方法都不适用。 然而，CAR-T疗法仅仅一针、两个月，陈女士体内就发现不了癌细胞，症状完全缓解。 事实上，世界上第一个接受CAR-T细胞免疫治疗的患者艾米丽·怀特黑德在2012年接受了治疗，今年也迎来了无癌生存的第九年，这堪称医学上的奇迹。 CAR-T治疗与传统药物、单克隆抗体、小分子靶向药物相比具有更大的优势：一次注射，无需重复给药。 对于没有有效治疗的晚期淋巴瘤患者，传统的治疗方案只能存活大约半年。而CAR-T治疗总有效率可达80%左右，并带来持续缓解，其中近一半患者可存活4年以上，甚至有临床治愈的可能。 CAR-T作为突破性创新疗法，为特定肿瘤二、三线对传统治疗束手无策的患者带来从生命濒临终结到可能长期无病生存的治愈希望。 生命无价，“治愈的希望”赋予CAR-T内在核心价值，也正是它的神奇之处！ 120万一针的神药， 局限在哪里？ 虽然CAR-T治疗对于大多数人来说是比较陌生的，但它确实是当前肿瘤治疗领域的“网红”。CAR-T是一种“活的药物”，通过基因修饰激活人类免疫系统中T细胞的识别能力，使T细胞能够准确地检测癌细胞，并激活自身免疫以“清除”癌症。 目前，该疗法主要治疗血液系统肿瘤，比如白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤，治疗效果相对较好，但对其他癌症的效果还不确定。 CAR-T治疗目前在中国仅被批准用于复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤，不推荐用于新诊断的淋巴瘤患者。 一般情况下，并非所有淋巴瘤患者一开始都需要用到CAR-T治疗，因为初治患者有60%-70%可以通过一线标准治疗方式实现治愈。  此外，淋巴瘤患者也并非人人都能接受CAR-T治疗，譬如肿块很大的患者，容易引发肿瘤溶解综合征，又如肿瘤长在脑部，CAR-T治疗的风险也很大。 白血病和其他血液系统疾病的临床试验正在中国广泛开展，这将使更多的血液肿瘤患者在未来受益。另外，对于实体肿瘤，CAR-T治疗的临床效果不如血液肿瘤那么神奇。 因此，CAR-T细胞治疗在难治性的复发几率较高的血液肿瘤临床应用方面，具有非常大的潜力，但它并不是万能的，目前主要集中在血液肿瘤的治疗，实体肿瘤的临床应用效果还未得到有效证实。 值得注意的是，和其他抗癌药物一样，CAR-T疗法也有副作用，最主要的就是细胞因子风暴和神经毒性，目前总体上副作用是可控的。  鉴于CAR-T疗法治疗血液肿瘤的独到和神奇之处，但苦于其昂贵的价格，期待着通过医保谈判及患者援助计划、创新支付模式和商业保险等创新支付形式，来减轻患者支付压力。 最终携手让这种“治愈”新手段能够真正惠及大众，不仅成为患者“用得到”的治疗，更要成为患者“用得起”的治疗，让更多受疾病所累，徘徊在生命边缘的患者，切实享受到这一或将改写疾病结局的治疗方式带来的极具价值的一波红利。 |
|
|
