最简洁版解读 |《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》

11月19日，国家药监局药审中心（CDE）正式发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（下称《指导原则》），从患者需求角度出发，以期指导申请人在研发过程中，落实以临床价值为导向。

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要点1：真有效

《指导原则》中提出“新药研发应以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为更高目标”，明确指出了“'对照药’是体现新药临床价值的基础”，“应该关注阳性对照药是否反映和代表了临床实践中目标患者的最佳治疗选择”。

无论是此前的征求意见稿还是此番的正式文件，CDE在“对照药的选择”要求上并未发生变化，这不仅表明监管层面对目前抗肿瘤药物研发的临床设计要求提升的态度，也表明了监管层面对国内创新药研发的态度，并在一定程度上提升了创新药的研发门槛。

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要点2：真体贴

针对患者真正的临床需求出发，“鼓励在研发初期即考虑应用、设计和开发 PRO 工具，通过 PRO 了解患者需求，并为后续研发过程中充分、合理和科学地应用 PRO 工具打下基础。”

在针对儿童用药方面，增加了“鼓励研发单位开发针对儿童的剂型，尤其是低龄儿童，需考虑其吞咽能力及口味等”；针对老年人群，则增加了“考虑到老年人肝肾功能的退化，建议研发单位在对其所开发的药物在肝功能/肾功能对 PK 的影响有所掌握的前提下，进行老年人群用药的临床开发，确保老年人群的安全性。”

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要点3：真创新

本土创新药方兴未艾并行的是热门靶点、赛道的扎推重复。而继PD-1/L1抑制剂后，CAR-T领域也成为另一“红海”赛道。

业内普遍认为，随着《指导原则》正式执行，短期来看将加大药企新药开发的难度，打击了“伪创新”，细分领域的研发赛道或许将不会再像当前这般拥挤。而从中长期来看，在《指导原则》的指引下，势必将加速创新药领域的产能出清，引导企业实现“真创新”。