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潜心研究 我们将走的更远
撰文丨步步先生 来源丨干细胞者说 我们熟知，干细胞是具有组织再生修复能力的一类特殊细胞，在胚胎、胎盘、脐带或成人体内均有一定数量的存在。从理论上讲，人体的干细胞就像是一个未接受过任何专业训练的学生，具有从事各种职业的潜能，比如修复损伤组织细胞、替代损伤细胞的功能或刺激机体自身细胞的再生功能。然而目前，成体干细胞中好像只有造血干细胞把“干细胞”这件事做的很成功。 目前，自体或者异体造血干细胞移植已经成为很多血液系统疾病的重要治疗手段。其余干细胞疗法，也在摸索中前行。今天，步步先生就带你们了解一下我国干细胞临床研究和新药申报情况。 如果要进行干细胞临床研究，要先找符合资格的医院。首先是要三甲医院、卫健委批准的三甲医院、卫健委批准的有伦理审查的备案的三甲医院。目前为止国内，国家批准两批干细胞临床治疗研究医院共102家，军队系统的医院批准的共12家，一共114家机构。如附表所示。 这是满足干细胞临床研究的第一步，然后就是选择适应症，包括学术委员会的审核和伦理委员会的审核，再接着申报合适的临床研究项目。 截止目前，我国备案的干细胞临床研究项目已为数不少（其中不乏有多中心联合的项目）。干细胞临床治疗研究疾病涉及全身各大系统，如下表所示。涉及疾病包括：急性心梗、小儿脑性瘫痪、卵巢早衰、银屑病、间质性肺病、膝骨关节炎、帕金森病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、溃疡性结肠炎、骨修复、空鼻综合症、不孕症、狼疮性肾炎、视神经脊髓炎、薄性子宫内膜、COPD所致肺动脉高压、失代偿性乙型肝炎肝硬化、神经病理性疼痛、半月板损伤。 涉及的细胞种类包括：胚胎干细胞衍生细胞、神经干细胞、各种来源的间充质干细胞（脂肪、脐带、骨髓）、支气管基底层细胞。涉及的治疗方式包括：细胞单独使用、细胞联合材料使用，细胞联合药物使用。涉及的细胞来源：自体和异体。 国内按照临床研究进行的干细胞备案项目 小结：如果想尝试干细胞疗法，第一，需要靠谱的机构（至少要在通过备案项目的医院）;第二，需要适合的适应症（并非包治百病）。 干细胞新药申报的大门一直敞开着。2017年12月，当时的CFDA发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，再次明确细胞制品按药品评审程序进行注册和监管。再接着，在2018年在6月和9月和最近的11月，CDE承办了三项干细胞新药申请受理，分别是天津昂赛的“注射用间充质干细胞（ CXSL1800101 ）”与北京三有利的“人牙髓间充质干细胞注射液（CXSL1700137）”，还有刚刚上海西比曼的“CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液（CXSL1800109）”。总计12项（根据受理号），具体如下表。 涉及的细胞主要是各种来源的间充质干细胞（脐带、牙髓、骨髓、脂肪）。涉及的适应症主要是膝骨关节炎、克罗恩病、抗移植物宿主病等。 国内按照药品注册申报的干细胞产品 小结：第一，只是干细胞新药申报受理，并不是说现在就可以用于治疗。第二，如果以后在医院开展临床试验，会发出招募临床志愿者信息，届时可以申请入组参与治疗。 干细胞研究一直在各种不同声音的环境中持续发展。目前，我国相关法律法规要求医疗机构依法依规开展干细胞临床研究。但在自媒体时代，许多小的研究成果在很短时间内便被赋予了“神圣”的作用，很多尚未备案的医疗机构经常宣扬其所谓的干细胞“突破性”进展。这些逾越法规的做法，自然是市场人员的夸大宣传，甚至是无中生有。这些都可能会埋下巨大隐患。 Anyway，希望干细胞研究未来的路越来越顺利。希望从业者既不要过早的盲目宣布胜利，也不要过早的放弃一个有希望的治疗策略。静下心来，潜心研究，我们将走的更远！ 参考资料： [1] 国家药品监督管理局官方网站 [2] 国家卫生健康委员会官方网站 [3] 中国军网 [4] 国家食品药品监督管理总局药品审评中心 — END — 撰文：步步先生 本文系干细胞者说原创栏目“江湖论剑”系列，转载请注明作者和出处。 干细胞者说 - 科普 情怀 责任 - |
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