【原】速报 | 重磅PI3K抑制剂Umbralisib获FDA加速批准，边缘区和滤泡性淋巴瘤患者迎来福音

导语：

今日，美国FDA加速批准了Ukoniq（umbralisib，中文名：厄布利塞）上市。Ukoniq由TG Therapeutics（中文名：TG治疗公司）研发，为首款获批口服PI3Kδ和CK1ε抑制剂，主要用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

Ukoniq药物：

Ukoniq是TG治疗公司开发的新一代PI3Kδ抑制剂。PI3Ks是一类参与多种细胞功能（包括细胞增殖，存活，分化，细胞内运输和免疫）的酶。PI3K有四种亚型（α，β，δ，γ），其中δ型在造血干细胞中高表达，常与B细胞相关淋巴瘤有关。Ukoniq对PI3Kδ具有纳米级效力和高特异性。除此之外，Ukoniq还能独特地抑制CK1-ε，该作用可能具有直接的抗癌效果并且能起到调节与免疫介导不良事件有关的T细胞活性的作用。

临床试验：

TG治疗公司是一家专注于B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的新型疗法开发和商业化的生物制药公司。此前，TG 治疗公司此前曾提出Ukoniq和ublituximab的U2联合疗法，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）该疗法一经提出，便受到广大关注。而此次，Ukoniq在美国FDA加速批准上市，主要用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。

在临床试验中，使用Ukoniq治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者的客观缓解率（ORR）达到49%，包括16%的完全缓解率。在滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，客观缓解率（ORR）达到43%，中位DOR为11.1个月。

数据来源于TG Therapeutics官网

结语：

Ukoniq此前曾获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，通过了FDA的优先审评资格，还被FDA称为突破性疗法。本次上市或为边缘区淋巴瘤（MZL）患者和滤泡性淋巴瘤（FL）患者带来福音。