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二十年来第一个镰状细胞病的新疗法将在英国提供给患者，尽管英国国家健康和护理卓越研究所（National institute for Health and Care Excellence, NICE）尚未推荐在英国国家医疗服务体系（National Health Service, NHS）中常规使用。 Crizanlizumab是一种静脉注射药物，建议用于预防16岁或以上人群复发性镰状细胞危象的新选择。它可以单独使用，也可以与羟基脲一起使用。 NHS负责人Amanda Pritchard表示，该药物将在未来三年帮助多达5000人改善生活质量。并将在未来收集关于该药物的更多证据以解决不确定性。 一项双盲、随机、多中心试验表明，与使用或不使用羟基脲的最佳支持治疗相比，使用crizanlizumab的患者一年内镰状细胞危象较少。然而，NICE表示由于试验时间短，仅包括少数人使用许可剂量的药物，因此长期疗效尚不确定。 NICE还表示，该疗法的成本效益尚不确定，但很可能高于其认为的NHS资源的成本效益使用。然而，评估委员会表示，镰状细胞病患者对有效治疗的需求尚未得到满足，而且由于镰状细胞病在非洲或非洲加勒比家庭出身的人中更为常见，他们的治疗效果往往比其他种族的人差，因此使用crizanlizumab可能有助于解决这些不平等问题。 NICE卫生技术评价中心主任Meindert Boysen补充说：“镰状细胞病可能是一种使人虚弱的疾病，对患者的生活质量有着巨大的影响。然而，镰状细胞病的治疗多年来一直受到限制，而且对那些生活受到疾病影响的患者一直缺乏治疗。” “Crizanlizumab是一种创新的治疗方法，可能会改善数百名患者的生活，我们很高兴推荐它作为二十年来镰状细胞病的第一种新治疗方法。我们还不知道其益处是否会转化为长期结果，我们期待着看到收集到的数据将揭示其对未来的好处。” 推荐 · 阅读
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