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全球血液治疗学公司(GBT)12月17日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Oxbryta®(voxelotor)片剂的补充新药申请(sNDA)，用于治疗镰状细胞病(SCD)4至12岁以下的儿童。该批准扩大了先前批准的Oxbryta 用于治疗12岁及以上患者的SCD。 另外，FDA还批准了GBT单独的口服混悬液用Oxbryta (voxelotor)片剂新药申请(NDA)，这是一种新的每日一次的可分散片剂剂型，适用于4岁至12岁以下的患者以及吞咽整粒片剂有困难的老年患者。 此前于2019年，FDA已加速批准Oxbryta片剂用于治疗成人和 12 岁及以上儿童的 SCD。 此次对sNDA的批准是基于开放标签2a期HOPE-KIDS 1研究(GBT440-007)的数据，该研究显示，使用Oxbryta分散片配方进行体重治疗可使血红蛋白快速、持续改善。还证明了溶血(或红细胞破坏)同时减少。该研究详细数据发表于2021年6月份的欧洲血液学协会大会上。 
解决镰状细胞病疾病根本原因镰状细胞病(SCD)是一种终生遗传的罕见血液疾病，它会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，可将氧气输送到全身的组织和器官。由于基因突变，患有 SCD 的个体会形成异常血红蛋白，称为镰状血红蛋白。 通过称为血红蛋白聚合的过程，红细胞变成镰状——脱氧、新月形和僵硬。镰状过程会导致溶血性贫血（由于红细胞破坏导致血红蛋白低）以及毛细血管和小血管阻塞，从而阻碍血液和氧气在全身的流动。向组织和器官输送的氧气减少会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆的器官损伤。SCD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征、无症状和明显的中风等严重问题。 Oxbryta是第一个也是唯一一个获得批准的直接针对镰状血红蛋白聚合的药物，这是 SCD 中红细胞形成镰状和破坏的根本原因。 
Oxbryta作用机制根据患者的年龄、体重和吞咽药片的能力，Oxbryta现在将有两种剂型可供4岁及以上的患者服用:500mg片剂和300 mg分散片。分散片形式包含葡萄调味料，旨在分散于室温透明饮料中，便于吞咽(如饮用水或透明苏打)，使难以吞咽整粒药片的患者，尤其是年幼儿童更容易服用Oxbryta。 这是一种每日一次的口服疗法，用于镰状细胞病（SCD）患者。Oxbryta 通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用。由于含氧镰状血红蛋白不会聚合，因此 Oxbryta 抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞的镰状化和破坏，导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者面临的主要病理。通过解决溶血性贫血和改善全身氧气输送，GBT认为Oxbryta有可能改变SCD的病程。 参考来源：U.S. FDA Approves Supplemental New Drug Application for Expanded Indication of Oxbryta® (voxelotor) for Children as Young as 4 Years of Age with Sickle Cell Disease 注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 |
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