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前言：懒人公众号又很久没有更新了。最近经常被同行们问及的一个问题是：神经内分泌肿瘤如何做临床研究？作为一个临床医生，必须从临床寻找研究切入点，这样做出来的研究才有临床意义。因此我想把2020年我们团队的几篇临床研究文章摘要跟各位感兴趣的同行做一个分享。 第一篇要分享的文章：基于内镜下表现构建的用于指导直肠神经内分泌瘤管理的新型评分系统（发表于Endoscopy 2020）。 这篇文章的切入点来自于我在临床看直肠神经内分泌肿瘤的经验。所有直肠神经内分泌肿瘤病人都会带着一张肠镜报告来就诊，普通肠镜下面，最直观的我们可以看到肿瘤的大小，长成什么模样，表面什么情况，根据这些最基本的信息我会给病人做一个预判，判断这个肿瘤大致可能侵犯到了哪一层，有没有淋巴结和远处转移的风险，哪怕没有超声肠镜或者放大内镜这些更复杂的肠镜技术，我的临床判断准确率都很高。那么就提出值得研究的临床问题了：我们是否能够用普通肠镜下这几个人人会看的图像特点，构建一个简单的评分模型，用于协助临床医生判断直肠神经内分泌肿瘤的进展程度，进行相应的临床管理，特别是能否进行内镜下切除？以下就是本研究的摘要： 高分化的直肠神经内分泌瘤的发病率在不断上升，但对于直肠神经内分泌瘤的最佳治疗策略，目前仍存在较多疑问。在消化内科领域，过去的研究往往仅关注直肠神经内分泌瘤的内镜下切除术式对于患者预后的影响。然而，肠镜检查是直肠神经内分泌肿瘤的重要也是必行的检查之一，其对于患者后续管理的作用却没有得到足够的重视。既往小样本研究提示，直肠神经内分泌瘤内镜下特征可能与肿瘤的恶性生物学行为相关，但如何利用这些内镜下特征指导临床医生对于患者的管理，目前尚无研究。为此，中山大学附属第一医院消化内科陈洁教授团队开展了一项研究，旨在通过回顾性分析单中心大样本数据，明确直肠神经内分泌瘤内镜下表现与进展性疾病（肿瘤浸润至固有肌层或存在淋巴结/远处转移）的关系，并基于此构建基于内镜下表现的进展性疾病评分系统。 该研究共收集309例资料完整的病人，随机将数据集分为训练集（70%）和验证集（30%）。在训练集中，多因素logistic回归分析提示肿瘤大小（分为<1cm、1-2cm和≥2cm）、肿瘤形状（分为无蒂型、亚蒂型与扁平/蕈伞样）与粘膜表面情况（光滑、凹陷和糜烂/溃疡）是进展性疾病的独立风险因素。随后，这三种内镜下表现被整合进一个多因素logistic回归分析模型，分别赋予评分，肿瘤大小<1cm、1-2cm和≥2cm赋予评分0分、76分和100分；无蒂型、亚蒂型与扁平/蕈伞样赋予评分0分、34分和75分；黏膜表面光滑、凹陷和糜烂/溃疡评为0分、21分及86分。用此三项分数之和作为总分来预测进展性疾病。 在训练集中，肿瘤的内镜下评分能较准确预测进展性疾病（AUC, 0.953; 95%CI，0.915-0.991; P<0.001）。以110分作为最佳截断值，该评分系统在训练集中用于预测进展性疾病的灵敏度、特异度以及准确度分别为91.2%、91.7%和91.0%。在验证集中，该评分系统的AUC达到0.960（95%CI，0.905-1.000），以110分作为截断值用于预测进展性疾病的灵敏度、特异度以及准确度分别为92.5%、91.3%和92.9%。此外，该内镜评分也与患者的临床病理特征有关，对于评分<110分的病人而言，多数病理分级为G1级、仅侵犯粘膜层或粘膜下层，并且转移率较评分≥110分明显较低。最后，该研究发现，该内镜评分同样与患者无疾病生存期(disease-free survival, DFS)和总生存(overall survival, OS)相关，评分≥110分的患者的DFS及OS更差。 综上，该研究发现肿瘤大小、肿瘤形状与粘膜表面情况与进展性疾病密切相关，并提出了一个基于内镜下肿瘤表现的新的评分系统。该评分系统可以较准确地预测直肠神经内分泌瘤进展性疾病，并与患者预后密切相关。因此，该评分系统对于临床医生，尤其是内镜医生而言，可提供较多参考。有助于在肠镜检查中发现直肠神经内分泌肿瘤后，判断患者的肿瘤是否可以直接内镜下切除还是需要进一步超声内镜和影像学检查排除进展性疾病。
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来自： zhaozhaozhao3 > 《间质瘤和神经内分泌肿瘤》
