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原创文章，未经许可，请勿转载 新制剂的出现往往意味着患者有了新的治疗选择，2021年美国食品和药物管理局（FDA）总共批准了50款新的分子实体和新的治疗性生物制剂（该清单不包含疫苗、过敏性产品、血液制品、血浆衍生物、细胞和基因治疗产品和生物制品评估和研究中心于2021年批准的其他产品）。具体有哪些让我们一起来了解一下吧！ 1. Verquvo（vericiguat，维利西呱片） 2021年1月19日，美国FDA批准Verquvo用于治疗射血分数＜45%的有症状的慢性心力衰竭患者，降低发生恶化心力衰竭事件（定义为：心力衰竭住院或在未住院的情况下接受门诊静脉[IV]利尿剂治疗心力衰竭）后的心血管死亡和心衰住院的风险。Verquvo是FDA在2021年批准的首款新药，也是首个治疗慢性心力衰竭恶化患者的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。Verquvo每日口服一次，推荐起始剂量为2.5mg。 2. Cabenuva(cabotegravir/rilpivirine） 2021年1月21日，FDA批准Cabenuva（cabotegravir和rilpivirine，可注射制剂）上市，用于治疗接受抗逆转录病毒治疗后出现病毒学抑制的成人HIV-1感染患者，这些患者无失败治疗史，对卡博特韦或利匹韦林均无已知或疑似耐药性。 Cabenuva是美国FDA批准的首个只需每月给药一次用于HIV感染成人患者的完整注射方案。 3. Lupkynis（voclosporin） 2021年1月22日，FDA批准Lupkynis伏环孢素联合免疫抑制疗法治疗成人活动性狼疮肾炎（LN）。这是FDA批准的第一个治疗狼疮肾炎口服疗法。 4.Tepmetko （tepotinib，特泊替尼） 2021年2月3日，FDA加速批准Tepmetko用于治疗用于治疗不可切除、MET外显子14跳跃突变的晚期或复发性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。Tepotinib是全球首个获批上市的针对c-Met单靶点的口服抑制剂，每次500mg，每天一次，餐后口服。 5. Ukoniq（umbralisib） 2021年2月5日，美国FDA加速批准Ukoniq上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。推荐剂量为800mg，每日口服一次，与食物同服。 6. Evkeeza（evinacumab） 2021年2月11日，FDA批准Evkeeza上市，和其它降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的疗法联用，用于治疗12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。Evkeeza是FDA批准的首款结合并阻断ANGPTL3（血管生成素样蛋白3）功能的靶向疗法。 7. Cosela（trilaciclib） 2021年2月12日，FDA批准Cosela，用于广泛期非小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，在接受含铂/依托泊苷的化疗方案或含拓扑替康的化疗方案之前给药，以降低化疗诱导的骨髓抑制的发生率。Cosela是全球首款也是唯一一款可降低化疗诱导的骨髓抑制发生率的骨髓保护疗法，能够为接受化疗的ES-SCLC患者提供骨髓保护作用。推荐剂量为240mg/m2。 8. Amondys 45（Casimersen） 2021年2月25日，FDA批准反义寡核苷酸疗法Amondys 45上市，用于治疗外显子45跳跃基因突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Amondys 45成为继Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，第3个在美国获批的 RNA外显子跳跃突变DMD的反义寡核苷酸疗法。每周一次，每公斤体重30毫克。 9. Nulibry（fosdenopterin） 2021年2月26日，FDA批准Nulibry上市，用于降低因A型钼辅因子缺乏（MoCD）导致的死亡风险。Nulibry是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法。 10. Pepaxto（melphalan flufenamide，美法仑氟苯酰胺） 2021年2月26日，美国FDA加速批准Pepaxto上市，与地塞米松联用，用于治疗已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性的复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。Pepaxto是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物，推荐剂量为在每个28天治疗周期的第1天，静脉注射40mg（30分钟内），并与地塞米松联用。 11. Azstarys
2021年3月2日，美国FDA批准一日1次口服胶囊Azstarys上市，用于治疗6岁以上的注意力缺陷多动障碍（ADHD）儿童患者。Azstarys是首款包含d-哌甲酯“前药”（Prodrug）的ADHD新型缓释疗法，能够在起效迅速的同时，长时间维持疗效。 12. Fotivda（tivozanib，替沃扎尼）
2021年3月10日，美国FDA批准Fotivda上市，用于治疗复发/难治性晚期肾细胞癌（RCC）成年患者，他们已经接受过2种以上前期全身性疗法。Fotivda是一种口服VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），推荐剂量为1.34mg，每天一次，有或没有食物，治疗21天，然后停药7天（28天周期），直至疾病进展或不可接受的毒性。 13. Ponvory（ponesimod）
2021年3月18日，Ponvory获得FDA批准，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者，包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发性进展型疾病。这是一种每日一次的口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，是FDA批准的首个也是唯一一个与已确定的口服对照药物相比研究的口服疾病修饰疗法。 14. Zegalogue（dasiglucagon，达西格列酮）
2021年3月22日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Zegalogue用于治疗年龄在6岁及以上儿童和成人糖尿病患者的严重低血糖。这是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。6岁及以上的成人和儿童患者的剂量为0.6 mg。 15. Qelbree（viloxazine，维洛沙嗪缓释胶囊）
2021年4月2日，FDA批准Qelbree缓释胶囊上市，用于治疗6-17岁的儿科患者中注意力缺陷多动障碍（ADHD）。Qelbree是十年来首款治疗ADHD的非兴奋剂（non-stimulant）疗法。 16. Nextstellis（屈螺酮和雌甾醇复方片剂）
2021年4月15日，美国FDA批准Nextstellis复方片剂用于预防怀孕。Nextstellis是首款包含雌甾醇（estetrol, E4）的避孕药物，也是美国FDA超过50年来首次批准的1款新的雌激素。 17. Jemperli（dostarlimab）
2021年4月22日，美国FDA宣布，加速批准由葛兰素史克（GSK）公司开发的抗PD-1抗体Jemperli上市，治疗接受含铂化疗后疾病进展，且携带错配修复缺陷（dMMR）DNA修复异常的复发或晚期子宫内膜癌患者。Jemperli是一款人源化抗PD-1单克隆抗体，推荐剂量为前四剂：每3周500毫克；第4剂后第3周开始的后续剂量（第5剂起）：每6周1600毫克。 18. Zynlonta（loncastuximab tesirine-lpyl）
2021年4月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Zynlonta，用于治疗已接受过2种或多种系统疗法的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、起源于低级别淋巴瘤和高级别细胞淋巴瘤的DLBCL。Zynlonta是一种靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），Zynlonta是第一个也为唯一一个CD19靶向ADC。 19. Empaveli（pegcetacoplan）
2021年5月14日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Empaveli，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Empaveli是第一个也是唯一一个获得监管批准的C3靶向疗法，该药适用于：（1）先前没有接受过治疗的PNH成人患者；（2）先前接受过C5抑制剂Soliris（eculizumab）和Ultomiris（ravulizumab）的PNH成人患者。 20. Rybrevant（amivantamab-vmjw）
2021年5月21日，美国食品和药物管理局（FDA）批准EGFR-MET双特异性抗体Rybrevant，用于治疗在接受含铂化疗失败后病情进展、EGFR基因外显子20插入突变阳性（EGFRex20ins+）的转移性非小细胞肺癌（mNSCLC）成人患者。Rybrevant是第一个获监管批准治疗EGFR外显子20插入突变阳性NSCLC的靶向疗法，推荐剂量为＜80kg，1050 mg；≥80kg，1400 mg，静脉注射给药。  抓紧报名丨添加请备注：00784 21. Pylarify（piflufolastat F18） Pylarify是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的放射性氟化小分子显像剂。2021年5月26日，FDA批准Pylarify用于疑似转移患者（初始决定性治疗的候选者）和疑似复发患者（根据升高的血清前列腺特异性抗原[PSA]水平确定）的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变的PET扫描。 22. Lumakras（Sotorasib，索托拉西布）
2021年5月28日，美国FDA加速批准KRAS G12C抑制剂Lumakras上市，用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。Sotorasib是在长达40多年KRAS突变癌蛋白研究之后，全球首个成药的KRAS G12C抑制剂。推荐剂量:每日一次，口服960mg。 23. Truseltiq(infigratinib，英菲格拉替尼)
2021年5月28日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Truseltiq，用于治疗先前接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。Truseltiq是一种口服、ATP竞争性、选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂。Truseltiq的推荐剂量为125mg，每天口服一次，连续用药21天，停药7天，28天为一个治疗周期。 24. Lybalvi（olanzapine/samidorphan）
2021年5月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Lybalvi，用于治疗：（1）精神分裂症成人患者；（2）双相I型障碍成人患者。这是一款新型、每日一次的非典型抗精神病药物。Lybalvi是由一种已上市的抗精神病药物奥氮平（olanzapine）和一种新颖的新分子实体samidorphan（新型选择性μ-阿片受体拮抗剂）制成的一种双层片剂。 25. Brexafemme（Ibrexafungerp）
2021年6月1日，美国FDA批准创新口服葡聚糖合成酶抑制剂Brexafemme上市，用于口服治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）也称为阴道酵母菌感染。该药是一种广谱的IV/口服抗真菌药物，是20多年来首个治疗阴道酵母菌感染的口服非唑类药物，推荐剂量为每日两次，每次300mg。 26. Aduhelm(Aducanumab，阿杜那单抗)
2021年6月7日，美国FDA批准Aβ淀粉样蛋白抗体 Aduhelm用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）患者。Aducanumab是第1个也是目前唯一一个，通过减少大脑中的淀粉样蛋白沉积来解决该疾病的明确病理的阿尔茨海默病(老年痴呆)的治疗方法。推荐的维持剂量为10 mg/kg，静脉输注，每四周一次，每次约1小时。 27. Rylaze （asparaginase erwinia chrysanthemi(recombinant)- rywn，天冬酰胺酶菊花（重组）-rywn）
2021年6月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准 Rylaze ™用作用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的儿童和成人患者的急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或淋巴细胞淋巴瘤 (LBL) 的多药化疗方案，适用于 1 个月及以上的儿童和成人患者。推荐剂量为25 mg/m²，每48小时肌内给药一次。 28. Kerendia（finerenone，非奈利酮）
2021年7月9日，美国FDA批准Kerendia上市用于降低患有2型糖尿病（T2D）伴慢性肾病（CKD）成人患者估算的肾小球滤过率(eGFR)持续下降、终末期肾病、心血管疾病死亡、非致死性心肌梗死和因心力衰竭住院的风险。推荐的起始剂量为10 mg或20 mg，每日口服一次。 29.Winthrop（fexinidazole，非昔硝唑）
2021年7月16日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Winthrop，作为第一种全口服治疗药物，用于6岁及以上、体重至少20公斤的患者，治疗2个阶段的布氏冈比亚锥虫昏睡病（human African trypanosomiasis，HAT，人类非洲锥虫病）。Winthrop是一种5-硝基咪唑衍生物，该药是一种DNA合成抑制剂，是第一个治疗人类非洲锥虫病（HAT或昏睡病）的全口服制剂。 30. Rezurock（Belumosudil）
2021年7月16日，美国FDA批准Rezurock 200 mg 每日1次 (QD)，用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD）患者，这些患者已经接受过2种前期全身性治疗。Rezurock是目前第1个也是唯一1个ROCK2抑制剂。 31. Bylvay（Odevixibat，奥维昔巴特）
2021年7月20日，美国FDA批准Bylvay上市，用于在所有亚型的进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者中治疗瘙痒的药物。Bylvay是首个获批用于PFIC中治疗瘙痒的药物，推荐剂量为40mcg/kg，每天一次，早上随餐服用。 32. Saphnelo(Anifrolumab-fnia)
2021年7月30日，FDA批准Saphnelo上市，用于治疗中度至重度系统性红斑狼疮(SLE)成年患者。Saphnelo是首款获批的I型干扰素受体拮抗剂，也是十多年来唯一一款针对系统性红斑狼疮患者的新疗法。推荐剂量为每4周一次静脉输注300毫克，每次30分钟。 33. Nexviazyme（avalglucosidase alfa-ngpt）
2021年8月6日，美国FDA批准Nexviazyme，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物，有助于减轻糖原的累积。≥30kg，推荐剂量为每两周20mg/kg（实际体重）；<30kg，推荐剂量为每两周40mg/kg（实际体重）。 34. Welireg（belzutifan）
2021年8月13日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Welireg（belzutifan），该药是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，用于治疗希佩尔·林道综合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL综合征，VHL病）成人患者，这些患者不需要立即手术、需要治疗与VHL综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。Welireg是美国FDA批准的第一款HIF-2α抑制剂疗法，每次120mg，每日一次，口服，随餐或不随餐。 35. Korsuva（difelikefalin）
2021年8月23日，美国FDA批准Korsuva上市，用于治疗与接受血液透析的成人慢性肾脏疾病相关的中度至重度瘙痒。Korsuva 是 FDA 批准的第一个也是唯一一个用于治疗瘙痒症的药物，推荐剂量为0.5 mcg/kg。 36. Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH，隆培促生长素）
2021年8月25日，美国食品和药物管理局（FDA）批准每周一次长效生长激素Skytrofa（lonapegsomatropin-tcgd，TransCon hGH，隆培促生长素），用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD），具体为：年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍（growth failure）的儿科患者。Skytrofa是第一个治疗儿童GHD的长效生长激素产品，每周注射一次，该药是美国FDA批准的第一个可在一周内持续释放somatropin（生长激素）的产品。 37. Exkivity(Mobocertinib，莫博替尼)
2021年9月15日，美国FDA加速批准Exkivity 上市，用于治疗携带EGFR 20号外显子插入突变并且接受铂类药物化疗后疾病进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Mobocertinib是美国批准的首个针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。推荐剂量：160mg每天一次口服，有或没有食物。 38. Tivdak（Tisotumab vedotin-tftv）
2021年9月20日，美国食品和药物管理局 (FDA) 加速批准TIVDAK™，用于治疗在化疗中或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌成人患者。TIVDAK™是宫颈癌的第一个也是目前唯一一个获批的抗体药物偶联物(ADC)。推荐剂量为2 mg/kg（最大剂量为200 mg），通过静脉输注给药，需要超过30分钟，每3周1次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 39. Qulipta（Atogepant）
2021年9月28日，美国食品和药物管理局（FDA）批准QULIPTA™为发作性偏头痛的成人预防性治疗。QULIPTA是目前第1个也是唯一1个专门用为预防性治疗偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。 40. Livmarli（maralixibat）
2021年9月29日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Livmarli口服液，该药每日口服一次，用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。Livmarli是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，将为ALGS治疗模式带来一个有意义的转变。推荐剂量为380微克/千克，每日一次，在一天的第一餐前30分钟服用；起始剂量为190微克/千克，每天口服一次，一周后应增加至380微克/千克，视耐受性而定。 41. Tavneos (avacopan)
2021年10月7日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tavneos 上市，用于治疗严重的活动性抗中性粒细胞胞浆自身抗体(ANCA)相关性血管炎(肉芽肿病伴多血管炎[GPA]和显微镜下多血管炎[MPA])的成人患者，与包括糖皮质激素在内的标准疗法联合使用。Tavneos是一款口服给药的选择性补体C5a受体抑制剂，推荐剂量为30mg(三粒10mg胶囊)，每日两次，随餐服用。 42. Scemblix（asciminib）
2021年10月29日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scemblix用于治疗慢性髓性白血病（CML）的2种不同适应症：（1）加速批准Scemblix，用于治疗先前接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）完全批准Scemblix，用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。Scemblix是FDA批准的第一种通过与BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）结合而起作用的CML疗法。 43. Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）
2021年11月12日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft），用于治疗真性红细胞增多症（PV）成人患者。Besremi是美国FDA批准的第一种治疗PV的药物，无论患者有无治疗史均可使用。此外，Besremi也是第一种专门批准用于治疗PV的干扰素疗法。 44. Voxzogo（vosoritide，伏索利肽）
2021年11月19日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准注射用Voxzogo，用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺（生长板）的软骨发育不全儿童患者，可促进线性生长。Voxzogo是 FDA 批准的首个治疗儿童软骨发育不全的药物，是一种每日注射一次的C 型利钠肽 (CNP) 类似物，代表了一类新的治疗方法，可作为 FGFR3 下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。 45. Livtencity（maribavir，马利巴韦）
2021年11月23日，美国FDA批准抗病毒疗法Livtencity（maribavir）上市，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）后成人或12岁以上儿童患者的难治性巨细胞病毒（CMV）感染。这些患者对已有针对CMV的抗病毒疗法无效。成人和儿科患者(12岁及以上，体重至少35kg)的推荐剂量为400mg(两片)，每日两次，饭前饭后均可。 46. Cytalux(pafolacianine) 2021年11月29日，美国FDA批准了一种新的成像药物Cytalux(pafolacianine)，可以帮助外科医生在手术中识别卵巢癌病变。Cytalux是一种诊断剂，在手术前以静脉输注的形式给药，旨在提高对难以发现的卵巢癌组织的定位能力。 47. Tezspire（tezepelumab-ekko）
2021年12月17日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tezspire（tezepelumab-ekko），作为一种附加维持疗法，用于治疗年龄≥12岁的严重哮喘儿科患者和成人患者。Tezspire是治疗严重哮喘的一款首创（first-in-class）生物制剂，通过阻断胸腺间质淋巴细胞生成素（TSLP），在炎症级联反应的顶端发挥作用。 48. Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）
2021年12月17日，美国FDA批准“first-in-class”疗法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）成人患者。Vyvgart是第一个也是唯一一个获监管批准的FcRn拮抗剂，将为gMG患者带来一种首创的靶向疗法。 49. Leqvio（inclisiran）
2021年12月22日，美国食品和药物管理局(FDA)批准Leqvio上市，这是首个也是唯一一个用于降低低密度脂蛋白胆固醇（也被称为坏胆固醇或LDL-C）的小干扰RNA (siRNA)疗法，一年两次（在初始剂量和三个月时各一次后）。 50. Adbry（tralokinumab）
2021年12月27日，美国FDA批准IL-13抑制剂Adbry（tralokinumab），用于治疗18岁或以上、疾病无法通过局部处方疗法充分控制或治疗的中重度特应性皮炎成人患者。Adbry是一款与IL-13高亲和力结合的全人源化单克隆抗体。它不但能够阻断IL-13与IL-13Rα1的结合，还能够阻断IL-13与IL-13Rα2的结合。 2021年可谓是最创新的一年，尽管新冠疫情还在肆虐，威胁着全球人民的生命和健康，但医疗科技仍在不断进步，希望2022年我们能共同见证更多的创新疗法，为患者带来新的治疗选择！ 参考资料: https://www./drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021 |
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