 回望2021，新冠疫情依旧肆虐。生物医学虽遭受波折，但前进的步伐从未停止，甚至成为了衡量一个国家医学发展水平的重要标志，今天，挑选出今年该领域意义重大的10项重大事件，供大家参考。 细胞治疗儿童扩张型心肌病获得进展 日本研究团队启动了心肌球来源细胞治疗儿童扩张型心肌病的临床试验，共涉及到5名儿童患者。在注射心肌球来源细胞一年后，患者没有出现严重副作用，且心脏功能有改善的迹象。移植的细胞分泌的小囊泡中富含miRNA，可以阻止损伤诱导细胞对心脏组织造成进一步损害，还诱导干细胞分化为功能正常的心肌细胞，从而开始再生过程。 CAR-M疗法首次应用于人体研究，目标是HER2阳性实体瘤 3月18日，临床阶段的生物制药公司CARISMA Therapeutics宣布，已在I期多中心临床试验（NCT04660929）中完成其嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法CT-0508首例患者给药。CT-0508是一种人表皮生长因子受体2（HER2）靶向的CAR-M疗法。这项临床试验代表了基因治疗发展的一个关键里程碑，因为这是CAR-M疗法首次用于人体研究。“CAR-M可以进入实体肿瘤，在恶性肿瘤环境中生存，吞噬表达抗原的癌细胞，并引发持久的适应性免疫应答。”  首款靶向BCMA的CAR-T疗法获FDA批准 3月26日，FDA已批准Abecma (ide-cel)作为首款B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。这些患者既往经过4线及以上包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体的治疗。这款CAR-T产品也是继葛兰素史克（GSK）抗体偶联药物Blenrep之后全球批准的第二款BCMA靶向药物。 干细胞治疗改善新冠重症患者肺损伤 王福生院士团队在Nature子刊《信号转导与靶向治疗》上发表了脐带间充质干细胞治疗重症新冠肺炎患者的II期期临床试验结果。脐带间充质干细胞加速了COVID-19重症患者肺实性病变的消退，使用脐带间充质干细胞作为COVID-19患者标准治疗方法的辅助疗法是一种可行的选择。 自体毛囊体外扩增再生种植术可使头发可达到完全覆盖的效果 2021中国（武汉）干细胞创新发展新技术新成果临床推广与应用高峰论坛上，华科同济干细胞联合湖北省再生医学研究院发布了自体毛囊体外扩增再生种植技术。该技术通过使用自体少量健康毛囊体外扩增，培养出数十亿具有促进毛囊新生和修复作用的毛囊干细胞和毛乳突细胞，构成毛囊元基进行再生种植。毛囊元基可以分泌多种细胞因子和营养因子，激活静息毛囊干细胞，使毛囊再生，促进新头发的生长；同时毛囊元基自身也会形成新的毛囊，使毛发加密。相较于传统药物疗法和植发疗法，自体毛囊体外再生种植技术因强大的再生功能而具有更加持久的效果，临床效果显著。对于无法应用传统植发手术的6级以上的脱发人群，该技术产生的新生头发可以完全覆盖脱发区域。 NK细胞+先天细胞衔接器治疗晚期霍奇金淋巴瘤，ORR达100% 4月10日，在今年AACR年会上，德国临床阶段肿瘤免疫学公司Affimed报道了脐带血来源NK细胞联合先天细胞衔接器（ICE®）AFM13 （CD16A/CD30）治疗CD30阳性淋巴瘤。AFM13结合NK细胞治疗霍奇金和非霍奇金淋巴瘤的 I/II期研究中期临床积极结果：在推荐的II期剂量水平（1×108个预结合AFM13的cbNK细胞/kg）治疗的12例患者（11例霍奇金淋巴瘤）中，100%的患者在第一个治疗周期后有应答，其中5例（42%）CR和7例（58%）PR。安全性良好。 中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品 6月22日，中国国家药监局（NMPA）公示，复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液（代号：FKC876）正式获得批准。这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。 本次上市申请的适应症为：用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。 TAC-T细胞疗法完成首例患者给药 9月20日，致力于开发新型工程化T细胞疗法的生物制药公司Triumvira Immunologics宣布，其T细胞抗原偶联剂（TAC）T细胞疗法TAC01-HER2已在临床试验TACTIC-2中完成首例患者给药。Triumvira总裁兼首席执行官Paul Lammers表示：“尽管CAR-T细胞疗法在治疗血液系统恶性肿瘤方面取得了进展，但实体瘤中仍有大量患者需要安全有效的疗法。这一临床试验的启动是Triumvira的一个重要里程碑，也是为我们的TAC技术建立临床概念验证的机会。” CAR-NK细胞疗法进入关键临床 据美国临床试验数据库（ClinicalTrials.gov），11月22日武田（Takeda）发起一项关键性的II期开放标签多中心临床研究（NCT05020015），旨在评估其CAR-NK细胞疗法TAK-007治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤成人患者的安全性和疗效。该试验将在全球范围内进行，拟招募约242例患者，预计2029年10月26日完成。TAK-007是一种脐带血来源的“装甲”IL-15的CD19靶向CAR-NK细胞疗法，用于治疗CD19阳性B细胞恶性肿瘤。其来源于健康供体，因此可以提前制造并储存以供现货使用。 通用型T细胞疗法首次进入监管审评阶段，显著提高患者生存率 11月30日，AtaraBiotherapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已经接受了T细胞免疫疗法tabelecleucel（tab-cel，一款即用型同种异体T细胞免疫疗法）的上市许可申请（MAA），用于治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD）。新闻稿指出，这是全球首款接受监管机构审评的即用型同种异体T细胞疗法。 |
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