  本周有两项重磅批准信息，均与大名鼎鼎的“明星药”普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，也就是大家耳熟能详的“明星药”BLU-667）有关。但除了BLU-667以外，本周还有很多非常重要的批准信息，大家跟小汇一起来看看吧。 8月31日 FDA授予Melphalan Flufenamide治疗难治性骨髓瘤优先审查资格 8月的最后一天，Oncopeptides公司发布的公告称，FDA已经宣布授予Melphalan Flufenamide优先审查资格，与地塞米松联合用于治疗多发性骨髓瘤成年患者，患者应至少接受过一种1中蛋白酶体抑制剂、1中免疫调节剂和1中抗CD38单克隆抗体的治疗无效或病情进展。 该批准基于关键的Ⅱ期HORIZON试验（NCT02963493）中的数据，试验结果显示，Melphalan Flufenamide+地塞米松的联合疗法治疗难治性多发性骨髓瘤患者，整体缓解率达到26%。 9月1日 FDA授予口服紫杉醇+Encequidar治疗转移性乳腺癌优先审查资格 根据Athenex公司发布的公告称，FDA已经宣布授予口服紫杉醇+Encequidar优先审查资格，用于治疗转移性乳腺癌患者。 该批准基于关键的Ⅲ期临床试验结果，试验对比了口服紫杉醇+Encequidar与静脉注射紫杉醇单一疗法的疗效。其结果显示，采用口服紫杉醇联合用药方案，患者整体缓解率达到36%，而静脉注射紫杉醇方案治疗，患者的整体缓解率为24%。试验还证实，采用口服紫杉醇联合用药方案的患者，缓解持续150天以上的概率是静脉注射紫杉醇方案的2.5倍。 9月2日 FDA批准口服阿扎胞苷治疗急性髓性白血病 2020年9月2日，FDA宣布批准口服阿扎胞苷（Oral Azacitidine，Onureg，CC-486）上市，用于急性髓细胞白血病成年患者的持续治疗，患者在强化诱导化疗后达到完全缓解，或在达到完全缓解时血液检查指标未完全恢复、但无法继续接受强化治愈性治疗方案。 该批准基于关键的Ⅲ期QUAZAR AML-001试验的数据，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷将患者的中位总生存期延长了9.9个月。试验结果显示，中位随访41.2个月时，接受口服阿扎胞苷治疗的患者中位总生存期为24.7个月，中位无复发生存期为10.3个月；而接受安慰剂的患者中位总生存期为14.8个月，中位无复发生存期为4.8个月。 9月5日 FDA批准普雷西替尼治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者 2020年9月5日，FDA宣布批准普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，BLU-667）上市，用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。这是继塞尔帕替尼之后的第二款获批用于治疗非小细胞肺癌的RET抑制剂药物。 BLU-667的非小细胞肺癌适应症的批准基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW试验的结果。其结果显示，治疗87例曾接受过铂类化疗的非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到57%，其中完全缓解率5.7%；中位缓解持续时间尚未达到，但缓解持续时间最短的患者，也已经持续了15.2个月以上。治疗27例未经治疗的初治患者，BLU-667的整体缓解率达到70%，其中完全缓解率11%。 |
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