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2月27日，在第15个国际罕见病日来临之际，致力于“通过增长使世界更美好”的全球增长咨询公司——弗若斯特沙利文携手北京病痛挑战公益基金会发布《2022中国罕见病行业趋势观察报告》。 该《报告》旨在回顾梳理中国罕见病在诊疗、用药、保障及创新服务等方面的发展，概述这一领域在过去面临的问题和取得的进步，并对中国罕见病综合服务体系提出展望，希望对中国罕见病领域的政策制定者、倡导者、相关机构和从业者、患者和家属、以及广大社会关注人群有所助益。
沙利文大中华区合伙人兼董事总经理毛化先生发表主题演讲时指出，近年来罕见病药物获批数量增长，在中国明确注明罕见病适应症的药物有 87 种，涉及 43 种罕见病，其中，截至 2021 年底国家医保谈判后，已有 58 种药物纳入国家医保，覆盖 29 种罕见病，中国患者的用药曙光已经出现。 另一方面，毛化先生认为，我国可以借鉴国外法规体系，逐步完善我国罕见病药物研发及保障体系。虽然国家对罕见病群体关注日益提高，出台了一系列支持性政策，如鼓励罕见病药物研发，对罕见病药品优先审评审批、提供税收优惠等，但整体而言，目前中国仍没有像《孤儿药法案》类似的纲领性立法，而纲领性法律能够将罕见病药品相关概念的定义，药品的研发、引进、生产、供应、保障、市场监督等进行系统性的规范，进一步促进罕见病孤儿药创新研发及引进上市。 目前，多重社会力量都在不断推动罕见病药物保障，如慈善组织带动更多社会力量参与“多方支付”；创新支付平台从患者角度出发，打造多层次患者服务及保障体系；商业保险也在罕见病药费支付中不断探索；爱心企业则弥补保障费用空隙，共担风险助力用药保障。 除此之外，大型药企也在积极布局罕见病领域，如武田制药花费高达650亿美元收购了英国制药商夏尔（Shire）；且近年来，资本不断涌入罕见病药物研发、创新生物技术平台、互联网科技以及创新医疗服务领域等，推动了罕见病生态圈的构建，各资源相互协同，为罕见病产业链注入了活力。 毛化先生表示，未来沙利文将继续跟进最新行业动态，持续发布生物医药及医疗产业白皮书，助力行业健康快速发展。 责编：石梦竹 校对：鲁洋 |
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