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2021年6月7日，美国FDA批准Aducanumab用于治疗阿兹海默病，这是将近20年来第一款治疗阿兹海默病的药物获批，消息传出后，厂家Biogen的股票暴涨，连带其他研发老年痴呆药物的药厂的股票也跟风上涨，专家质疑声浪一片。 股票暴涨是有原因的，该药治疗费用为56000美元一年，外加上万美元的诊断和脑部扫描的价格。阿兹海默病全球患者3000万，美国600万，而且还在快速增加中，算一算多大的盘子？ 对于这个消息，首先是不要让网络上那些标题党带偏了。 因为： 老年痴呆有新药上市，但老年痴呆依然无法治愈。 阿兹海默病是老年痴呆最常见的一种，占老年痴呆病例的60-80%，在美国已经成为排名第6的死因，因此很受关注，也是药物研究的一个热点。 目前，阿兹海默病并非无药可治，有五种FDA批准的药物在应用，其中有三种胆碱酯酶抑制剂：多奈哌齐、加兰他敏、利斯的明，兴奋性氨基酸受体拮抗剂美金刚胺，多奈哌齐/美金刚胺复合药剂，这些药的作用是可以将认知功能下降减缓数月，属于对症治疗，并不能真正解决问题。 因此，对治疗阿兹海默病有效药物的需求是很迫切的，也吸引了制药业大力投入，但是，过去20年，并无起色。 主要原因：对阿兹海默病的病因搞不明白。 在阿兹海默病的脑部出现β淀粉样蛋白堆积，减少其堆积，就有可能治疗阿兹海默病，Aducanumab就是根据这个思路来研发的。 Aducanumab是一种IgG1单抗。可以通过血脑屏障，因此能够有效地清除β淀粉样蛋白的毒性。 听起来很美吧？ 但是，Aducanumab是建立在减少β淀粉样蛋白堆积就能够缓解甚至在某种程度上治愈阿兹海默病的前提下。 然而，近年来的一些证据表明并非如此，也就是说β淀粉样蛋白堆积很可能不是病因而是其表象，减少β淀粉样蛋白堆积并不能从根本上解决问题，因此也就不能缓解老年痴呆的症状。 Aducanumab并非第一个针对β淀粉样蛋白的药物，过去二十年，有不少类似的药物，在临床试验阶段都失败了。 Aducanumab并不幸运，2019年3月，Biogen宣布中止Aducanumab研发，因为两3期项临床试验都没有达到预期目标。2019年11月，由外部专家组成的FDA专家委员会认为没有足够的证据表明该药有效，建议FDA不予批准。 专家的质疑包括两项3期临床试验结果相互矛盾，一项结果表明可能稍稍减缓认知能力下降，一项结果表明无效；因为无效，临床试验提前结束；3285名参加者中超过三分之一没有完成临床试验；接受高剂量的患者中40%出现脑水肿和出血等，因此风险高于收益。 然后就是新冠疫情，Biogen还因为开会导致超级传播而扬名一时。就在大家认为FDA会驳回Biogen的申请之际，FDA居然批准了。 FDA走的是加速审批的通道，同时要求Biogen再做一项临床四期，如果失败的话，就撤回申请。 但是，Biogen能否有能力做临床四期尚属未知，因为需要大量的患者参加，也要花很少时间才能发现是否有效，因为Aducanumab上市了，很难找到患者同意做对照组。 FDA罕见地和专家委员会唱反调，是因为受到患者及其家属的压力。阿兹海默病治疗确实紧迫，但并不等于要降低标准，Aducanumab的批准对于制药业来说是个福音，因为很可能导致FDA降低阿兹海默病的审批标准，但对于患者和整体医疗系统来说则未必是好事。 一场新冠疫情，暴露出美国FDA的很多弊端，Aducanumab的审批又是一例，该清洗一下招牌了。
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