【原】罗氏以11.5亿美元取得Sarepta基因疗法授权

导读

据生物制药网站BioPharma Dive最新报道，罗氏在基因疗法大战中又下一城。继联邦贸易委员会上周批准罗氏收购Spark公司及其基因驱动疾病的治疗组合，本周一，罗氏紧接着与Sarepta公司合作，为生物技术实验性杜兴肌营养不良症基因疗法斥资12亿美元。

这笔高达12亿美元的交易证明， Sarepta公司在研究杜兴肌营养不良症基因疗法可投入的资金明显高于同行：罗氏将支付7.5亿美元的现金给Sarepta公司，并动用4亿美元认购其股份，以便获得杜兴肌营养不良症基因疗法SRP-9001，并在美国之外推出。与此同时，罗氏必须与Sarepta平均分摊该基因疗法的全球临床开发成本，后续进展中还将支付高达17亿美元给Sarepta用于管理销售，销售提成估计在15%左右。

Sarepta首席执行官道Douglas Ingram估计，罗氏与Sarepta的交易额可能达到100亿美元。在本周一的电话会议上，Ingram告诉分析师，“在美国之外的地区进行适度地业务渗透是罗氏要务。”

这笔交易使瑞士制药公司成为全球基因治疗领域最大的参与者。罗氏的竞争对手诺华以87亿美元的现金收购了AveXis公司，并将针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的主要候选疗法AVXS-101也一并收入囊中。罗氏以48亿美元收购Spark公司，获得其A型血友病疗法SPK-8011、B型血友病疗法SPK-9001以及其他罕见病药物。

此外，这些交易揭示了一种罕见变性疾病的种族。罗氏公司有权获得一种称为risdiplam的脊髓性肌萎缩症非基因疗法，而诺华获得AveXis公司的雷特氏综合征和肌萎缩性侧索硬化症疗法研发成果。

Ingram说，罗氏与Sarepta的交易是在一个“激烈的竞争过程”后达成的，尽管他没有透露其他竞标者的情况。大型制药公司对杜兴肌营养不良症基因疗法SRP-9001的兴趣可能因其他实验性基因疗法的复杂情况而增长，例如：Solid Biosciences的SGT-001的1/2期临床试验由于受到食品和药物管理局的抨击已被搁置，辉瑞公司也身陷药品安全的泥沼中。

此外，Ingram表示，该公司全球独立营销计划有助于提升中标的价值。

罗氏发言人表示，Sarepta宣布与罗氏达成交易的时间与联邦贸易委员会上周批准罗氏收购Spark的决定并无关联。

Sarepta相信，与罗氏合作可以开拓更加广阔的市场，如中国。“中国有60，000名杜兴肌营养不良症患者，” Ingram说。然而，他不得不承认，“罗氏在进入中国市场之前还有很多工作要做。”

基因疗法SRP-9001目前进行到安慰剂对照试验阶段。Sarepta公司计划在2020年年中启动商业基因治疗供应的试验。

分摊临床开发成本对于实现SRP-9001的临床价值也是至关重要的。Ingram说:“我们正在做的一系列研究非常重要，它们对门诊病人、非门诊病人、年幼儿童和年长儿童有重大意义”。“它是国际性的、多中心的，比目前的临床试验规模大得多，并且对研究经费要求很高。”

前天上午晚些时候，Sarepta公司股价上涨8%，每股涨至136.15美元。罗氏以每股158.59美元的价格收购了Sarepta公司的股份。

原文作者 | Jonathan Gardner

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