开发新型RNA疗法！新锐公司种子轮融资超1300万英镑

来源：医药魔方 2022-06-02 11:01

模块化生产的SINEUP®可以提高mRNA翻译效率，以特定的方式促进内源性蛋白的表达，具有广泛的应用前景。

生物技术公司Transine Therapeutics宣布完成460万英镑的额外种子轮融资。本轮融资由新投资者 Epidarex Capital领投，现有投资者Dementia Discovery Fund (DDF)跟投。这笔资金将帮助Transine在目前领先的中枢神经系统和眼科适应症领域继续利用专有SINEUP®平台加速开发产品管线。

来源：Transine Therapeutics官网

Transine公司由功能基因组学和lncRNA先驱Piero Carninci教授与Stefano Gustincich教授创立，总部位于英国剑桥。2021年6月，Transine已完成910万英镑种子轮融资。目前，Transine组建了一支在RNA生物学和药物开发领域经验丰富的队伍，并建立了专有SINEUP®药物发现平台。

长链非编码RNA（IncRNA）不编码蛋白质，但可调节转录与翻译过程。SINEUP®是IncRNA的一种类别，可特异性增强靶标mRNA的翻译水平。SINEUP®包含一个mRNA结合域与一个功能域。其中，结合域识别靶标mRNA，是SINEUP®平台特异性的关键；功能域可以直接招募核糖体，结构中插入的反向SINEB2重复序列可增强蛋白表达，这也是这项技术命名的由来。

SINEUP®作用原理（来源：Transine Therapeutics官网）

SINEUP®中结合域与靶标mRNA反义配对，为这项技术的特异性与安全性提供了保障。此外，这一过程发生在mRNA翻译过程中，不影响基因组学与转录组学，不会改变细胞DNA或RNA平衡。理论上，SINEUP®可靶向任何蛋白对应的mRNA，适用场景广泛，尤其是在恢复由于基因突变导致下调的蛋白水平（如单倍体不足）以及在神经退行性疾病中增强有益细胞途径，挽救神经细胞功能。蛋白替代疗法与基因疗法也可提高蛋白表达量，但很可能导致细胞过度表达；相较而言，SINEUP®提高蛋白表达是适度的。总结来说，模块化生产的SINEUP®可以提高mRNA翻译效率，以特定的方式促进内源性蛋白的表达，具有广泛的应用前景。

Transine公司CEO Jan Thirkettle表示：“非常开心我们可以获得这笔新的融资，加上去年6月的种子轮融资，我们总共筹集到1370万英镑的种子轮资金，这使我们在迅速推进新型靶向mRNA疗法产品管线上处于有利地位，并进一步开发我们的平台。我们有3个在研项目，同时也在评估继续利用专有的 SINEUP ®平台的机会，这一平台在许多尚未被满足的临床需求中具有广阔的使用价值。”

Epidarex Capital 的负责人Mary Canning补充：“我们认为Transine可以通过生理性上调内源性蛋白治疗严重的疾病，这具有独特的优势。在强有力的领导团队的带领下，该公司快速进展，临床前概念验证数据很有潜力，我们已经看到了这家公司令人激动的未来。”