重磅！​不手术不化疗，用药6周肿瘤消失，14名患者100%康复？你想了解的都在这！

近日，一条《史无前例！14名实验性癌症治疗患者100%康复》的信息刷屏了。盛诺一家也收到很多患者和家属咨询：这事是真的吗？到底是什么药这么神奇？国内患者能不能用到？治疗费用是多少？

下面，就让我们来一探究竟。

（来源：微博@科技日报）

一、

这事是真的吗？

首先，该研究结果披露自刚刚结束的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，并于6月5日发表在《新英格兰医学杂志》上。

其中，ASCO是全球范围内规模和影响力均首屈一指的肿瘤专业学术组织，其成员来自全球100多个国家、超过40000名肿瘤学领域的专业人士。

而《新英格兰医学杂志》据中央纪委国家监委网站介绍，是目前全球影响因子最高、连续出版时间最久的医学期刊，已经创刊长达200多年。

其次，主导这项研究的美国纪念斯隆凯特琳癌症中心，是全球四大癌症中心之一，在U.S.News发布的全美癌症专科排名中历年排名全美前二。

所以，从真实性、权威性上来说都毫无疑问，这是一项非常重磅的研究成果。《新英格兰医学杂志》形容其治疗效果为“历史上头一次”，这也是为什么国内媒体报道时多用了“史无前例”一词。

二、

到底是什么药这么神奇？

这种“不手术不化疗”的治疗方法，属于前沿的免疫药物治疗。

在这项纪念斯隆凯特琳癌症中心开展的2期临床试验中，共招募了14位局部晚期的直肠癌患者，使用免疫治疗药物Dostarlimab后，他们的肿瘤完全消失了，也不需要进行后续任何其他治疗。

如下图所示，大多数患者在用药6周后就没有发现肿瘤了。

患者用药前后影像对比

所谓“局部晚期”，是指肿瘤已在原发部位以外开始生长，但是没有转移到远处的器官。对于这样的直肠癌，标准治疗方法是先做新辅助放化疗，然后再进行手术。而Dostarlimab颠覆了这一切。

事实上，这个药早在2021年4月就在美国获批上市了，是葛兰素史克（GSK）公司研发的一种PD-1抑制剂。先是获批治疗子宫内膜癌，后来又扩充到所有具有错配修复缺陷（dMMR）的晚期实体瘤。

那么问题来了：什么叫错配修复缺陷？

错配修复（mismatch repair）蛋白是一种核酸水解酶，在人体DNA复制过程中负责修复错配的碱基，相当于一名严格的“产品质检官”。而当这个蛋白对应的基因发生突变时，就产生了“错配修复缺陷”，可能造成基因组DNA不稳定。

每10位直肠癌患者中，可能就有1位具有这样的“缺陷”，可以用来预测患者是否适合接受免疫药物治疗。

三、

国内患者能不能用到？

据世界卫生组织2020年公布的数据，结直肠癌是我国排名第二的高发癌症，每天有780余人因此去世。  

另据中国抗癌协会肿瘤防治科普专业委员会介绍，我国83%的结直肠癌患者一经发现就是中晚期，错过了早期手术根治的机会。

而免疫药物治疗面向的，正是中晚期的患者，可能为他们带来新的治愈希望，甚至被誉为所有现行疗法中、未来“更有可能战胜癌症”的方法。

那么，具体到Dostarlimab这一免疫治疗药物，国内患者当下是否可以用到呢？

首先，Dostarlimab已经正式在美国获批一年多，很多美国医院的医生都有用药经验，对于符合该药获批适应症（dMMR晚期实体瘤）的患者，只要在美国医院就医，就能经医生评估后使用。

其次，对于已上市药物还没有获批的适应症，如果美国医生认为可能令患者受益，也是可以标签外使用的。所以，非dMMR晚期实体瘤的患者能不能使用，要医生根据患者具体情况来评估。

这两种情况下，患者都需要自己承担药费。据《泰晤士报》报道，Dostarlimab每剂售价约1.1万美元，每3周用药一次，持续6个月。也就是说，总治疗费用约10万美元，折合人民币67万。