对2016年至2021年提交给美国食品药品监督管理局(FDA)的药物和生物制品监管文件的分析表明,包含人工智能/机器学习(AI/ML)的文件数量越来越多。人工智能/机器学习被用来执行各种任务,如为药物发现/再利用提供信息、加强临床试验设计、剂量优化、加强对药物治疗的依从性、终点/生物标志物评估和上市后监测。人工智能和机器学习正被越来越多的人探索,以促进药物开发。 背景 过去十年中,人工智能/机器学习在生物医学研究和治疗开发中的应用迅速扩展。2019年,刘等人。概述了如何使用 AI/ML 来支持药物开发和向美国食品和药物管理局 (FDA) 提交监管文件。作者设想 AI/ML 将在药物开发中发挥越来越重要的作用。1基于 2016 年至 2021 年向 FDA 提交的药物和生物监管文件的情况分析,这一预测现已得到证实。 过去的十年里,人工智能/机器学习在生物医学研究和治疗发展中的应用迅速扩大。2019年,Liu等人概述了AI/ML如何用于支持药物开发和向FDA提交监管材料。作者设想AI/ML将在药物开发中发挥越来越重要的作用。这一预测现在已经被这个基于2016年至2021年向FDA提交的药物和生物制品监管材料的景观分析所证实。 FDA 药物评估和研究中心提交的 AI/ML 相关申请的增加趋势 这项分析是通过在药物评价和研究中心(CDER)内部数据库中搜索带有关键术语 "机器学习 "或 "人工智能 "的提交材料,包括研究性新药申请、新药申请、简略新药申请和生物制剂许可申请,以及关键路径创新会议和药物开发工具计划的提交材料。研究人员评估了2016年至2021年的所有数据。图1a显示,在过去的几年里,含有AI/ML成分的提交材料迅速增加。在2016年和2017年,每年只发现一份这样的提交材料。从2017年到2020年,提交材料的数量每年增加约2倍到3倍。然后在2021年,提交材料的数量急剧增加到132份(与2020年相比约为10倍)。这种含有AI/ML成分的呈文增加的趋势与基于观察到的制药和技术行业之间日益增加的合作预期是一致的。 图1b显示了这些提交按治疗领域的分布。从 2016 年到 2021 年,肿瘤学、精神病学、胃肠病学和神经病学是 AI/ML 相关提交最多的学科。 图1c按治疗开发生命周期的阶段总结了这些提交的分布。在这些提交的文件中,大多数 AI/ML 应用发生在临床药物开发阶段,但它们也发生在药物发现、临床前药物开发和上市后阶段。需要注意的是,在向 FDA 提交的监管文件中提到 AI/ML 的频率可能仅代表其在药物发现中日益广泛使用的一小部分。 CDR/FDA提交的与AI/ML相关的常见分析类型和目标 研究人员总结了这些提交的 AI/ML 应用程序的常见分析类型。
展望未来 正如这一分析所表明的那样,AI/ML正在药物开发生命周期的许多方面得到利用。AI/ML在帮助提高药物开发的效率和进一步了解治疗的有效性和安全性方面都有很大的前景。近年来,AI/ML在药物开发方面的应用呈上升趋势,作者预计,随着时间的推移,这种趋势可能只会增加。对于人工智能/分子生物学的潜在用途,机遇和挑战并存,制药和技术公司正在积极投资这一领域。此外,学术研究人员正在继续研究当前和未来的应用。FDA也一直在准备管理和评估AI/ML的使用,就这些问题与广泛的利益相关者接触,并在这些科学领域建设其能力,以促进这一领域的负责任的创新。2021年,FDA和其他监管机构共同确定了10项指导原则,这些原则可以为良好机器学习实践的发展提供参考,以帮助促进使用AI/ML的安全、有效和高质量的医疗设备。虽然这些良好机器学习实践指导原则是为医疗设备的发展而制定的,但其中许多原则(例如,多学科合作;数据质量保证、数据管理和强大的网络安全实践;研究参与者和数据集的代表性;训练和测试数据集的独立性)也适用于药物开发。Liu等人讨论了AI/ML在药物开发中应用的一些期望。必须注意的是,AI/ML在药物开发中应用的监管考虑正在发展,需要各学科的所有利益相关者的投入。有效的沟通和积极的合作将在促进创新、帮助推动监管科学、协助促进和保护世界的公共健康方面起到越来越重要的作用。 参考资料 Liu, Q., Huang, R., Hsieh, J., Zhu, H., Tiwari, M., Liu, G., Jean, D., ElZarrad, M.K., Fakhouri, T., Berman, S. and Dunn, B., Landscape Analysis of the Application of Artificial Intelligence and Machine Learning in Regulatory Submissions for Drug Development From 2016 to 2021. Clinical pharmacology and therapeutics. |
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