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最新 | iPS细胞衍生的角膜组织让患者重视光明

 干细胞与外泌体 2022-07-27 发布于广东

山中因子衍生的 iPS 细胞在人体临床试验中取得成功。

近日,日本大阪大学的一个研究小组得出结论,移植 iPS 细胞衍生的角膜组织的临床试验是安全有效的,这进一步证明用山中因子进行的细胞重编程正在朝着可扩展的治疗方向发展。

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该临床试验历时数年,使用来自诱导多能干细胞的角膜组织。该组织被移植到四名几乎失明的患者身上,据研究小组称,没有一名患者出现移植细胞的排斥或致瘤性,并且所有患者的症状都得到了改善,其中三名患者的视力有所改善,其中一名患者的视力从 0.15 改善到 0.7。重要的是,一年后所有人都没有副作用。

iPS 细胞可以从任何成体细胞中产生,其中含有 Yamanaka 因子——一组来自四个主基因的蛋白质转录因子。这些诱导干细胞表现出显着的多能性——它们可以分化成身体的所有其他细胞类型。这对于研究和治疗都非常有用。

角膜是直径约 11 毫米、厚 0.5 毫米的透明膜;它是眼睛最外层的保护层,既是聚焦视力的镜片,又是抵御异物的屏障。
随着时间的推移,角膜会变弱、变薄和改变形状,内皮营养不良等退化性疾病会导致角膜随着年龄的增长而恶化。
该团队希望这一进展将带来一种新的治疗方法,以解决移植排斥和角膜供体长期短缺等问题。全世界估计有 1270 万人在等待角膜移植,因此迫切需要这种治疗方法。
移植是在 2019 年 7 月至 2020 年 12 月期间对四名 30 至 70 多岁的患者进行的,他们都患有角膜上皮干细胞缺乏症;这是一种由眼睛中产生角膜的细胞损失引起的状况,并导致视力恶化和相关的视力丧失。除了移植没有有效的治疗方法。
临床试验的程序涉及从另一个人储存在京都大学的 iPS 细胞培养角膜细胞,以制造 0.05 毫米厚的角膜组织片。然后将这些组织片移植到患者体内。
在对患者进行了一年的监测后,研究小组确认移植的组织没有被排斥,角膜混浊有所改善。
下一步将在 2023 年进行临床试验,目标是在未来三到四年内将该疗法投入实际应用。
“这可能是一种革命性的治疗方法,可以克服现有治疗方法面临的挑战,例如角膜供体短缺或移植排斥反应,”大阪大学眼科教授 Koji Nishida 说。
“我们希望这个程序将在世界各地进行,”他补充说。
IPS 细胞最近取得了额外的成功——在最近发表在 Biomaterials 上的一篇文章中,由大阪大学和京都大学的研究人员领导的一个团队证明,使用源自人类干细胞的软骨组织可以帮助防止椎间盘退化导致功能丧失,这可能导致脊柱畸形等严重疾病。

[1] https://www./news/japan-stem-cells-transplanted-worlds-oldest-population/
[2] https://english./news/2022/04/c8af6b7913b2-japan-team-proves-ips-based-cornea-transplant-safe-in-world-1st-trial.html
[3] https://www./science/article/pii/S0142961222001302

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