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再生医学起源于加拿大。干细胞是在 1960 年代早期由多伦多大学的研究人员 James Till 和 Ernest McCulloch 发现的。到 2030 年，全球 CGT 市场预计将增长到 340 亿美元。这样的繁荣将带来巨大的机遇，但加拿大的生物技术部门进入干细胞和再生医学领域的速度很慢，迄今为止，在加拿大卫生部批准的六种细胞疗法中，没有一种在该国商业化。加拿大的目标是在不断增长的全球细胞和再生医学疗法市场中分一杯羹。 关注公众号，了解更多行业信息 
5月20日是据《多伦多明星报》报道，Michael Laflamme 是一名博士生，他第一次在显微镜下看到啮齿动物的心肌细胞收缩。他立即着迷于系统是如何控制细胞的节拍。
“它与体内的其他细胞是如此不同，你实际上可以看到这些细胞的工作有多努力，”他说。“它立刻抓住了我的想象力，30年后仍然如此。”如今，Laflamme 是多伦多大学McEwen 干细胞研究所的资深科学家，他对心脏细胞的研究使他处于现代医学的前沿。“心脏可能是身体中再生能力最低的器官，”他说。“一个人通常会在心脏病发作后 30 分钟内失去超过 10 亿个肌肉细胞，而这种损伤一直是不可逆转的。” Laflamme 和他的团队正在开发一种技术，用干细胞再生的新细胞替换受损的心肌细胞。永久恢复心脏功能的能力将改变近 600,000 名患有心力衰竭的加拿大成年人的生活。Laflamme 的项目由多伦多大学的医学设计计划资助，是细胞和基因疗法 (CGT) 如何有可能彻底改变医疗保健的一个例子。传统药物只是简单地控制症状，而这些尖端疗法旨在直接攻击疾病。细胞疗法首先将基本的皮肤或血细胞样本重新编程为诱导多能干细胞 (iPS)，然后使其成熟以替换体内任何受损细胞。基因疗法可以改变或禁用患者的致病基因，让更健康的基因进入并帮助他们痊愈。对这两种疾病的研究都取得了如此大的进展，以至于找到治疗帕金森氏症、白血病、糖尿病和心力衰竭等疾病的方法不再是牵强附会。“这是未来的健康领域，”SCN的总裁兼首席执行官 Cate Murray 说，SCN是一家位于渥太华的非营利组织，是 Laflamme 的早期资助者之一。根据加拿大创新经济委员会最近的一份报告，到 2030 年，全球 CGT 市场预计将增长到 340 亿美元，比 2020 年的 44 亿美元显着增长。这样的繁荣干细胞与再生医学的发展将带来巨大的机遇，但加拿大的生物技术部门进入再生医学领域的速度很慢，迄今为止，在加拿大卫生部批准的六种细胞和基因疗法中，没有一种在该国商业化。Murray 表示，联邦政府最近在生物制造和生命科学领域投入 12 亿美元的预算承诺，这将是朝着发展国内知识产权并将其留在国内迈出的一大步。“科学一直在飞速发展，正如它所做的那样，我们需要将其工业化，”她说。再生医学起源于加拿大。干细胞是在 1960 年代早期由多伦多大学的研究人员 James Till 和 Ernest McCulloch 发现的，而英属哥伦比亚大学的 Michael Smith 则因发现定点诱变这一早期使用的技术而获得了 1993 年诺贝尔化学奖。“在加拿大，干细胞与再生医学一直是伟大的科学，但我们传统上利用我们的专业知识的速度较慢，”另一个非营利组织再生医学商业化中心 (CCRM) 总裁兼首席执行官迈克尔·梅说。“如果我们从在这里开发 COVID 疫苗的竞争中学到了什么，那就是我们需要建立自己的产业。”CCRM 于 2011 年成立时，只有少数几家加拿大公司在探索干细胞和再生医学的潜力。没有一个资金充足。今天，有近 60 个，其中十几个在 CCRM 孵化。其最大的成功之一是温哥华的 Notch Therapeutics，该公司正在开发一系列细胞免疫疗法。“经过十多年的研究，他们能够在短短两年内筹集到 1.1 亿美元，”梅说。“这就是我们正在寻找的。我们的目标是帮助将激动人心的研究转化为临床试验。要从实验室转移到诊所再进入市场，我们首先必须解决制造问题。”以商业规模生产细胞和再生医学既昂贵又困难。“我们不能只是在布兰普顿的某个地方建起四堵墙，然后称它为制造厂，”梅说。“我们需要一个带有多个洁净室、低温存储和运行良好的供应链的更大的细胞资源库。”今年夏天，CCRM 合同制造子公司 OmniaBio 将在汉密尔顿的麦克马斯特创新园建设一个耗资 5.8 亿美元、占地 200,000 平方英尺的细胞工厂。根据 CCRM 的一项研究，到 2032 年，该设施预计每年将为安大略省的 GDP 创造 40 亿美元，每年为税收创造 4.5 亿美元。前期投资也可能对消费者产生重大影响，因为再生药物的成本可能令人望而却步。大多数治疗的平均价格目前在六位数。如诺华的 Zolgensma，一种一次性治疗脊髓性肌萎缩症的药物，价格高达 280 万美元。“未来的细胞疗法会是什么样子？”梅说。“而健康保险将如何处理报销？我们还不知道。我们所知道的一件事是，只有创建完整的加拿大 CGT 生态系统才能降低成本。”不仅仅是降低成本，蓬勃发展的干细胞行业还将鼓励下一代研究人员发展自己的公司所需的所有技能，从监管途径的知识到获得公共和私人资金的诀窍。“我习惯于像科学家一样思考，”多伦多大学外科学系助理教授 Maryam Faiz 说。在 Medicine by Design 的资助和咨询支持下，她现在正致力于创建一家专注于细胞再生医学治疗的公司，用于治疗因多发性硬化症而受损的神经系统。“现在，我还必须考虑知识产权、竞争对手和时间表。这是一种完全不同的冒险，”她说。“我学到的教训是，大胆思考是可以的。”Laflamme 预计他的心脏细胞疗法将在四年内为临床试验做好准备，他完全同意。“目前，终末期心脏病患者的唯一选择是移植，”他说。“而且没有足够的供体器官可用。再生心肌细胞的能力将挽救数十万人的生命。如果发生这种情况，我会很高兴地退休。”
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