撰文:读书细胞 来源:干细胞者说 ● ● ● -01- 间充质干细胞的常见来源 图1:MSCs来源于不同组织 -02- 中国第一款iPSC来源的间充质干细胞 -03- iPSC细胞药物开发的思考 大家都知道,iPSC技术具有可规模化制备,细胞分化能力强等诸多特点,已经受到越来越多的关注与研究,成为日本、美国、澳大利亚等研究机构的热点项目。 在美国,FDA批准了Fate公司的一系列iPSC来源的iNK临床试验和iCAR-T临床实验。澳大利亚Cynata公司,其iMSC多个适应症的临床实验已经进入Phase 2阶段与Phase 3 阶段。 在中国,iMSC项目能够获得CDE的临床默示许可,是iPSC技术的一项突破,更体现了中国监管部门严谨但又鼓励创新的监管态度。目前,国内CAR-T细胞药物注册大量同质化申报,造成了临床试验密集扎堆,甚至出现了患者短缺的情况,导致了相关临床实验成本飙升,这也是资本和医疗资源的一种浪费。CDE在去年发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿,明确提出:“新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标,当选择非最优的治疗作为对照时,即使临床试验达到预设研究目标,也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要,或无法证明该药物对患者的价值。” 通俗来说,政策要求以后申报临床试验,很有可能需要选择最优的治疗方案中进行对比,并要得出me-better的结论。目前,在天然MSCs细胞药物注册申报中,出现了30多家单位通过默示许可,适应症却又大同小异。很多项目,已经通过临床试验审批多年,竟然还没有开展实验,或者没有发布相关的临床试验数据,似乎,CAR-T的前车之鉴又已经初现端倪。CAR-T细胞药物IND内卷之后,MSCs细胞药物IND内卷也已经开始。 -04- 结束语 iPSC技术在干细胞药品化前景光明,属于一项比较“年轻”的技术,希望能利用后发优势,真正的去做创新,少一些传统方法的me too,严格遵守国家干细胞临床研究和临床实验的法律规定,踏实做好工艺。 相信不光是iMSC,其他的iPSC治疗方向,也会不断的涌现。真心希望国内的iPSC相关企业,能够认真做研发,认真做质控,与相关三甲医院积极沟通合作,通过严谨规范的临床实验,取得好的临床结果,真正造福人类。 参考资料: 1. CDE官网 2. 中盛溯源官网 3. 成体干细胞国家地方实验室 相关链接 — END — 干细胞者说 - 科普 情怀 责任 - |
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