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BridgeBio Pharma,Inc.和Sentynl Therapeutics,Inc.于9月20日联合宣布，欧盟委员会(EC)已授予Nulibry(fosdenopterin)注射液上市许可，作为治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)患者的第一种疗法。A型MoCD是一种超罕见和进展性疾病，已知影响全球不到150例患者，中位生存期为4年。 注射用Nulibry(fosdenopterin)是一种首创的cPMP底物替代疗法，于2021年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，这是首个也是唯一一个FDA批准的适用于降低A型MoCD患者死亡风险的治疗，临床试验表明，与未治疗的基因型匹配的历史对照组相比，接受Nulibry或rcPMP治疗的患者的总生存期改善。根据EC的这一决定，Nulibry(fosdenopterin)是欧盟(EU)首个也是唯一一种获批用于治疗A型MoCD的疗法。  EC授权遵循了欧洲人用药品委员会（CHMP）于2022年7月授予的积极意见，这得到了三项临床试验数据的支持，这三项临床试验的数据证明了Nulibry(fosdenopterin)治疗A型MoCD患者的疗效（与自然病程研究的数据相比）。这些研究表明，在基因型匹配分析中，接受Nulibry(fosdenopterin)治疗的患者的死亡风险比自然史研究中的历史对照对应物低7.1倍，86%的NULIBRY治疗患者在3年时存活，而基因型匹配对照组为52%。 2022年3月，安进获得了Nulibry的全球权利，负责Nulibry在美国的持续开发和商业化，并在全球范围内开发、制造和商业化fosdenopterin。安进和BridgeBio通过欧洲药品管理局(EMA)加速评估下上市许可申请的批准和Nulibry向以色列卫生部的监管提交的批准共同承担开发责任。2022年7月，BridgeBio获得以色列卫生部Nulibry(fosdenopterin)治疗A型MoCD的新药申请（NDA）批准。 “欧盟委员会批准Nulibry是向全球所有患有MoCD A型的儿童提供这种疗法的一个令人兴奋的步骤，它支持了我们在BridgeBio的信念，即没有疾病太罕见而无法解决。我们感谢欧盟委员会看到这种治疗的价值，感谢患者、护理人员、医生、科学家和倡导者，他们的努力使这成为可能。”BridgeBio创始人和CEO Neil Kumar博士说。  关于A型钼辅因子缺乏症(MoCD) A型MoCD是一种常染色体隐性遗传的先天性代谢缺陷，由钼辅因子合成1基因突变引起，以钼辅因子生成不足为特征，导致钼依赖性酶活性缺乏。缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性下降，亚硫酸盐和次级代谢产物（如S-硫代半胱氨酸）在脑内蓄积，从而引起不可逆的神经损伤。 A型MoCD最常见的表现症状是癫痫发作、喂养困难和脑病。存活超过婴儿期的MoCD A型患者通常患有进行性脑损伤，在磁共振成像(MRI)上表现为特征性模式。这种损害导致严重的精神运动障碍，不能进行协调运动或与其环境交流。 |
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