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不限癌种!RET基因融合药物塞尔帕替尼重磅获批新适应症

 生物_医药_科研 2022-11-28 发表于江苏

随着医学科学检测技术的进展,针对肿瘤特异性分子改变的靶向研究迅速发展,肿瘤治疗进入了精准时代。作为新兴靶点,RET基因在近两年打破了治疗僵局,为晚期癌症患者的生存带来了更多的选择和希望。其实,RET并不是一个新发现的基因。正常情况下,RET信号传导在许多细胞过程中起着至关重要的作用,但是20世纪80年代人们发现竟然在多项肿瘤中出现了RET表达。

近日,礼来官网宣布最新消息,FDA批准RET抑制剂Retevmo(selpercatinib,塞尔帕替尼,LOXO-292)作为用于具有RET基因融合的晚期或转移性实体瘤成人患者,且不限癌种,这意味着RET基因融合实体瘤的春天来了,该适应症在基于客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DOR) 的基础上加速了此次批准。

在此之外,FDA还批准了Retevmo用于具有RET基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的传统治疗。

01
实验背景

以上两项批准是基于一项多中心、开放标签、多队列研究LIBRETTO-001试验数据支持,该试验是RET抑制剂治疗的RET驱动癌症患者的最大临床试验。招募了患有局部晚期或转移性RET驱动的实体瘤(包括非小细胞肺癌)患者。主要疗效结果是客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DOR),并由盲法独立审查委员会(BIRC)评估,预先指定的次要终点包括中枢神经系统(CNS)的ORR和DOR。

02
RET融合阳性实体瘤

在各种癌症的患者队列中,包含41名患者,最常见的癌症是胰腺腺癌(27%)、结直肠癌(24%)、唾液癌(10%)和原发性未知癌症(7%),37名患者(90%)接受过先前的全身治疗。服用塞尔帕替尼患者总缓解率为44%,中位缓解持续时间为24.5个月,67%的患者缓解持续时间超过6个月。

1、不同肿瘤类型的疗效结果如下:

2、接受铂类化疗和未接受过治疗的RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者,主要估了Retevmo在CNS转移患者肿瘤的活性。

疗效结果如下:

03
不良反应

在LIBRETTO-001实验中接受Retevmo的患者中,不良反应较多,包括高血压(20%)、腹泻(5%)、QT间期延长(4.8%)、呼吸困难(3.1%), 疲劳(3.1%), 出血 (2.6%), 腹痛(2.5%), 呕吐(1.8%), 头痛(1.4%), 恶心 (1.1%), 便秘(0.8%), 水肿(0.8%),皮疹(0.6%) 和关节痛(0.3%)。

04
关于塞尔帕替尼

塞尔帕替尼是一种选择性强效RET激酶抑制剂。Retevmo对肿瘤细胞和健康细胞产生一定影响,带来副作用。Retevmo是美国 FDA 批准的口服处方药,120mg或160mg取决于体重(分别<50公斤或≥50公斤),每天服用两次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

05
最后

塞尔帕替尼的加速批准在为需要早期治疗的患者发挥了重要作用,作为一种靶向治疗,希望尽可能多的患者能够从接受针对其特定肿瘤突变的治疗中受益。医伴旅会持续关注国内外新药动态,让国内患者用的上好药。

参考来源

FDA Approves Lilly's Retevmo® (selpercatinib), the First and Only RET Inhibitor for Adults with Advanced or Metastatic Solid Tumors with a RET Gene Fusion, Regardless of Type

注:本文仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其它问题,请与我号留言联系,我们将在第一时间删除内容。

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