参与真实世界研究抢先用！骨髓瘤新药Isatuximab落地乐城瑞金海南医院

近日，由上海瑞金医院副院长赵维莅教授牵头使用CD38单抗Isatuximab（Sarclisa®）联合泊马度胺和地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的真实世界研究，在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）（以下简称“瑞金海南医院”）正式开展。

5位复发难治性骨髓瘤患者，先后经过赵维莅教授、中国医科大学附属第一医院颜晓菁教授、海南省人民医院林丽娥教授、瑞金海南医院游建华副主任医师、海南省人民医院陈文婷副主任医师会诊后，入组真实世界研究，接受了CD38单抗Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松（Isa-Pd方案）的治疗。

其中，一位来自辽宁的患者，经过该方案治疗后，M蛋白、骨髓检测和微小残留病灶（MRD）都已经成功转阴。这是瑞金海南医院的首个药物真实世界研究，也是Isatuximab首次在中国通过真实世界研究惠及患者。

赵维莅教授说：“复发难治性多发性骨髓瘤存在着很大的未满足医学需求，患者使用来那度胺和蛋白酶抑制剂耐药后，治疗手段非常局限。CD38单抗Isatuximab具有多重作用机制，全球3期临床试验ICARIA研究显示，Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松（Isa-Pd方案）显著提升复发难治性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。很高兴看到Isatuximab真实世界研究在瑞金海南医院正式开展，为复发难治性多发性骨髓瘤患者提供新的治疗希望。”

瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，瑞金海南医院已正式获批第四批国家区域医疗中心建设项目。瑞金海南医院建设目标是实现上海瑞金医院“技术、人才、管理和品牌”平移到海南乐城，解决海南人民“看病不出岛”，助力中国人民“看病不出国”。很高兴看到CD38单抗Isatuximab的真实世界研究正式启动和患者用药，这标志着瑞金海南医院的首个药物真实世界研究正式开展。

多发性骨髓瘤真实世界研究论坛成功举办

据悉，瑞金海南医院近日成功举办首届多发性骨髓瘤真实世界研究论坛，赵维莅教授、顾志冬书记和北京、上海、广州等全国多地20余位血液学领域知名专家学者云集一堂。与会专家对海外引进药械落地、真实世界研究进展、多发性骨髓瘤研究进展、骨髓瘤患者的诊治经验等进行了热烈的讨论。

 NO.1    Isatuximab（Sarclisa®）是什么？

Isatuximab 是一种免疫球蛋白（Ig）G1 单克隆抗体（mAb），其选择性地结合分类为分化簇（CD）38 的人细胞表面抗原分子，具有治疗许多恶性血液病的潜力。

2020年3月2日，Isatuximab 在美国获得首个上市许可。目前， Isatuximab 联用泊马度胺和地塞米松已在40个国家和地区获批，包括美国、日本和欧盟。Isatuximab目前尚未在我国大陆获批上市。

国家药品监督管理局及海南省药品监督管理局已于2020年12月批复并同意用于复发难治性多发性骨髓瘤的 Isatuximab 注射液产品作为在乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究试点品种。

 NO.2    这个药给患者带来什么获益？

据全球三期临床试验ICARIA研究结果显示，对于复发难治性骨髓瘤的患者，使用Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松（Isa-Pd方案），对比泊马度胺和地塞米松（Pd方案），无进展生存期（PFS）达到11.53个月，较Pd方案延长了5个月。使用Isa-Pd方案客观缓解率（ORR）达到60.4%。

 NO.3    哪些患者适合参加此项研究？

本研究是一项使用 Isatuximab 联合泊马度胺和地塞米松治疗中国复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的单臂、观察性和前瞻性研究。本研究项目目前正在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）开展。

如果您满足以下条件，则有机会参加此项研究：

1.年龄≥18 岁；

2.诊断为有可测量疾病证据的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）：

- 使用血清蛋白免疫电泳测量的血清 M-蛋白≥0.5g/dL 和/或

- 用尿蛋白免疫电泳法测定的尿 M 蛋白≥ 200 mg/24 h

3.仅根据医生的决定启动 IPd（Isatuximab 联合泊马度胺和地塞米松），与研究目的无关；

4.入组前至少接受过两种既往治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、伊沙佐米、卡非佐米等）治疗；

5.既往未接受过抗 CD38 单克隆抗体（如达雷妥尤单抗）治疗。

您是否能够成功参加本研究，还需要满足其他条件，这将由研究团队共同讨论。

研究将提供：

1、研究相关药物治疗;

2、研究相关的临床及实验室检查;

3、研究规定的交通费和住宿费补偿;

4、专业医护人员定期随访和观察指导。

注：受试者将在筛选程序前进行的知情同意过程中了解预期的获益和风险。

来源：瑞金海南医院