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FDA 已加速批准 tucatinib (Tukysa) 与曲妥珠单抗联合治疗患有RAS野生型、HER2 阳性、不可切除或转移性结直肠癌 (mCRC) 的成年患者，这些患者在使用以奥沙利铂伊立替康、氟嘧啶为基础的化疗后出现进展。 
该批准基于 2 期 MOUNTAINEER 研究的结果。在这项研究中，117 名患者在队列 A 中接受了 300mg剂量的图卡替尼，每天两次，并以 8 mg/kg负荷剂量静脉注射曲妥珠单抗，之后每 3 周接受 6 mg/kg剂量。队列 B 中的患者也接受了tucatinib 加曲妥珠单抗，在队列 C 中，患者接受了 tucatinib 单一疗法。该研究的主要终点是队列 A 和 B 中 RECIST 1.1 版标准的 cORR。次要终点是 DOR 无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及图卡替尼加曲妥珠单抗的安全性和耐受性。在登记的 177 名患者中，接受 tucatinib 加曲妥珠单抗治疗的患者的中位年龄为 55.0 岁（范围 24-77）。在基线时，64.3 名患者出现肝转移，70.2% 的患者出现肺转移。研究中患者接受的全身治疗的中位先前线数为 3.0（范围，1-6）。结果显示，该组合在中位随访时间20.7 个月（11.7-39.0）时，达到了 38.1%（95% CI，27.7%-49.3%）的确认客观缓解率 (cORR) 。在 3.6% 的患者中观察到完全反应，在 35% 的患者中观察到部分反应。图卡替尼加曲妥珠单抗的反应持久，中位反应持续时间 (DOR) 为 12.4 个月（95% CI，8.5-20.5）。次要终点的结果显示，联合队列中的中位 PFS 为 8.2 个月（95% CI，4.2-10.3），中位 OS 为 24.1 个月（95% CI，20.3-36.7）。在治疗中出现的不良事件 (TRAE) 方面，图卡替尼和曲妥珠单抗组的患者主要经历 1 级或 2 级腹泻 (60.5%)、1 级或 2 级疲劳 (41.9%)、1 级或 2 级恶心 (34.9%)和 1 级或 2 级输液相关反应 (20.9%)。联合治疗组的 3 级 TRAE 包括腹泻 (3.5%) 和疲劳 (2.3%)。常见的 3 级 AE 是高血压 (7.0%)。从历史上看，一线治疗后进展的 HER2 阳性转移性结直肠癌患者的预后很差，FDA 批准了一种专门针对 HER2 的无化疗联合方案，这对这些患者来说意义重大。MOUNTAINEER 的积极结果导致了 MOUNTAINEER-03研究的启动，该研究正在评估HER2阳性 mCRC 患者图卡替尼、曲妥珠单抗和改良的 FOLFOX6、与一线的治疗标准。如果 MOUNTAINEER-03 呈阳性，它基本上将为全球批准在 HER2 阳性结直肠癌 FOLFOX6 的方案中加入图卡替尼和曲妥珠单抗打开大门。
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