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肿瘤，因早期难发现、晚期难治愈、易复发、死亡率高等特点，一直以来让人们“谈癌色变”[1]。 由于长期的用药习惯和固有观念，很多患者在面临国产药和进口药的选择时，总抱着“一分价钱一分货”的心态——进口药更贵，所以药效也更好。同样是药物，为何口碑却相差很大呢？  创新者强 「创新药」才是核心竞争力！ 其实差异正在“创新”二字上。 “Made in China”——是世界上认知度最高的标签之一，也是每一个国人的骄傲，但是它也面临着“大而不强”的尴尬局面，在新时代想要实现更优更快发展，必须推动从“中国制造”到“中国创造”转变。 创新药的研发成功率不足10%，从开始研发到最终上市就像一次万里长征，平均需要十多年的时间。 研发成本高，加之药物研发的核心技术受制于人，进口药品价格一直居高不下。对于中国大部分患者家庭来说，这也是不小的经济负担。 那么中国能否研发出中国老百姓用得起的创新药，并惠及全世界患者呢？这不仅是中国人民的殷切期望，也是中国几代制药人的梦想[1]。  破局之作 中国本土创新药「泽布替尼」杀出重围 2019年11月15日，很多人的微信朋友圈被一条消息刷屏—— 中国药企百济神州公司自主研发的抗癌新药“泽布替尼”（英文通用名：zanubrutinib）以“突破性疗法”的身份，通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者，实现了中国原研新药出海“零的突破”[1]。 泽布替尼诞生记 泽布替尼（BGB-3111）于2012年6月份立项，2019年11月在美国批准，期间经历了7年多的时间、上万次筛选，第3111个化合物最后成功合成，它被命名为BGB-3111。 而新药能否最终上市，临床试验是最重要的一道坎。 1 2014年，泽布替尼首先在澳大利亚开展临床试验。  泽布替尼在澳大利亚首次开展临床试验时，两位年长的患者自发打印的T恤 上面写着“Living longer with BGB-3111（使用BGB-3111寿命更长）” 2 2016年7月起，泽布替尼在国内14家临床试验中心开展中国II期关键性临床试验。在这项试验中，患者治疗后展现出的高缓解率，以及完善的试验管理水平，成为泽布替尼获批的关键[1]。 3 在更多更长期的数据出炉后，FDA在2018年8月的沟通会最终非常明确地确认，可以使用一个全球I期加中国的II期临床试验数据作为加速审批的申报依据，这对于FDA来说是极少见的[2]。 4 最终在百济神州整个团队的努力下，泽布替尼曾先后获得 FDA授予的“孤儿药认定”“快速通道”“突破性疗法认定”“优先审评”等4项特殊认定，可谓是集齐了FDA对于药品加速审评的“四大满贯”，曾备受诟病的中国临床试验数据也顺利通过了FDA的现场核查[2]。 5 2020年6月3日，首个由中国完全自主研发的抗癌新药——泽布替尼在中国获批上市！ 自此，开启了中国本土创新药研发新纪元！ Best In Class 泽布替尼在与伊布替尼的头对头研究中取得胜利 在泽布替尼出现前，多数套细胞淋巴瘤患者只能依靠化疗，或用第一代靶向药物“伊布替尼”治疗。该药由美国强生公司推出，2013年11月获美国FDA批准上市，2017年8月在中国上市。 在2021年6月11日，百济神州在第26届欧洲血液学协会年会（EHA 2021）上宣布，泽布替尼以更好的疗效和安全性，超越由跨国医药巨头强生研发的同款抗癌药伊布替尼，在头对头III期ALPINE临床试验中取得了优胜。在2022年12月的第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了ALPINE研究的最新结果，长期随访数据也进一步证实其优效性和安全性[3]。  >>上下滑动查看完整图片<< 此研究在复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中比较泽布替尼和伊布替尼的有效性及安全性[3] 造福全球患者 中国本土创新药“泽布替尼”走出国门 据了解，从2014年至今，泽布替尼在全球启动的临床试验已累计超过35项，覆盖超过30个国家或地区，全球超过4700位患者接受了泽布替尼治疗，已在包括美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚、韩国、冰岛、挪威和瑞士在内的超过60个市场获批[4]。  临床试验 中国创新药研发蓬勃发展 临床试验亦是一种治疗选择 2021年由国家药监局批准的国产新药和疫苗创下纪录，达到69个。在政策引导、资本加持下，创新药物的数量和质量均大幅增加，中国创新药正迎来蓬勃发展[5]，创新药走出国门成为大势所趋。 临床试验是新药研发的基石，任何一项临床试验的进行都是人类向治愈疾病迈进的一次尝试。 目前，国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南——美国国立综合癌症网络（NCCN）在其指南中明确提出：“NCCN认为任何肿瘤患者都可以在临床试验中得到最佳处理，因此特别鼓励肿瘤患者参加临床试验。”  参加新药临床试验不仅能接触到专家名医，免去挂号排队的等待，还有机会提前获得更有效或更前沿的治疗手段。对患者来说，大大降低了整体的治疗费用，也多了一次改善生存期的机会。 其实不光是肿瘤患者，对于所有患者来说，临床试验都是一种新的治疗选择。我们每一个人都可以是临床试验参与人，在得到治疗的同时，也能为推动新药的进步献出一份力，造福更多千千万万的患者。 新 药 之 光 // 总是去安慰，常常在帮助，有时是治疗，新药之光致力于帮助药物研发机构在院外和线上寻求新的连接“触点”，帮助患者更加容易获取临床试验信息。 作为联结患者与新药的数字化平台，新药之光专注于为新药研发提速增效，降低试验成本，提升临床试验项目质量，进一步加快新药审批和上市流程。 联结患者与希望，让医药发展惠及天下患者。 我们期待未来中国能有更多创新药问世，为患者带来更安全更有效的治疗效果，造福更多中国患者和世界人民。 点击下方小程序卡片 传递新药临床，传播患者希望
参考文献 [1]彭训文.一粒中国抗癌新药诞生背后：中国制药人是如何做到的[J].决策探索(上),2020,No.638(01):36-37. [2]谢欣.泽布替尼炼成记.一粒中国抗癌新药诞生背后[J].科学大观园,2019,No.584(24):14-17. [3]Jennifer R. Brown, Barbara Eichhorst, Peter Hillmen, et al. Zanubrutinib or Ibrutinib in Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia, NEJM, December 13, 2022, DOI: 10.1056/NEJMoa2211582. [4]https://sseir./news/baiyueze-zebutini-zaimeiguohuopiyongyuzhiliaomanxinglinbaxibaobaixuebing/62188e0e-03f1-4e19-9c6b-b49adb445dd8/ [5]《Evolution of innovative drug R&D in China》 [6]部分图片来源：https://www./ |
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