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2023年2月8日，70岁的刘女士在佛山市第一人民医院血液淋巴科接受了超能CAR-T治疗，获得非常满意的疗效，开开心心地出院了。 刘女士的病情还要从10年前说起。2012年4月，刘女士因反复腰痛，诊断为多发性骨髓瘤，当地医院化疗后疗效不佳，又合并了严重的肺部感染，住进了ICU。经抢救脱离危险后，刘女士辗转来到佛山市第一人民医院血液淋巴瘤科就诊，赵莹主任、戚永磊医生根据刘女士的身体情况，制定了详细的针对性的治疗方案，化疗8个疗程后，刘女士的病情得到良好控制，一直门诊口服药物维持治疗，生活质量良好。
2020年，刘女士的疾病复发了，随后经历了含硼替佐米、来那度胺等多种新型药物联合化疗的方案，骨髓瘤得到一定的控制。2022年底，刘女士再次出现腰痛，导致卧床不起，需要止痛药物维持，严重影响生活质量，检查也显示骨髓瘤快速进展，肿瘤指标较前明显升高。适逢佛山市一血液淋巴瘤科正在招募超能CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤临床研究的患者，经过筛选，刘女士符合入组条件。考虑到刘女士年龄大，病史10余年，接受过多种方案治疗，肿瘤细胞耐药性强，赵莹主任、叶海燕主任主任带领CAR-T治疗团队为刘女士制定了详细的治疗方案，并做好副作用处理预案，王志红护长为刘女士顺利采集了淋巴细胞。然而好事多磨，准备CAR-T治疗时又遇上疫情新政策，新冠病毒感染人数激增，刘女士也不能幸免，期间骨髓瘤病情进一步加重，出现贫血，血小板减少，凝血功能异常。医疗团队在控制好新冠疫情后，立即给予刘女士回输超能CAR-T细胞治疗。输注2周后，刘女士的腰痛就得到明显缓解，1月后复查肿瘤指标明显下降，现在已经能恢复行走。她对血液淋巴科的医护团队感激不尽，特意送来一面锦旗表示感谢。
CAR- T疗法，全称嵌合抗原受体T细胞治疗，其原理是通过基因工程技术，将患者体内的T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。CAR-T制备过程比较复杂，首先要从肿瘤患者体内提取T细胞，然后送到有资质的公司制备，进行T细胞的转染、基因修饰、扩增等程序。CAR-T细胞疗法作为一种靶向细胞免疫治疗方式，已经成为21世纪肿瘤治疗新的发展方向，在血液肿瘤治疗中取得了令人振奋的效果。目前已经有商业化CAR-T上市，被称为治疗癌症的神针，目前用于化疗疗效不佳的淋巴瘤、多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病患者，特别是复发难治患者，但是费用极其昂贵，售价达120-129万。刘女士使用的治疗之所以称为“超能CAR-T”，是在原有第二代针对BCMA靶标的常用CAR-T细胞上进行了改造升级，实现了多靶点联合，通过靶向肿瘤细胞和肿瘤间质肿瘤相关性成纤维细胞，对所谓“肿瘤种子”和“土壤”双管齐下，实行双重打击，能有效降低初治无效率和复发率。 CAR-T细胞治疗从筛选患者、采集淋巴细胞、制备细胞、预处理、回输细胞、输注后处理、随访等需要专业医护团队全程管理。佛山市第一人民医院血液淋巴瘤科是全国第一批获得CART治疗授权中心之一的单位，科内所有的医生及护士均进行了相关专项培训，有专门负责做CAR-T治疗的医护团队，科主任赵莹主任高度重视CAR-T技术的应用，2021年叶海燕主任专程到上海瑞金医院学习CART技术及相关副作用的处理。 佛山市第一人民医院目前有两项有关CAR-T的临床研究正在进行，分别治疗难治/复发的多发性骨髓瘤和淋巴瘤患者，为那些病情需要又无法支付巨额商业化CAR-T费用的患者提供了治疗的机会。
叶海燕 血液淋巴瘤科 主任医师 医学硕士   |
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