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图：维多利亚·格雷本周在伦敦举行的人类基因组编辑峰会上发表讲话，本文来自《麻省理工科技评论》 在过去的几天里，我一直在思考我们应该如何、何时以及是否应该使用基因编辑工具来改变人类基因组。这些都是巨大的问题，而且非常情绪化，尤其是涉及到编辑胚胎时。 本周早些时候，在伦敦举行的第三届人类基因组编辑国际峰会上，我看到科学家、伦理学家、患者倡导团体和其他人就这些话题进行了角力。 当涉及到基因编辑时，有很多令人兴奋的事情。自从科学家发现他们可以使用 CRISPR 编辑细胞基因组以来的十年间，多项临床试验如雨后春笋般涌现，以测试该技术在严重疾病中的应用。CRISPR 已经被用于挽救一些生命和改造其他人。 但这并非一帆风顺。并非所有试验都按计划进行，一些志愿者已经死亡。成功的治疗可能很昂贵，因此仅限于少数富人。虽然这些试验往往涉及改变成人体细胞中的基因，但有些试验希望在卵子、精子和胚胎中使用 CRISPR 和其他基因编辑工具。设计婴儿的幽灵继续笼罩着这个领域。 上一次峰会于 2018 年在香港举行，当时在中国深圳南方科技大学工作的贺建奎宣布他已经在人类胚胎上使用了 CRISPR。众所周知，第一批“CRISPR 婴儿”的消息引起了巨大的骚动，正如您所想象的那样。“我们永远不会忘记那种震惊，”美国国家医学院院长 Victor Dzau 告诉我们。 贺建奎最终入狱，去年才获释。虽然当时中国已经禁止遗传基因组编辑，自 2003 年以来一直被取缔，但中国此后颁布了一系列额外的法律，旨在防止类似的事情再次发生。北京干细胞与再生医学研究所的彭耀金告诉听众，如今，刑法禁止遗传基因组编辑。 今年峰会上的戏剧性要少得多。但是有很多情绪。在关于基因编辑如何用于治疗镰状细胞病的会议上，37 岁的疾病幸存者维多利亚·格雷 (Victoria Gray) 登上了舞台。她向听众讲述了她的严重症状如何扰乱了她的童年和青春期，并使她成为一名医生的梦想破灭了。她描述了一次让她住院数月的剧烈疼痛发作。她的孩子们担心她会死。 但随后她接受了一项治疗，涉及编辑骨髓细胞中的基因。她称之为新的“超级细胞”，改变了她的生活。她告诉我们，在接受编辑细胞输注后的几分钟内，她感到重生并流下了喜悦的泪水。她花了七到八个月的时间才感觉好些，但在那之后，“我真的开始享受我曾经觉得只是擦肩而过的生活，”她说。我可以看到我周围典型的坚忍科学家在擦眼泪。 麻省理工学院和哈佛大学 Broad 研究所的 David Liu 领导了 CRISPR 新的和改进形式的开发，他说，维多利亚是在临床试验中接受过基于 CRISPR 疗法治疗的 200 多人之一。一系列其他疾病的试验也在进行中，包括癌症、遗传性视力丧失和淀粉样变性。 LiuQiang调了英国青少年艾丽莎 (Alyssa) 的案例，她被诊断出患有一种白血病，这种白血病会影响一种称为 T 细胞的白细胞。化疗无效，骨髓移植也无效。因此，伦敦大奥蒙德街医院的医生尝试了一种基于 CRISPR 的方法。 它涉及从捐赠者身上获取健康的 T 细胞并使用 CRISPR 对其进行修饰。经过处理的细胞被改变，因此它们不会被 Alyssa 的免疫系统排斥，但它们将能够追踪并攻击 Alyssa 自身的癌性 T 细胞。然后将这些细胞给予阿丽莎作为治疗。它似乎奏效了。 “截至目前，在治疗后大约 10 个月，她的癌症仍然无法检测到，”LiuQiang说。 令人难以置信的是，我们已经听到了这样的成功故事。但也有顾虑。 公平问题在峰会上一再被提及。基因编辑疗法预计会花费很多钱——可能是数百万美元。谁能负担得起？可能不是生活在低收入和中等收入国家的人，多位与会者担心。 目前，CRISPR 疗法仍被认为是实验性的，尚未获得批准，因此人们获得它们的唯一途径是通过临床试验。其中大部分在富裕国家运行。阿根廷布宜诺斯艾利斯大学的心理学家和生物伦理学家 Natacha Salomé Lima 指出，虽然全球 70% 的癌症病例发生在低收入和中等收入国家，但三分之二的基因治疗癌症试验发生在富裕的国家。 我看得出来，峰会的组织者努力邀请来自世界各地的演讲者，并包括那些患有基因编辑目标疾病的人。但一些与会者认为，讨论中仍然缺少一些声音。“那 LGBTQ 社区呢？” 瑞士苏黎世联邦理工学院的马克·杜塞勒 (Marc Dusseiller) 问我，他自称是对生物黑客和生物艺术感兴趣的“车间专家”。 还值得指出的是，并非所有 CRISPR 治疗都取得了成功。多位研究人员指出，我们仍然不完全了解这种治疗的原理。我们知道我们可以切割 DNA，交换 DNA 碱基或遗传密码块。但我们无法确定基因组其他地方是否会产生意外影响。您可能会不小心在其他地方引发一些基因变化，这可能会产生有害后果。 去年，27 岁的特里·霍根 (Terry Horgan) 在参加一项 CRISPR 疗法的临床试验时去世，该疗法旨在治疗他的杜氏肌营养不良症，这是一种导致肌肉退化的致命疾病。他的死因,以及是否可能与治疗有关尚不清楚。 峰会举办地克里克研究所的干细胞生物学家 Robin Lovell-Badge 说，流氓科学家成立公司，向愿意为这些程序付费的绝望个人提供未经批准的程序，这种风险总是存在的。他们甚至可能出售未经授权的程序，旨在增强人们而不是治疗他们。 首脑会议第一天，会场入口处站着几名抗议者，举着写着“停止设计婴儿”的横幅。许多科学家都有这种看法。他们特别担心未来对卵子、精子或胚胎基因进行编辑的尝试。 理论上，您可以改变胚胎的 DNA，以防止婴儿患上遗传性疾病。但是对早期胚胎的研究（科学家通常只被允许研究它们 14 天，然后才不得不摧毁它们）表明它们更有可能受到基因编辑的意外、潜在有害影响的影响。这些变化也将传递给下一代。 大多数与会者都关注技术和道德方面的担忧，但 Dusseiller 有另一个担忧。他告诉我，山顶太干燥了；围绕基因编辑的严重问题可以用某种程度的幽默来解决。“我们需要更多的怪异，”他争辩道。“我们需要更多笑话。” 正在进行的 50 多项实验性研究利用人体基因编辑来治疗癌症、艾滋病毒、血液病等。我的同事安东尼奥·雷加拉多 (Antonio Regalado)本周早些时候报道说，其中大部分涉及 CRISPR 。 去年，新西兰的一名志愿者成为第一个接受实验性 CRISPR 治疗以降低胆固醇的人。这项工作背后的一位科学家认为，这种方法可能会使几乎所有人受益。 CRISPR 也正在探索一种遗传性失明形式。第一位志愿者在2020年接受了实验性治疗。 贺建奎的作品从未发表。它被提交给的主要医学期刊拒绝了。但是安东尼奥拿到了手稿，并把它拿给四位专家看。他们的判决是诅咒。他的说法没有得到他的结果的支持，婴儿的父母可能迫于压力同意参加实验，研究人员在没有完全理解他们在做什么的情况下继续进行。 峰会的重点是人类基因组编辑，但CRISPR 也在探索让养殖动物变得更大更强壮。例如，一个科学家小组将鳄鱼基因植入鲶鱼体内，试图让它们更能抵抗疾病。 一位微生物学家发现她冰箱后面的一份被遗忘的牛肉汤变成了亮蓝色。因此，她开始进行科学探索以找出原因。（推特） 世界各地的政府都在使用算法来控制对各种服务的访问。一项调查显示，在鹿特丹标记可能实施福利欺诈的人的系统似乎存在基于种族和性别的歧视。（有线） 去年，生物技术公司 Retro Biosciences 宣布以 1.8 亿美元的资金推出。原来，这一切都出自 OpenAI 的 CEO Sam Altman。（麻省理工科技评论） Makena 是一种被批准用于预防早产的药物，已被制造该药物的公司自愿从市场上撤下。多项研究表明该药无效，美国食品和药物管理局建议在 2020 年将其撤回。 往期回顾，点击链接，更多分享： 间充质干细胞外泌体的临床应用系列： MSCs-Exo系列一 | 间充质干细胞外泌体在免疫调节中的作用（点击链接） MSCs-Exo系列二 | 间充质干细胞外泌体在皮肤再生中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列三 | 间充质干细胞外泌体在神经损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列四 | 间充质干细胞外泌体在肝损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列五 | 间充质干细胞外泌体在肾损伤中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列六 | 间充质干细胞外泌体在脑卒中中的应用（点击链接） MSCs-Exo系列七 | 间充质干细胞外泌体在糖尿病中的应用（点击链接） NK细胞在肿瘤免疫治疗中的应用系列： 免疫治疗系列一 | NK细胞在白血病治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列二 | NK细胞在肝癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列三 | NK细胞在肺癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列四 | NK细胞在结肠癌治疗中的应用（点击链接） 免疫治疗系列五 | NK细胞在乳腺癌治疗中的应用（点击链接） 间充质干细胞在整形美容领域的应用系列： 整形美容系列一 | 间充质干细胞促进皮肤抗衰老（点击链接） 整形美容系列三 | 间充质干细胞促进组织再生（点击链接） 整形美容系列五 | 间充质干细胞治疗皮肤纤维化疾病（点击链接） 脐带间充质干细胞临床应用系列 外泌体在皮肤美学中的应用系列： 皮肤科系列一 | 外泌体在皮肤色斑、雀斑、老年斑和黄褐斑调节中的应用 干细胞及衍生物在皮肤抗衰中的应用系列： 皮肤抗衰系列一 | 诱导多能干细胞在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列二 | 间充质干细胞在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列四 | 条件培养基在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列五 | 细胞外囊泡在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列六 | 富血小板血浆（PRP）在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） 皮肤抗衰系列七 | 细胞外基质在皮肤抗衰老中的应用（点击链接） CIK细胞的临床疗效系列： CIK系列一 | CIK细胞对肺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列二 | CIK细胞对结直肠癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列三 | CIK细胞对乳腺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列四 | CIK细胞对胃癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列五 | CIK细胞对胰腺癌患者的临床疗效（点击链接） CIK系列六 | CIK细胞对肝癌患者的临床疗效（点击链接） 名人名病系列： 说明：本文案例均摘录于文献或媒体，仅用于科普相关知识，不作为医疗建议 |
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