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华中首例!武汉协和专家“武装”T细胞,一针治疗红斑狼疮

 刘俊波 2023-05-06 发布于海南

被称为世界难题的红斑狼疮,如今有了治疗新方案。华中科技大学附属协和医院血液病研究所专家团队将CAR-T疗法瞄准肿瘤外的“新靶点”——红斑狼疮,一位21岁的女大学生小饶(化名)在汉接受治疗两周后,各项炎性免疫指标恢复到正常水平。现在,她面部和手部的红斑、脱发、口腔溃疡等症状均明显改善。

5月4日,协和医院宣布,该院运用CAR-T细胞免疫疗法成功治疗系统性红斑狼疮,这在华中地区尚属首次。

图片小饶和协和医院血液科胡豫教授(右三)、梅恒教授(左三)团队合影(通讯员刘坤维供图)

红斑狼疮困扰11年,21岁女生几近绝望

21岁的小饶(化名)在山东某高校学医。她说,自己被红斑狼疮折磨了近11年,非常痛苦。

“10岁时确诊,医生说这是一种慢性病,很难治好,只能吃药控制。”小饶说,11年来她每个月都得复查开药,还做过激素治疗、免疫抑制治疗和生物治疗,但效果不尽如人意。渐渐地,她开始大量脱发,身上出现红疹,还反复高烧、浑身疼痛,这些都令她苦不堪言。

这几年,小饶常留意各种信息,希望能有新的治疗方法。近期,她得知国外已将CAR-T应用于红斑狼疮治疗时,心中燃起了“重生”的火种。她在查阅文献资料和多方打听后得知,协和医院血液病研究所正在进行CAR-T治疗系统性红斑狼疮的注册临床研究,于是主动联系了该项目的负责人、协和医院血研所副主任梅恒教授。“与其这么活着,不如放手一搏。”小饶说。

经前期检查,小饶的各项指标都符合条件。符梅恒教授团队根据她的病情定制了方案,并开始采集前的治疗准备。

2月28日,小饶开始进行单个核细胞采集。3月22日,开始清淋化疗。3月28日,进行细胞回输。当天,两千万个加装了“武器”的T细胞,缓缓从静脉进入体内,直接瞄准红斑狼疮的B细胞,开启“精准打击”模式。

图片小饶在武汉协和医院接受治疗(通讯员刘坤维供图)

T细胞加装武器,精准打击红斑狼疮

5月4日是小饶回输的第38天,她再次来到协和医院复查。结果提示,各项重要指标已降至正常范围内,面部和手部红斑、红肿发紫、脱发、口腔溃疡等症状均明显改善。这也意味着,她再也不用依赖激素药物了。据悉,她也成为华中首位采用“CAR-T”成功治疗系统性红斑狼疮患者。

图片小饶各项指标很快回到正常范围(通讯员刘坤维供图)

CAR-T治疗是一种新型免疫治疗的精准靶向疗法,此前用于肿瘤治疗。梅恒教授解释,把患者自身免疫系统的T细胞提取出来,经过体外培养和基因改造,引入一个精准识别肿瘤细胞的可激活分子,这些经基因编辑的细胞在体外培养、大量扩增后回输进患者体内,一旦遇见“敌人”,CAR-T细胞便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力。

图片小饶为医护人员送上锦旗(通讯员刘坤维供图)

形象来说,好比给T细胞装上肿瘤嵌合抗原受体——CAR,这就相当于给T细胞装上了“翅膀”和“GPS”,使其成为战斗力很强的“特种兵”。

“系统性红斑狼疮(SLE)是一种慢性自身免疫性疾病,会累及血液、肾脏、皮肤等全身多个系统,常规治疗无法根治。”梅恒介绍,该院血研所牵头国内首个CAR-T治疗中度或重度活动性系统性红斑狼疮注册临床研究,将探索CD19 CAR-T在系统性红斑狼疮成人患者中的安全性、耐受性,并在国际上首次明确药代动力学特征,为我国难治SLE治疗开辟新途径。

目前,湖北省肿瘤疾病细胞治疗临床医学研究中心依托于华中科技大学附属协和医院血液病研究所,已开发CD19、CD22、BCMA、CD7、CD38、CD30、CD123、CS1、CD7等系列靶头,创新性构建了双特异性CAR-T、TCR-T等新型高效产品,累计开展临床试验20余项,回输难治复发血液病患者412例。

“针对不同疾病,有不同的创新性结构CAR-T细胞产品,细胞的用量及适宜人群都需要明确,特别要注意细胞免疫治疗中的安全性问题。”协和医院血液研究所所长胡豫教授表示,CAR-T技术高速发展,多款CAR-T药物获批上市,日后CAR-T细胞治疗技术将在肿瘤治疗,自身免疫疾病、感染性疾病治疗中继续发挥巨大潜力。

极目新闻记者 刘迅

通讯员 聂文闻 彭锦弦

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