目前恶性肿瘤已经成为包括我国在内的世界多国范围之内，严重威胁人们生命健康的主要疾病之一。在很多国家和地区，恶性肿瘤居于导致居民致死性疾病的第一位。面对着如此的形势，随着科学技术的发展，近些年来抗肿瘤诊疗药物的研发也是得到了迅速的发展，很多恶性肿瘤的治疗也获得了满意的疗效。与之同时，诊疗过程中暴露出来的与抗肿瘤药物使用相关的问题也很多，有的甚至是危及患者的生命安全。面对着这样的问题，一个很紧迫的问题被提上了议事日程，那就是如何使用好抗肿瘤药物这把双刃剑。
说到抗肿瘤药物的双刃剑特征，大家马上会想到化疗药物，的确如此，化疗药物在恶性肿瘤诊疗的过程中，始终是扮演着“杀敌一千自损八百”的角色，此外，化疗药物对于机体的损害也是让很多人望而生畏的。也正是因为如此，如何能够掌握好药物治疗期间的疗效、降低药物的毒副反应，最大限度的提高治疗安全性则成为抗肿瘤药物治疗的主要内容。目前随着抗肿瘤诊疗手段的丰富，临床上实施和使用的抗肿瘤药物也不再只是局限于传统意义上的细胞毒性化疗药物，目前还包括内分泌治疗药物、靶向治疗药物、免疫检查点抑制剂等多种药物。
面对着如此众多的抗肿瘤药物，如何实施药品的管理也是一个大学问，正是因为抗肿瘤药物具有着特殊的治疗属性，世界各国在此领域多数均采用“抗肿瘤药物的分级管理制度”，如美国的用药安全研究所（ISMP）将高警示药品纳入到非肠道和口服化疗药物，不当的药物使用会增加患者治疗的危害性。我国国家卫生健康委也在2021年3月1日正式颁布实施了《抗肿瘤药物临床应用管理办法》，这也为我国的抗肿瘤药物分级管理奠定了基础。
对于抗肿瘤药物的管理和制度的确定，目前主要遵循的是各种循证医学证据、临床指南。这些都是制度制定的主要依据，安全性、可及性、经济性等因素也是制定制度的主要因素，同时根据抗肿瘤药物的毒副作用、价格情况、上市时间等因素将抗肿瘤药物分为“限制使用级”和“普通使用级”。前者主要包括那些药物毒副反应较大，上市时间短、用药经验少的新型抗肿瘤药物，同时也包括那些价格昂贵、经济负担较重的药物和部分特殊的抗肿瘤药物。
临床管理上，除了对治疗药物具有一定的管理规定以外，尤其强调抗肿瘤药物的使用必须严格在明确诊断依据的基础上实施，即必须保证具有明确的病理组织和（或）细胞学诊断的基础上，或者是明确具有特殊的分子病理学诊断、基因靶点检测、分子遗传学资料等结果的情况下，方可以实施对应的抗肿瘤药物治疗。理论上说应严格禁止无病理学依据的“试验性治疗”或者“经验性治疗”。
对于恶性肿瘤治疗领域的“超药品说明书用药”情况，主要与肿瘤药物诊疗发展领域的科学研究和临床试验发展迅速，药品说明书更新滞后直接相关。超说明书用药会在用药适应证、联合用药、给药剂量、适应人群、给药途径等方面超出国家规定的“药品说明书”范围以外的内容。但是，这些超出范围的诊疗和应用是应该在基于循证医学的基础上实施的，而且应该在遵循常规诊疗规范、临床诊疗指南基础上实施的，具有依据的治疗模式，在临床使用过程中必须密切观察和监测药物的不良反应，及时评估用药的安全和有效性。最为重要的是还需要医疗机构的药事管理、伦理学专家委员会对超说明书用药给予评估、评价、监督和综合判断，保证患者诊疗的安全性和有效性。
