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血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病，主要分为A、B、C三种类型。 
其中，A型血友病是最常见的血友病类型，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其中约80%为关节出血，其并发症主要是慢性出血性关节病变，可导致严重的关节畸形。 目前，A型血友病的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便，也给患者及家庭带来了巨大的经济负担。 》》 Roctavian 
近日，美国FDA批准基因疗法Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)上市，用以治疗严重A型血友病患者(凝血因子VIII [FVIII]活性< 1 IU/dL)，患者需经检测，确认不带有抗腺相关病毒5(AAV5)的抗体。 好医友获悉，Roctavian是首个获FDA批准治疗严重A型血友病的基因疗法。 Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法，患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。 
此次批准是基于一项3期GENEr8-1研究的结果，该研究拥有3年多的试验数据。 结果显示： 1、在具有前瞻性收集平均年化出血率(ABR)数据的112名患者中，患者的ABR降至2.6次/年，较起始(5.4次/年)下降52%。 2、此外，与起始相比，患者还报告自发出血(2.3次/年 Vs 0.5次/年)和关节出血(3.1次/年 Vs 0.6次/年 )的发生率有所下降。 3、大多数受试者持续对治疗有应答，直至第3年及以后，没有进行常规的预防性治疗。 好医友介绍： “重症A型血友病患者面临着终身治疗负担，包括频繁的输血、不受控制的出血及不可逆转的关节损伤。 这种一次性治疗方法从根本上解决了A型血友病的治疗困扰，会极大改善这类患者的生活质量。” 参考来源： https://www./view/fda-approves-roctavian-the-first-gene-therapy-for-hemophilia-a
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