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通过单次玻璃体内注射来防止新生血管形成。黄斑变性（nAMD） 会导致严重的视力障碍，估计影响全球超过 2 亿人。
在获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准后，中国基因治疗公司 Skyline （九天生物）将启动一项全球试验，研究治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的基因疗法。 FDA 批准了该公司针对SKG0106的 I/IIa 期试验的研究性新药 (IND) 申请，SKG0106 是一种一次性玻璃体内递送的腺相关病毒 (AAV) 基因疗法。 Skyline 尚未透露预计何时启动试验。 Skyline Therapeutics 的候选药物包含新的 AAV 衣壳和编码抗 VEGF 蛋白的独特转基因基因组。血管内皮生长因子（VEGF）是一种促进新血管生长的蛋白质，也使血管更具渗透性或渗漏性。黄斑变性患者会分泌过多的这种蛋白质。 该公司的抗血管生成治疗能够以低剂量抑制新生血管病变，单次注射即可产生持久效果。预防新血管形成可缓解血管渗漏和视网膜水肿。 据 Skyline Therapeutics 称，对该候选药物的临床前研究已经证明了抑制眼内新生血管形成的功效、良好的安全性以及单次给药的持久效果。 nAMD 药物的临床试验已经饱和。该领域的基因治疗正在兴起。2021 年，诺华以 15 亿美元的价格收购了 Gyrograph Therapeutics，并凭借其 AMD 基因疗法候选药物。 nAMD（也称为湿性 AMD）患者患有严重的永久性视力障碍。据估计，全球有超过 2 亿人受到这种情况的影响。 关于黄斑变性 黄斑位于眼底的后极部，视网膜的中心部，司光觉、形觉和色觉。黄斑变性（macular degeneration)是指由于年龄、遗传、不良环境、慢性光损伤等各种因素的影响，使眼部视网膜处的黄斑发生萎缩，或代谢异常，导致黄斑部位出现异常代谢物聚集、结构改变、功能减退，导致患者出现视力异常的疾病。 患者主要表现为单眼或双眼中心视力下降、视物变形等症状，并逐渐加重，严重者可失去白天视力、色觉，甚至失明。黄斑变性尚无理想的治疗方法，目前的治疗只能缓解症状、延缓疾病进展、提高生活质量，而一般无法完全治愈。 黄斑变性是最常见的能造成视力永久损害的疾病之一，其中年龄相关性黄斑变性随患者年龄增加，发病率逐渐升高。美、英学者统计75岁以上患病率达40%以上。患者发病在性别上无明显差异，与种族有关，一般认为白人患病率明显高于有色人种。我国目前暂无大样本流行病学数据统计。 根据发病原因及疾病病理表现，主要包括年龄相关性黄斑变性、遗传相关性黄斑变性及近视性黄斑变性。 年龄相关性黄斑变性发病主要与年龄有关，多发生在50岁以上老年人，根据病理表现及临床特征可分为干性老年性黄斑变性及湿性老年性黄斑变性。 遗传相关性黄斑变性发病主要与遗传因素有关，一般发生于青少年，甚至婴儿。根据不同的发病年龄可分为婴儿型、少年型、成人型、老年型，还包括视锥细胞营养不良症、斯特格病、卵黄样黄斑营养不良及青少年X连锁视网膜劈裂症等。 近视性黄斑变性发病主要与高度近视眼轴延长视网膜脉络膜受到拉伸等因素有关。 |
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