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摘要: 从产业链、 创新产出、 创新平台、 企业发展、 政策措施等方面分析广东干细胞产业发展现状, 发现目前广东已发展 形成干细胞全产业链, 在干细胞领域取得了一批国际先进的研究成果, 打造了一批高水平创新平台等, 但同时与先进地区相比也存在干细胞研究缺乏标志性成果等问题。
干细胞概念与内涵 干细胞是一类原始而未特化细胞，具有自我更新和多 向分化潜能，一方面通过自我更新获得更多干细胞，另一方面在一定条件下分化为某种特化细胞，公众熟悉的造血干细胞就是一种成体干细胞，迄今已经在临床应用半个多世纪，挽救了数十万患者的生命。 干细胞是一种重要的细胞资源，具有巨大的研究价值和临床应用前景。干细胞及其衍生组织、器官可以应用于临床，形成一种全新的治疗手段或 “药物”，推动再生医学和替代医学的发展和产业化，对提高人类生活质量意义重大。利用干细胞对损伤细胞进行修复或替代必将成为人类克服疾病最有效手段之一，利用干细 胞治疗技术征服人类难治性疾病具有无限广阔的前景。 干细胞技术是细胞治疗中最具革命性的新技术, 能够解决人体所有重要组织器官及人类面临的诸多医学难题, 对促进人类健康事业发展有着巨大的应用潜能。 广东的干细胞产业链 广东较早开始重视干细胞领域研究, 形成了完整的干细胞产业链, 研发了一批全国甚至全球领先的技术成果, 建设了一批高水平的干细胞研究创新平台, 并培育发展了一批明星企业。 干细胞产业涉及干细胞的采集及存储等上游产业，干细胞的制备与扩增等中游产业，以及干细胞药品研制、移植及治疗技术等下游产业。 广东干细胞产业已颇具规模，基本上形成了完整的产业链，并建立了一定的发展优势。 在上游环节，中国科学院广州生物医药与健康研究院（以下简称“广州生物院”）、军事医学科学院华南干细胞与再生医学研究中心（以下简称“军科院华南干细胞中心”)等从事干细胞与再生医学的专业机构建成了国际一流的临床级细胞与干细胞库；同时，广州拥有全国规模最大的脐血库，包括中华骨髓库广东分库、南方干细胞库、广州脐血库等，为广东的干细胞产业发展奠定了较大的基础优势。 在中游环节，中山大学、暨南大学等高校成立了相关研究机构对干细胞产品进行研发，使得广东干细胞领域的专利申请数量在全国领先。 在下游环节，广东在干细胞产业应用领域具有较强潜力，在造血干细胞移植治疗领域创造了多个首次，如2006年，广州市第一人民医院为国内造血干细胞移植供体、受体最高年龄组合成功施行了一例造血干细胞移植手术；同时，依托广州生物院等机构，广东建设了诱导性神经干细胞临床研究与转化示范基地、广东省眼病干细胞临床应用与转化示范基地、面向自身免疫性疾病及心血管疾病的干细胞临床应用与转化基地等一批面向疾病治疗的应用示范基地。 国际先进的研究成果 根据国家公布的干细胞临床研究备案项目情况，广东拥有12项国家干细胞临床研究备案项目，占全国备案项目的12.4%，并在诱导多能干细胞(iPS)技术、干细胞调控等领域取得了国内领先、国际先进的研究成果。广州生物院在国内率先突破了诱导多能干细胞技术，成功将小鼠体细胞重编程为与胚胎干细胞具有相同特征的诱导多能干细胞，研究形成人诱导性造血干细胞的体外获得技术、人胚胎干细胞和人尿液细胞来源非整合iPS诱导技术等，大大提高了我国干细胞研究的水平和国际竞争力。 同时，依托中山大学及其附属医院、广东省人民医院（广东省医学科学院）、乐维再生医学（产业）研发中心等机构和企业，广东研究形成利用内源性干细胞治疗眼病技术、建立蛋白转导技术、临床应用的规模化干细胞扩增冻存及运输的核心技术、无血清培养的人类胚胎干细胞(ESC)技术与iPS诱导稳定分化为神经干细胞（NPC）技术、去细胞神经基质水凝胶的制备技术、生物人工肝肝脏种子细胞技术等一批领先技术，以及漏血传感器、可降解人iPS源性视网膜神经支架、视网膜细胞支架生物手术黏合剂、去细胞异种角膜基质等重大战略产品。 培育发展一批国内明星企业 在干细胞临床研究方面, 深圳市北科生物科技有限公司聚焦干细胞基础研究、 临床应用研究及干细胞技术支持服务, 拥有综合性干细胞库群, 建立了全面的干细胞临床研究安全性及有效性数据库。在干细胞制剂方面, 珠海乐维再生医学科技有限公司为作为广东新型研发机构掌握国际领先的诱导多能干细胞高通量、微样本、临床级的制备技术，以及临床级外泌体纯化提取技术，在细胞治疗帕金森病、阿尔兹海默病、膝骨关节炎等领域也取得了突破性进展，成为行业的领军企业。在再生医 学方面, 广东冠昊生物科技股份有限公司凭借在 诱导再生功能的新型生物材料及其制品研发领域 的领先水平, 研发形成生物型硬脑(脊) 膜补片、 胸普外科修补膜、 无菌生物护创膜等产品, 成为 我国再生型医用植入器械领域的领军者。 制定实施一系列精准高效的政策举措 广东近年出台《广东省人民政府关于培育发展 战略性支柱产业集群和战略性新兴产业集群的意见》《关于促进生物医药创新发展的若干政策措施》 等文件, 均对干细胞技术发展及药物研究进行了顶层布局, 提出大力发展干细胞制剂等新型生物 技术药物, 加快开发干细胞等前沿产品, 支持干 细胞与再生医学领域的临床试验。 2023年深圳细胞和基因产业新政3月1日正式施行，深圳细胞和基因产业发展按下“快进键”，全国首部细胞和基因产业专项立法《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》正式施行。新政从制度安排统筹推进，瞄准产业发展痛点、难点切实发力，深圳细胞和基因相关产业将迎来快速发展。 《条例》的推出意味着深圳细胞和基因产业发展进入新的阶段。同时，细胞产业关键共性技术国家工程研究中心落户深圳，为深圳培育细胞与基因治疗产业集群提供了高速发展的国家级产业创新平台，瞄准产业链关键缺失，推动产业全链条发展，未来将培育一批专精特新“小巨人”，推动细胞和基因产业健康、持续、高质量发展。 全球干细胞产业蓬勃发展 随着细胞工程技术的进步，细胞与基因治疗产业蓬勃发展，是新时期最具前景的发展领域之一。 以干细胞治疗为核心的再生医学, 将成为继药物治疗、 手术治疗后的另一种疾病治疗途径, 从而成为新医学革命的核心。 欧美等发达国家和地区的生物技术与干细胞治疗研究起步较早, 在干细胞发育调控、 干细胞制备技术、干细胞临床应用等领域进行了重点部署, 技术上相对具有优势, 如美国奥西里斯治疗(Osiris Therapeutics)公司用于治疗儿童急性移植物抗宿主病的干细胞药 物 Prochymal 于 2012 年先后在加拿大和新西兰被批准上市。 欧美等发达国家和地区均在国家科技战略规划中将干细胞作为重要发展领域, 如英国2011 年出台的《促进增长的创新和研究战略》提出投入1. 3 亿英镑用于干细胞和细胞疗法研究, 2014 年发布的《我们的增长计划: 科学和创新》 将再生医学作为八大新兴技术之一, 提出了英国再生医 学发展战略和研究路线图, 再投入7500 万英镑进行转化医学科学研究; 韩国 2013 年出台《第三期科学技术基本计划(2013-2017)》, 把干细胞技术 作为开创健康长寿时代的五大领域之一进行支持, 2018 年出台《 第四期科学技术基本计划( 2018 - 2022)》, 将干细胞作为生命健康医疗领域的七大技术之一, 提出重点发展干细胞功能调节技术、干细胞技术应用。 在我国，作为当下世界最前沿的技术之一，干细胞将成为推动生物经济发展的重要引擎。“十四五”要开好局，就要全力地推动干细胞临床技术研究和干细胞药物的研发。 2021年工业和信息化部、发展改革委、科技部、商务部、卫生健康委、应急管理部、国家医保局、国家药监局、国家中医药管理局等九部门联合发布了《“十四五”医药工业发展规划》。 《规划》在“加快产品创新和产业化技术突破”章节的“提高产业化技术水平”的专栏2中明确：重点开发超大规模（≥1 万升/罐）细胞培养技术，双功能抗体、抗体偶联药物、多肽偶联药物、新型重组蛋白疫苗、核酸疫苗、细胞治疗和基因治疗药物等新型生物药的产业化制备技术，生物药新给药方式和新型递送技术，疫苗新佐剂。 2022年5月10日，国家发改委印发《“十四五”生物经济发展规划》。《规划》明确打造国家生物技术战略科技力量，加快突破生物经济发展瓶颈，实现科技自立自强。规划提出开展前沿生物技术创新，包括发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。 干细胞研究的进程和产业化速度不断加快, 据权威机构预测，2024 年全球及我国干细胞治疗市场规模将分别达 2035 亿美元和1372亿美元, 蕴含巨大的产业发展空间。 |
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