帕金森病新进展：FDA正式批准iPSC干细胞疗法ANPD001进入1/2a期临床试验

2023年8月8日，圣地亚哥消息 —— Aspen Neuroscience公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准了其新药研究申请（IND），这为公司基于个体化（自体）细胞疗法ANPD001来治疗帕金森病的临床试验扫清了障碍。

接下来，Aspen计划启动首个面向中度到重度帕金森病（PD）患者的1/2a期临床试验。这项试验将成为美国首个自体iPSC来源治疗的多中心1/2a期试验。

Aspen公司采用自体方法，利用患者自身的皮肤细胞开发的诱导型多能干细胞（iPSCs），生产多巴胺神经元前体细胞（DANPCs）。在种植之前，这些细胞将通过包括Aspen的专有人工智能基因组测试在内的严格质量控制检测进行评估。

Aspen董事会主席Faheem Hasnain表示：“这是Aspen为那些有未满足的医疗需求的人们，首先是帕金森病患者，开发和提供个性化iPSC来源的细胞替代疗法的重要里程碑。这对Aspen团队和那些为公司的发展提供支持的患者来说，都是一个激动人心的时刻。”

Aspen的首席执行官Damien McDevitt博士表示：“ANPD001的IND批准为超过一百万美国人和全球一千万帕金森病患者找到新的治疗方法铺设了道路。我们的前沿团队正在努力将个性化的再生医学变为现实，并期待为正在等待的患者推进这种细胞治疗。”

此自体细胞治疗方法由Aspen的联合创始人Jeanne Loring博士和Andres Bratt-Leal博士开创。ANPD001是一种正在研究中的细胞治疗产品，作为帕金森病的自体神经元替代治疗。Aspen的个性化三步制造方法从患者自己的皮肤细胞的小样本开始，然后重新编程为iPSCs，然后分化为DANPCs。然后通过手术为患者提供DANPCs，以替换因疾病而丧失或受损的细胞。

总之，Aspen Neuroscience公司是一家位于圣地亚哥的临床研发阶段的私营公司，专注于个体化（自体）再生医学。它正在开发患者来源的iPSCs，以创建满足医疗需求的个性化细胞疗法，首先是自体神经元替代治疗帕金森病，然后扩展到大脑和受影响的器官。

信息来源：[Aspen Neuroscience官方网站]

声明：本文为科普相关知识，不作为医疗建议，无推荐公司和医院之意