骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组密切相关的血液癌症,其特征是健康红细胞、白细胞和血小板无法有效生成,可导致贫血和频繁感染。
MDS患者通常需要输血来增加循环中健康红细胞的数量,而频繁输血则会增加铁超载、输血反应和感染的风险。 依赖红细胞输血的患者总生存期明显短于不依赖输血的患者,部分原因是铁超载或更严重的骨髓疾病比不依赖输血的患者更严重。 》》 Reblozyl 近日,美国FDA已经批准Reblozyl新适应症,用于治疗极低至中等风险MDS成人患者,这些患者未接受过促红细胞生成剂,可能需要定期输注红细胞。 Reblozyl(luspatercept)是一种全球首创的红细胞成熟剂,用于调节晚期红细胞成熟,提高血红蛋白水平。它的给药频率也较低,每3周皮下注射1次。
此次批准是基于关键3期COMMANDS试验的中期结果。 356名患者以1:1的比例随机分配接受Reblozyl或阿法依泊汀治疗24周。 试验的主要终点是红细胞输血独立性(RBC-TI)持续12周,平均血红蛋白(Hgb)增加至少1.5g/dL。 结果显示: 1、Reblozyl组有58.5%的患者在至少12周内达到RBC-TI,并且在前24周内平均Hgb增加至少1.5g/dL,阿法依泊汀组只有31.2%。 2、此外,在血液学改善、RBC-TI至少24周等次要终点方面,Reblozyl组也优于阿法依泊汀组。 3、Reblozyl治疗最常见的不良反应是腹泻、疲劳、高血压、外周水肿、恶心和呼吸困难。 好医友指出: “对于低风险MDS患者而言,目前的标准疗法在控制贫血方面疗效不佳。 此次新疗法获批是一个重要里程碑,它可提供持久且更有效的治疗选择,以及更方便和更少的给药频率。” 参考来源: https://www.ws/news/pharma-news-u-s-fda-approves-bristol-myers-squibb-s-reblozyl-as-first-line-treatment-for-anemia-in-adults-with-lower-risk-myelodysplastic-syndromes haoeyou.com.cn/zhongliu_aizheng/qita/20230913/7420.html 「文中图片来源Pixabay,均已获版权方授权」 |
|