《临床教学问答：重症肌无力如何治疗相关临床实用问题？》

重症肌无力是指因免疫相关因素所致的神经肌肉接头处突触传递功能障碍，临床表现为骨骼肌无力，晨轻暮重为特征。重症肌无力对患者造成严重困扰，在临床上重症肌无力的治疗策略选择非常重要，对于患者的病情和预后起到重要的影响。对此，我们对临床带教过程中，重症肌无力的治疗相关临床实用问题进行解答。

问：重症肌无力患者什么时候可以先不需要使用免疫抑制治疗？

答：1：单纯眼肌型

       2：重症肌无力相关抗体水平较低

       3：服用溴吡斯的明片可以达到重症肌无力的最小临床状态（MMS）

问：重症肌无力患者什么时候该使用激素治疗？

答：1.眼肌型MG患者病情反复以及发展为全身型MG时

       2.眼肌型MG服用溴吡斯的明片疗效不佳 3.全身型MG

问：重症肌无力患者使用激素时的注意事项？

答：但对于晚发型、病情严重或球部症状明显的患者，使用糖皮质激素早期容易出现症状加重，可先使用IVIG或PE使病情稳定后再使用糖皮质激素。

问：重症肌无力患者使用激素的常用用法（递增法）？

答：1.醋酸泼尼松以２０ｍｇ起始，每５～７ｄ增加１０ｍｇ，至目标剂量，目标剂量按体重0.5-1.0mg／(kg·d)，清晨顿服。

       2.最大剂量不超过100mg/d，达到治疗目标后，维持６～８周

       3.后逐渐减量，每２～４周减５～１０ｍｇ

       4.至２０ｍｇ后每４～８周减５ｍｇ

       5.酌情隔日口服最低有效剂量。

问：重症肌无力患者什么时候该使用非激素类免疫抑制剂？

答：1.若出现激素禁忌或者拒绝激素治疗可以单独使用免疫抑制剂

       2.若出现激素依赖、激素无效以及激素严重不良反应者需合用免疫抑制剂

       3.部分眼肌型以及全身型重症肌无力

问：重症肌无力其他免疫抑制剂的常用使用方法？

答：

硫唑嘌呤：

1. 小剂量开始，５０ｍｇ／ｄ，每隔２～４周增加５０ｍｇ，至有效治疗剂量为止〔儿童按体重１～２ｍｇ／（ｋｇ·ｄ），成人２～３ｍｇ／（ｋｇ·ｄ），分２～３次口服〕
   

2. 达到治疗目标后维持6个月到2年

3. 逐渐减少剂量达到最小维持量，至少3-6个月调整一次

4. 定期监测相关指标，如无严重或不可耐受的不良反应，可长期使用

5. 若疗效差或者出现不可耐受不良反应，若白细胞计数低于3.0×10^9/L或肝功能检测指标为正常值上限的3倍，应立即停药，可换用他克莫司或者MMF等其他免疫抑制剂

他克莫司

他克莫司适用于不能耐受激素和其他免疫抑制剂副作用或对其疗效差的MG患者，特别是RyR抗体阳性者;他克莫司起效快，一般2周左右起效

1.3.0mg/d，分2次空腹口服，或按体重0.05-0.10mg/（kg·d）

2.可于服药或者调整药物剂量3-4d后筛查血药浓度，理想谷浓度为2-9ng/mL

MMF

1. 起始剂量0.5-1.0g/d，分2次口服；

2. 维持剂量1.0-1.5g/d，症状稳定后每年减量不超过500mg/d，突然停药或快速减量可导致病情复发及恶化。

3. MMF不可与AZA同时使用。

问：重症肌无力患者什么时候需要考虑胸腺切除？

答：

1. AChR-Ab阳性、伴胸腺增生的年轻女性效果更好。

2. 全身型、早发型、血清AChR-Ab阳性患者

3. 部分胸腺萎缩的MG患者手术切除胸腺也可能有一定获益

4. MuSK-Ab阳性MG患者行胸腺切除手术获益可能有限，需要谨慎处理

5. 手术对伴胸腺瘤特别是恶性胸腺瘤MG患者的肌无力改善并不理想 

6. 内科治疗病情稳定后择期外科手术切除胸腺获益更大，并且可减少手术后危象的情况

问：重症肌无力患者的治疗路线图或策略总结？

答：1.首先进行重症肌无力分型

       2.眼睛型MG：溴吡斯的明片---若疗效不佳加用激素---若仍疗效不佳可使用非激素类免疫抑制

       3.全身型MG：溴吡斯的明片+激素，一般建议同时加用非激素类免疫抑制---若溴吡斯的明片+激素控制良好的话，可以采取暂缓策略---若溴吡斯的明片+激素控制不佳或者激素不耐受等因素，及时加用非激素类免疫抑制剂