撰文:步步先生 来源:干细胞者说 细胞,生物体结构和功能的基本单位。“细胞”一词,来源拉丁语单词“cella”,本意是“小房间”。细胞是复杂的,是为生物体执行各种功能的。从呼吸到组织修复,无一离不开细胞。你应该感谢你的细胞让你活下去! 需要注意的是,特化是单向的;通常情况下,在自然条件下,一种细胞类型是不能转换为另一种细胞类型的。一般来说,在人体正常发育过程中,你永远不可能看到心肌细胞突然转变成神经元或肾细胞。因此,一旦特化,就无法逆转。 正如你所看到的,囊胚里有一小部分细胞——内细胞团(ICM)——能够分化成数以万亿计的细胞,这些所有的细胞还都有不同的结构,功能和特征。因此,人们可以假设存在一种类似于通用细胞的东西,可以发育成我们在人体中看到的任何和所有特化的细胞。这时候,干细胞开始进入画面。 -01- 简单来说,干细胞是一种特殊的细胞,有能力发育成许多不同的细胞类型。如果我们把干细胞当作一块空白的画布或粘土,你可以用任何你喜欢的方式、形状或形式来描绘或塑造它。 “干细胞”这个术语第一次出现1868年,德国生物学家恩斯特·海克尔(Ernst Haekel)用“Stammzelle”一词来指所有活细胞的祖先细胞。当然,这个意思在今天已经过时了。 (一)胚胎干细胞 组织特异性干细胞(从完全发育的组织):某些特殊的组织有自己的干细胞。这些组织包括大脑、皮肤和骨髓。它们所制造的细胞类型有一点特殊性;它们可以分化成几种细胞类型,但不是全部细胞。组织特异性干细胞具有多能性(Multipotent)。例如,一个来自大脑的干细胞只会制造更多的脑细胞,但不会制造出皮肤细胞。 十八般武艺的成体干细胞 -02- 干细胞治疗到底是什么 细胞的多能性(Multipotent),意味着这些细胞有能力分化成有限数量的细胞类型,基于它们产生的器官。一个例子是造血干细胞,如下图所示。 -03- 干细胞的应用方向 在2012年,加拿大政府批准世界上第一款间充质干细胞产品Prochymal,用于治疗儿童急性移植物抗宿主病。2015年,欧盟EMA批准第一款用于治疗严重的角膜缘干细胞缺乏症的自体角膜缘干细胞疗法(商品名为Holoclar),用于治疗化学性眼烧伤后角膜上皮干细胞缺乏症,这在眼科和医学领域开创了先例。 -04- 干细胞与再生医学 干细胞应用于再生医学的潜力是非常明显的。在临床前和临床试验中,科学家一直努力探索干细胞的治疗潜力,以期证明其治疗的安全性和有效性。研究结果表明,干细胞可以成功促进各种组织再生,包括骨、肌肉、神经、心肌、肝脏、角膜、气管和皮肤(Han et al., 2019)。 至于干细胞治疗本身,正在进行研究,以研究干细胞用于治疗以下疾病的效果和用途。 神经退行性变与脑/脊髓损伤 我们知道,成年人的大脑中有神经干细胞,维持大脑一定的神经元数量。据报道,神经干细胞可以改善大脑退化状况(包括阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症<渐冻人症>在内)。在大鼠中观察神经保护和行为恢复。 在中风或创伤导致脑损伤的情况下,细胞死亡导致神经元和少突胶质细胞(少突胶质细胞为神经元提供支持和绝缘)的损失。干细胞移植作为一种逆转损伤的方法正在临床研究。 神经干细胞 心血管疾病方面 尽管干细胞在治疗心脏病方面,还没有取得很多成功,但临床试验的初步研究已经为骨髓移植后心脏功能提供了一些适度的改善。 心脏病发作,也被称为心肌梗塞,发病率越来越普遍。干细胞治疗作为心肌梗死的新疗法正在探索。通常,从病人获得骨髓间充质干细胞,当然也可利用其他类型干细胞(比如脂肪间充质干细胞)。 眼科疾病(失明、视力障碍) 2003年以后,通过角膜干细胞移植,已经成功地恢复了受损眼的视力。当这些干细胞移植到角膜上时,患者病情有所改善。最终,观察到视力的恢复。 糖尿病方面 关于糖尿病的病因,我以前也讲过。在最近的研究中,科学家们已经能够在实验室中诱导胚胎干细胞转变为胰腺β细胞。从理论上讲,如果β细胞被成功移植,他们将能够取代糖尿病患者中出现障碍的β细胞。 干细胞移植和糖尿病治疗 -05- 未来展望 在干细胞产品的开发中,我们正处于一个令人兴奋的十字路口。在过去30年里,第一波临床前和临床研究的巨大浪潮,将干细胞疗法商业化推上了历史的舞台。干细胞开始显示出巨大的临床应用前景,尽管有时候治疗效果并不稳定。 当然,干细胞这条路并不是很好走。干细胞疗法是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一,取得了令人兴奋的成果。每一项成功的干细胞临床试验,涉及生物学特性、适应证的选择,给药方式的选择,细胞的选择和给药剂量的选择,这些都是临床治疗成功的关键因素。 山高路远,愿风指引我们的道路 道阻且长,愿星辰照亮我们前进的方向 参考文献:文中已标注 相关科普: — END — 干细胞者说 - 科普 情怀 责任 - |
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