【原】达拉非尼+曲美替尼双靶组合疗法：低级别胶质瘤新选择！

低级别胶质瘤是发生于神经上皮组织的肿瘤，属于胶质瘤的一种。胶质瘤是发生于神经胶质细胞的肿瘤，是颅内最常见的恶性肿瘤之一，低级别胶质瘤的恶性程度较低，预后较好。低级别胶质瘤的发病原因目前尚不明确，可能与遗传因素、年龄因素、环境因素等有关。

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低级别胶质瘤在发病早期通常没有明显的症状，表现为头痛、恶心、呕吐等颅内压增高的症状，以及语言困难、视力下降等神经功能缺失的症状。随着病情的发展，可能会出现癫痫发作、智力减退、视力下降等症状，严重影响患者的正常生活和身体健康。

手术和放射治疗治疗仍然是目前神经胶质瘤的主要方法，但随着BRAF基因的研究深入，基因药物靶向治疗联合手术、放疗成为新热点。BRAF V600E基因突变是胶质瘤中比较常见的分子改变，对于存在BRAF V600E突变的胶质瘤，已经有研究者尝试将其作为治疗靶点进行靶向治疗。

2023年3月16日，美国FDA已正式批准达拉非尼（Dabrafenib）和曲美替尼（Trametinib）用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者。美国FDA还批准了这两种药物的新口服制剂，适用于无法吞咽药片的患者。

| 达拉非尼（Dabrafenib）和曲美替尼（Trametinib）

达拉非尼（Dabrafenib）+曲美替尼（Trametinib）双靶组合，通过特定的基因或蛋白质变化来攻击癌细胞。达拉非尼（Dabrafenib）靶向具有某些BRAF突变的细胞，并阻止改变的BRAF蛋白发送生长信号，而曲美替尼（Trametinib）阻断了帮助发送这些信号的蛋白质的活性。

该批准基于2/3期TADPOLE试验（NCT02684058）结果，试验结果表明：

接受达拉非尼+曲美替尼治疗的患者（n=73）的客观缓解率（ORR）为46.6%，而接受卡铂加长春新碱治疗的患者（n=37）客观缓解率（ORR）为10.8%。

达拉非尼+曲美替尼组患者的中位反应持续时间为23.7个月；卡铂/长春新碱组的NE。达拉非尼+曲美替尼的中位无进展生存期（PFS）为20.1个月，卡铂/长春新碱为7.4个月。

达拉非尼+曲美替尼双靶组合疗法成功获得美国FDA的批准，为患有BRAF V600E突变的低级别胶质瘤的儿科患者带来了新的希望。

| 参考资料

1.FDA approves dabrafenib with trametinib for pediatric patients with low-grade glioma with a BRAF V600E mutation. News release. FDA. March 16, 2023. Accessed March 16, 2023. https://www./drugs/resources-information-approved-drugs/.

2.https://nctr-crs./fdalabel/services/spl/set-ids/0002ad27-779d-42ab-83b5-bc65453412a1/spl-doc?hl=Mekinist.

3.https://nctr-crs./fdalabel/services/spl/set-ids/fee1e6b1-e1a5-4254-9f2e-a70e0f8dbdea/spl-doc?hl=dabrafenib.

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