本文作者: 南方医科大学 Mie 本文审核专家:江苏大学附属医院 李晶教授 引言 近年来,干细胞治疗糖尿病相继取得进展。今年,福泰制公布了其在研干细胞疗法治疗糖尿病的临床数据。在接受干细胞疗法一年多后,两名I型糖尿病患者不再需要注射胰岛素,并且糖尿病相关症状及生化指标得到显著改善。今天我们根据文献报道来分享干细胞治疗糖尿病的疗效及挑战,帮助大家进一步了解干细胞治疗糖尿病。 日前,Vertex Pharmaceuticals(福泰制药,VRTX.US)在美国糖尿病协会科学年会(ADA)上公布了其糖尿病干细胞疗法VX-880临床1/2期试验的最新数据[1]:在接受干细胞治疗一年多后,两名I型糖尿病患者不再需要注射胰岛素,并且糖尿病相关症状及生化指标得到显著改善。 这是一项针对1型糖尿病(T1D)患者的1/2期、多中心、单臂、开放标签研究,证明了干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为I型糖尿病患者未来治疗选择的潜力。 这项研究主要针对低血糖意识受损和严重低血糖的成人I型糖尿病患者,所有六名接受VX-880治疗的患者在治疗前一年都有无法检测到的胰岛素分泌和复发性严重低血糖事件的病史。 ADA表示,治疗后,所有患者在90天后的评估期内均表现出胰岛素分泌恢复、血糖控制改善、外源性胰岛素使用减少或消除,并且完全没有严重的低血糖事件。 多伦多大学胰腺和胰岛细胞移植外科主任Trevor Reichman在一份声明中表示:“这些新发现证明了干细胞衍生的胰岛作为I型糖尿病患者未来治疗的潜力,标志着一个新时代的到来,可能会消除对外源性胰岛素的需求,以实现血糖的控制。” 目前,这项研究已经扩展到挪威、瑞士和荷兰等地。关于这款疗法的进一步数据,仍然值得期待。 糖尿病:全世界近6亿患者,探索新疗法刻不容缓 糖尿病是一种多因素代谢性慢性疾病,其特征是胰岛素分泌或功能紊乱导致的血糖慢性升高。糖尿病会对身体的大多数系统和器官产生严重的并发症,会导致残疾、瘫痪、甚至死亡。当前糖尿病治疗方案主要是饮食控制、药物治疗或胰岛素治疗,这些治疗方法都无法达到治愈的作用,且还可能存在一些副作用。此外,糖尿病并发症的治疗给社会带来了沉重的经济负担。 2021 年和 2045 年成人糖尿病患者人数排名前 10 位的国家或地区(图源:《2021 IDF 全球糖尿病地图(第 10 版)》) 近期发表于《柳叶刀》[3]的一研究指出,全世界目前有5.29亿糖尿病患者,预计到2050年,这一数字将增长至13亿。而世界卫生组织2021年发布的《糖尿病地图集(第十版)》显示,中国是成人糖尿病患者人数最多的国家,2021年中国糖尿病人数约为1.4亿,预计2045年将达到1.74亿。这表明探索合适的替代疗法刻不容缓。 干细胞疗法治疗糖尿病疗效及进展 干细胞是一种可再生的细胞来源,被认为是器官移植的替代品,它们能够分裂并转化为高分化的细胞,替代受伤和死亡的细胞。长期以来,大多数科学家一直在考虑将干细胞用于糖尿病治疗和制造胰岛素胰岛的可能性,这可能是未来控制糖尿病的希望。表格列出了一些关于干细胞在糖尿病治疗中的作用、挑战和进展的研究[2]。 以下列举几个干细胞治疗糖尿病临床疗效案例: 干细胞帮助1型糖尿病患者摆脱胰岛素[4]:这项研究一共招募了53位参与者,其中33位成人发病和20位青少年发病的1型糖尿病患者(T1D)。 分为干细胞治疗组与对这种,给予干预后随访1年,结果发现间充质干细胞治疗组40.7%的受试者临床症状显著缓解,有3名受试者保持了3至12个月的无胰岛素状态,这是在对照组中没有存在的。 在成人发病的T1D中,间充质干细胞治疗组餐后C肽水平变化百分比显著高于对照组。以上随访结果表明干细胞治疗T1D的显著疗效,且在治疗及随访期间未观察到严重副作用。 干细胞治疗2型糖尿病[5]:我国研究者在Stem Cell Research & Therapy杂志发表间充质干细胞治疗中国成人2型糖尿病的疗效和安全性的II期临床试验结果。此研究共纳入了91名2型糖尿病患者(T2D),分为间充质干细胞治疗组与安慰剂组,随访48周。 结果发现间充质干细胞治疗组20%患者的糖化血红蛋白(HbA1c)水平<7.0%,且每日胰岛素用量减少一半以上,此外,间充质干细胞治疗组的HbA1c水平下降1.31%。
干细胞治疗糖尿病足溃疡[6]:研究表明:脂肪组织干细胞会迁移到糖尿病患者腿部损伤和伤口部位的血管,然后,通过创造血管生成、防止组织纤维化和增加损伤部位的氧气供应等多重作用来起到修复组织的作用,从而修复糖尿病足溃疡。 干细胞治疗糖尿病面临的挑战:以上数据让我们看到了干细胞治疗糖尿病的希望,为糖尿病患者提供了一种理想的治疗方法,但在收获到疗效的时候,也需要正视干细胞疗法带来的挑战。 这些挑战包括:(1)生产的干细胞功能有待完善,细胞是否会过度增殖出现畸胎瘤?若不会过度增殖,那会不会分化能力欠缺?衍生得到的胰岛细胞较少或每个细胞分泌的胰岛素较少等;(2)移植后机体存在免疫排斥反应以及应激反应,移植物存活率有待提高等;(3)干细胞疗法的伦理问题有待进一步完善等等。 小结 综上所述,干细胞作为一种新兴的疾病治疗手段,在治疗糖尿病方面也显示出巨大潜力。尽管采用干细胞替代方法治疗糖尿病面临很多挑战,但相信随着技术的不断完善,在未来的发展中,治愈糖尿病不再遥不可及。 声明 1.本文系原创,可留言申请授权,任何形式未经授权的转载,本主体保留投诉及追责权利。 2.本文旨在分享科普知识,进行学术交流,或传递行业前沿进展,不作为官方立场,不构成任何价值判断,不作为相关医疗指导或用药建议,无任何广告目的,非进行产品贩卖,仅供读者参考。 3.本账号原创文章可能包含购买的版权图片,转载请谨慎。 4.本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题,请联系我们及时处理删除。 |
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