11月16日当地时间，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。
Casgevy（简称exa-cel）是第一个获得许可的使用创新基因编辑工具 CRISPR 的药物。 Exa-cel是一种自体细胞疗法，采用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外编辑来自患者的造血干细胞，以促使血红细胞生成高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是血红蛋白的一种形式，用于携带氧气，www.edgene.cn它在出生时自然存在，随着婴儿的成长，血液中的血红蛋白逐渐转变为成人形式。通过exa-cel治疗，可以提高HbF水平，从而有望减轻输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血患者在血管闭塞性危机中经历的疼痛和衰弱。 CRISPR基因编辑疗法获批表明基因编辑疗法有望在未来成为更为常见的治疗方式，标志着科学、医学和监管的交叉点，为未来基因编辑治疗的发展奠定了基础。这对于医学界和患者来说都是一种积极的发展。 CRISPR基因编辑作为开发和优化细胞疗法的强大工具。艾迪基因为广大科研客户提供一系列高质量的基因编辑服务，助力您的临床前研究，每株细胞均经过验证及质量检测，保证所有基因编辑细胞系基因型正确、无污染、高活力。  |
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