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北联世纪:存储及制造iPS诱导多能干细胞的优势和意义

 北联世纪干细胞 2024-01-20 发布于北京

iPS细胞来源于人类皮肤和血液等细胞。iPS细胞由京都大学iPS细胞研究所所长山中伸弥教授研发,基于此研究成果荣获2012年诺贝尔生理学・医学奖。iPS细胞的特征是能够制造心脏、脑、血液等人体各种细胞,有望日后广泛应用于再生医疗及药物研发等医学领域。

iPS细胞的最大优势

1. 适合自体移植 (*自体移植...将自身细胞移植到体内的治疗方法)

干细胞分为ES细胞(胚胎干细胞)、MSC间充质干细胞等多种类型,其中iPS细胞非常适合自体移植,即移植患者自身细胞到体内。原因是iPS细胞可以通过自身细胞制成,能避免细胞移植后引起排斥反应。牙髓干细胞和间充质干细胞也可以从自体采取,但需要拔牙或做提取脐带组织。iPS细胞只需采集皮肤组织、血液即可。

2. iPS细胞能无限扩增

与其他干细胞相比,iPS细胞具有更高的扩增能力,能无限扩增。细胞移植治疗的成效虽取决于治疗方法,但就需要足够数量的细胞。其他类型的干细胞一直难以在体外扩增。通过从患者自身细胞制造iPS细胞,并在培养室中大量扩增所需的细胞,就能得到治疗所需的移植用细胞数。此外,其他干细胞的储备用完后就没了,但只要存储少量的iPS细胞,就能再次进行培养扩增。

3. 适应症多,针对各种疾病正进行临床研究及试验

iPS细胞的其中一个主要特征是能转化为攻击癌症的免疫细胞、神经细胞和肌肉细胞等各种细胞类型。人体内能转化为其他细胞类型的干细胞为数不多。

有望在不久的将来能用iPS细胞制作所需细胞,并应用于再生医学领域。特别是过去几年,国内外的投资都集中于研发从iPS细胞制成治疗癌症用的免疫细胞 (T细胞),并期望实际应用于癌症免疫疗法。

目前,全球各地开展多个用iPS细胞来治疗疾病的临床试验,针对包括帕金森病、脊髓损伤、年龄相关性黄斑变性、角膜疾病和缺血性心肌病等各种疾病。

iPS细胞由来的T细胞治疗癌细胞的潜能

从癌症患者中提取样本,分离对癌细胞抗原反应的特异性T细胞,并将其重新编程为iPS细胞。通过从无限扩增的iPS细胞中再生T细胞,制造出大量癌症特异性的再生T细胞。在制造iPS细胞的过程中细胞恢复活力,使iPS细胞衍生的T细胞对癌细胞具有高度侵袭性。现阶段正通过移植将其应用于癌症免疫细胞治疗。

此外,目前正积极进行临床试验,通过移植iPS细胞衍生的神经细胞来治疗脊髓损伤、帕金森病和脑梗塞等各种疾病。我们还正在进行创建神经细胞的研究,如下所示。

iPS 细胞衍生神经元

制造及存储自身iPS细胞有何意义?

我们相信自体移植,即移植由自身细胞制成的细胞,是再生医学 (细胞移植治疗) 的最佳选择。因为在再生医疗中,移植的细胞、组织和器官容易在体内存活而不受自身免疫系统的攻击,对于获得治疗效果非常重要。没有任何细胞比您自身的细胞更适合您的身体。建议于年轻健康时尽早制造及存储iPS细胞,以便日后最大限度地发挥使用自身iPS细胞进行治疗的效果。

适用于医疗领域的严格流程管理

存储地点为:首个国家重点实验室·北京协和医院中心实验室,制造及提供临床级iPS细胞,凭籍丰富的经验、専业技术以及高水平的质量控制,制作及提供符合全国顶级质量保证的个人临床级iPS细胞。

制备医用细胞的最佳细胞采集方法

通过采集皮肤组织、血液制造iPS细胞。组织、血液直接采集到容器中,以免与空气接触,避免受空气中漂浮的细菌病毒或悬浮污染物等所污染,此外,iPS细胞在冷冻保存前要经过高水平的无菌性测试和病毒测试,以确保其安全性。采集过程是在三甲医院以安全的方式进行的。

符合FDA质量标准

制备的个人iPS细胞符合FDA的指导方针,是世界标准的高质量细胞,细胞制造设施通过对制备过程及其管理进行严格的现场检查后,获得特定细胞加工物制造许可。此外,设施按照FDA的指导方针进行检查,并符合严格标准。

精通iPS细胞的专业人才

协和汇聚了国内顶尖的科研团队,iPS细胞制作人员皆拥有丰富的专业知识以及相关的实践经验,制备的个人iPS细胞均符合最高的质量和安全标准。

 医用级细胞冷冻保存系统

设有完善的医用级细胞冷冻保存系统,24小时连续监测及记录温度,出现异常情况会即时发出警报,以便立即采取适当的措施。此外,所使用的冷冻方法和材料也符合规定。

个人iPS细胞库服务的意义

“立即”存储年轻健康时的细胞

细胞移植治疗需要健康的细胞。健康细胞的基因损伤较少。随着年龄的增长,基因会逐渐受损,患病的风险也随之增加。在细胞受损之前尽早制造及存储iPS细胞,有助提高日后其治疗应用潜力和治疗效果。有鉴于此,制造及存储家族子孙自身iPS细胞或许是给予他们的最佳礼物。

以备日后不时之需

医用级细胞需要花费时间制造。从自身组织制成iPS细胞、评估其质量并制造出移植所需的细胞类型仍需要时间。某些损伤或疾病治疗需要与时间竞赛,以免错过治疗的关键时间。通过提前制造、评估质量并存储自身iPS细胞,在有需要时就能尽快接受治疗。

规避免疫排斥反应

人体内的免疫系统会排斥异体细胞。因此,移植来自他人的异体细胞,可能会受到免疫系统的攻击,引起排斥反应,而无法发挥治疗效果。细胞移植治疗成功的关键之一,是植入的细胞能否在体内存活而不受自身免疫系统排斥。移植由自身细胞制成的细胞,则可规避免疫排斥的风险,最大限度地提高细胞移植治疗的效果。

 为推动iPS细胞研究做出贡献

随着越来越多的人参与个人iPS细胞库服务,专门从事iPS细胞移植疗法临床研究及测试的企业或研究机构将更容易找到适合临床研究的供体,以加快临床试验的进程。与此同时还有助于促进新药研发。在研发新药时,需要研究药物对不同体质的人如何发挥作用,但实际上不能将未知其副作用的新药用于人体试验。因此,从不同人的iPS细胞中制造出心肌细胞等目标细胞,就可以在培养皿上用这些细胞测试新药的效果和副作用。我们在取得客人同意配合研究的情况下(配合研究是任意的) ,会将部分制成的iPS细胞供作研究之用,从而促进难治之症的疗法开发,并提升目前尚无法根治的疾病患者将来获得救助的可能性。

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