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正式批准:12月开始静脉和脊髓腔注射干细胞治疗帕金森病

 刘俊波 2024-04-15 发布于海南

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2023 年 11 月 20 日 ,韩国成体干细胞研究所 Biostar 干细胞研究所(所长:Jeongchan Ra 博士)宣布,通过给予自体干细胞治疗帕金森病的再生医学技术使用专利技术在静脉和脊髓腔内培养的脂肪干细胞已获得日本厚生省的批准,并将于 12 月在东京新宿诊所开始治疗。

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此次批准的干细胞治疗方案包括静脉注射 1.5 - 2.5 亿个脂肪干细胞,并将 5000 万个细胞注射到脊髓腔中,共注射 5 次,间隔时间为 2 至 4 周。治疗所用的干细胞将来自韩国 Biostar 干细胞研究所或其日本附属公司 JASC。这种方式有望提高治疗的有效性,对其他无法治愈的神经系统疾病也可能有效。


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帕金森病(parkinson`s disease,PD)是一种中枢神经系统退行性疾病,运动症状以运动迟缓、震颤、僵直、姿势步态异常为主,亦合并抑郁、焦虑、多汗、便秘、尿频、睡眠障碍等非运动症状。

帕金森病的主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生不可逆的进行性变性、缺失,导致纹状体内多巴胺(dopamine,DA) 水平降低。PD病理损伤会促进胶质细胞增生,诱导炎症产生。病变涉及部位广泛,神经通路复杂。

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目前治疗帕金森病的主要方法为药物治疗,传统的药物治疗只能相应缓解症状及疾病修饰,中晚期当药物治疗效果不佳时,可选择脑深部电刺激术(Deep Brain Stimulation,DBS)治疗,存在一定手术危险。传统的药物和手术治疗方法均无法逆转神经变性和增加DA神经细胞数目。

近年来,干细胞疗法针对神经退行性疾病(帕金森、肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症、老年痴呆等)已成为科研人员重点攻关突破的一个领域。而干细胞疗法可以修复受损的DA神经元,重建大脑神经回路,恢复多巴胺分泌水平,有望成为新的治疗途径。

截至目前,在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗帕金森病的临床研究近60项。

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在我们国家,干细胞治疗帕金森的研究也在火热开展中,干细胞临床研究备案项目目前有4个。

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干细胞治疗帕金森案例


案例1

2018年,中国实用神经疾病杂志刊登了“神经干细胞移植治疗帕金森的效果观察”一文。文章中介绍了河南驻马店中心医院神经内二科对27例帕金森患者进行神经干细胞移植手术治疗。

治疗后12个月,患者UPDRS量表中的行为和心理评分、日常生活质量评分、运动功能评分、并发症评分均明显低于治疗前 (P<0.05) , 且治疗后12个月UPDRS量表总评分也低于治疗前 (P<0.05) 。27例患者平均随访12个月, 治疗总有效率为81.48%。

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案例2

CCTV-7报道的干细胞治疗帕金森案例,患者的抖动症状也得到了明显改善。

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治疗一周后,王大妈终于可以自然走路了

案例3

2019年,河北医科大学对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs 经静脉移植对帕金森患者安全有效,可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。

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与移植前相比较,移植后1个月、移植后3个月均有效,1个月到3个月期间基本处于稳定状态,疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响,女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显;病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。

案例4

中科院周琪院士团队开展“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”临床试验,在该临床试验方案中,从胚胎干细胞诱导分化出来的神经前体细胞被注入到大脑中的纹状体部位,以期达到多巴胺神经元再生的效果。

干细胞移植6个月后,患者的日常生活能力变得更轻松,PDQ-39下的日常活动力改善了22%,移动能力改善了15%。PDQ-39下的身体不适维度同样获得改善达12%。


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周琪院士表示:“帕金森的临床实验,五年的时间观察下来,这个治疗方案(用干细胞治疗帕金森病)是安全的,没有发现任何不良反应,也是有效的,它的行为学分析,病理学的症状都得到了缓解”。

干细胞治疗的临床研究将为帕金森病人群带来希望的曙光,当干细胞治疗从临床研究一步步走向治疗应用,干细胞已成为帕金森病治疗的新研究趋势。


参考资料:
[1]First Clinical Report on the Treatment of Parkinson's Disease withFetal Midbrain Precursor Cells.https:///10.1002/mds.29316
[2]https://www./articles/nature23664
[3]https://www./articles/d41586-018-07407-9
[4]https:///10.1016/j.stemcr.2018.05.010



排版:小志 

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